罗替高汀透皮制剂是贴剂“析晶”问题而导致部分撤市的典型案例。罗替高汀的案例的另一方面的典型性在于，析晶导致的质量的问题是由于“意外的出现了一种新的更稳定的晶型”，甚至在更稳定的晶型出现后，原来的晶型无法用之前的方法重复制备出来，暂时消失了，这也是“消失多晶型”命名的来源。

环孢素，也称环孢素A或环孢多肽A等，作为药物发现史上第一个选择性免疫抑制剂，开创了免疫抑制治疗的新时代，让器官移植成为可能。从1971年从真菌代谢物中被发现开始，环孢素的开发几经曲折，终于在1983年被FDA批准上市，用于器官移植。历时近40年，环孢素成为了临床应用最广泛的免疫抑制剂之一，主要用于器官移植、肾脏疾病和自身免疫性疾病等，也仍然是国内外相关指南推荐的常用免疫抑制剂之一。随着对环孢素研究的深入，其他一些药理活性，例如保护缺血组织、抗寄生虫、抗乙肝等，也逐渐被发现。

以色列梯瓦制药公司（TEVA Pharmaceutical Industries Limited，TEVA）成立于1901年，是全球著名的跨国企业，也是世界上最大的仿制药公司之一。梯瓦专注于中枢神经系统、呼吸系统疾病和肿瘤学领域的治疗，致力于开发及生产优质非专利药物(仿制药)、创新的专科药物及药物活性成分（APIs）。其使命是成为仿制药和生物制药的全球领导者，以改善患者的生活。

和黄医药是一家处于商业化阶段的创新型生物医药公司，致力于发现、全球开发和商业化治疗癌症和免疫性疾病的靶向药物和免疫疗法，已将自主发现的10个候选癌症药物推进到在全球开展临床研究，已有三个创新肿瘤药物在我国获批。

在过去的数十年，越来越多的具有高治疗价值但是水溶性很差的原料药相继被开发。针对这些水溶性差的原料药，将其成功做成制剂并改善生物利用度，一定程度上成为了制剂领域的挑战。 应对这一挑战最常见的手段是：将原料药制备成无定形态，使用一定的载体材料对其进行稳定/负载，形成无定形药物传递系统，以改善制剂中原料药的溶出及生物利用度。其中载体的选择，是无定形药物传递系统选择的关键材料。常规的载体通常是高分子聚合物，例如纤维素类衍生物、聚维酮、甲基丙烯酸共聚物等等。

生物医药产业风起云涌，自进入21世纪以来，它已悄无声息地已经走过了三个阶段。自2001年“科创板医药第一股微芯生物扎根中国算起，虽然彼时仿制药风头正盛，却已表露“暮年之相”，创新改革的力量正在暗暗聚集。进入2010年，技术的瓶颈突破加之资本的热情涌入，一大批以Me-too,Me-better, fast-follow为特征进行研发布局的公司纷纷宣布将不落下对标国际大厂的每个风口，创新在技术储备和人才聚集的数量方面初具规模，本土企业海外授权的项目逐渐变多。

粉体即无数个固体粒子所组成的集合体，而粉体学顾名思义就是研究粉体基本性质的一门科学。我们日常科研工作中频繁提及的“粒”、“粉”等均属于粉体，两者的区别主要在于粒径差异，粒径＜100μm称之为“粉”，由于粒径较小，粒子之间容易产生相互作用，故流动性较差；粒径＞100μm称之为“粒”，跟“粉”相反，由于粒子自重大于其粒子间产生的相互作用，流动性较好。药物的粉体学性质主要包含有：粒子的形状及大小、粒径分布、密度、流动性、润湿性或吸湿性等，由于我们在日常的制剂研发工作中经常需要对API或辅料进行粉碎、混合、过筛等处理，有时候原料粉体学性质较差，还会选择一些粉体学性质优良的辅料来改善主药的粉体学性质等，这么处理操作的目的其实主要就是想通过改善粉体性质使之可以满足后续制剂加工的操作要求，所以粉体学性质的研究在固体制剂的开发应用中占据非常重要的地位，如果原料或颗粒的粉体学性质较差，例如其流动性较差，可能会影响片剂的压片或散剂的分装剂量；亦或者药物的孔隙率、或孔隙形状等会影响片剂的崩解、溶出乃至对吸收产生一定的影响，所以接下来就想和大家一起分享一下在制剂研究工作中主要研究哪些粉体学性质以及其对制剂工艺

分析方法转移是制药行业中常见的技术转移，常见的情形有在分析研发实验室间的转移；研发实验室与QC实验室间的转移；样品生产地点变更时，QC实验室间的转移。药物研发早期，对分析方法转移的法规要求不高；在研发后期或者商业化阶段，方法在QC实验室之间的转移，对定性与定量结果的一致性有较高要求。任何结果的偏离要非常小心，否则易产生超限或超趋（OOX）的结果。方法转移前，如果方法验证与耐用性的研究比较充分，对方法的认知比较了解，方法转移时出现检验结果偏移时会能有足够的信息与手段来应对与解决。

国内CAR-T公司走过了主题投资和技术验证2个阶段，已经进入产品兑现阶段。近日，复星凯特的CAR-T产品阿基伦塞注射液在国内获批上市，是国内首个上市的CAR-T细胞疗法。药明巨诺的CAR-T产品去年已申报上市，等待获批；北恒生物通用型CAR-T产品CTD401获得美国FDA孤儿药资格认定，国产CAR-T产品的实力得到进一步验证。

近日，Veralox Therapeutics 是一家生物技术公司，开发一流的小分子疗法，治疗具有显着未满足医疗需求的疾病的潜在病理，宣布完成 1660 万美元的 A 轮融资。该轮融资由 Hatteras Venture Partners 领投，Genesys Capital、Point Field Partners 和 Alexandria Venture Investments 参与，并得到了之前投资者的支持，包括Sanofi Ventures、JDRF T1D Fund, Maryland Momentum Fund, VTC Innovation Fund 和TEDCO。2019年，该公司完成了540万美元种子轮融资。

确认和验证是一组相近的概念，确认（Qualifications）是证明厂房、设施和设备能够正确运行并且达到预期效果的一系列活动及其书面记录；验证（Validation）是证明任何操作规程或方法、生产工艺或系统能够达到预期效果的一系列活动及其书面记录。因此二者的内涵是基本一致的，只是确认侧重于硬件，验证侧重于软件。但需要注意的是，在验证活动中，也包含一种针对于软件的“确认（Verification）”，它强调的是某个规程或方法的符合性证明，与验证（Validation）在含义上有些微妙的区别。药品生产活动涉及到的主要确认与验证活动包括：厂房确认（Qualification of Facilities）、设施确认（Qualification of Utilities）、设备确认（Qualification of Equipment）、工艺验证（Process Validation）、包装验证（Validation of Packaging）、运输确认（Verification of Transportation）、分析方法验证（Validation of Test Methods）、分析方

液相分析方法是质量标准的重要组成部分，常用来检测活性成分、有机杂质、无机杂质、残留溶剂等，以检测药物是否符合其质量标准，确保其安全有效。在物料的日常检测（有关物质）中，通常会采用供应商提供的方法，但这些方法一般情况下仅满足样品检测需要，但是否满足系统适用性要求，需要进一步研究，具体例子如下

2021创新药药学研究知识点大全，一个创新药的研究开发需要经历：疾病市场调研、分子机理研究、靶标的选择确认、分子设计、先导化合物合成及优化、药效药代和毒性初筛、临床前研究、临床研究、新药审评及上市等环节，从新药立项到最终上市，需要经历大约8-10年时间周期，所谓：“十年磨一剑”。新药药学研究经历了一个从发现到认知再到确认的过程，在这个过程中，安全性和有效性始终是筛选或淘汰候选药物的”金标准”，药学研究任务的顺利开展是支持后期临床前研究和临床研究的重要前提，是保证拟上市药物质量可控性的关键所在。

我国是仿制药大国，目前为止，绝大多数药企仍为仿制药企业。仿制药是用于对原研药进行功能替代，并体现价格优势的替代品，其使命之一，是与原研药的疗效一致。倘若仿制药出现了异于原研药的疗效特征，有两种表现：无效（低效），或者不良反应。这两种问题的根源在哪里，BE试验的结果对于判断仿制药与原研药的等效，是否有绝对价值？笔者在此进行浅要论述。

研发人才对药企至关重要，尤其是在创新的大浪潮下。 据申万行业分类，我们选取A股上市的所有医药生物公司（港股未披露相关数据），按照2020年报披露，研发人员数量Top50排序如下：

很多Biotect公司只有研发能力，无销售能力，自建销售团队成本很高，时间也耗不起，所以只能寻求对外销售合作或者授权，当然也有部分实力的Biotech公司正在打造销售团队。研发在前，销售在后。一个药企要是两者都强，绝不是一家普通的药企。我们之前总结了，A股所有上市药企的研发人员情况（上市药企研发人员数量排行Top50：第一名2万多人）。附录有制药企业研发50强。

2021年美国临床肿瘤学会(ASCO)年会于6月4日至6月8日在美国举行，我国多家药企携新药进展亮相ASCO。 ASCO年会是世界上规模最大、学术水平最高、最具有权威性的临床肿瘤学会议，汇聚了来自世界各地的一流肿瘤学专家，很多重要的研究发现及最新的临床试验成果也会在此进行首次发布。

2016年至2020年，全球基因治疗CRO市场规模从4.0亿美元增长至7.1亿美元。随着基因治疗行业的快速发展，未来全球基因治疗CRO市场规模将持续稳步增长，预计于 2025年增至17.4亿美元。2016年至2020年，中国基因治疗CRO市场规模从1.7亿元增长至3.1亿元，预计将于 2025年增至12.0亿元。

原料药粒度作为制剂开发中的关键物料属性，不仅影响原料药的粉体学性质（如流动性），制剂含量均匀度，原料药及制剂的化学稳定性，还影响着制剂的溶出，进而影响到制剂在人体中的释放与吸收，最终药物制剂的生物利用度及药物疗效的发挥。ICH Q6A中所绘制的决策树为原料药粒度标准指定提供了方向。

太阳制药是全球前五大仿制药巨头之一，2020年总营收3347亿卢比（约45亿美元），全球拥有36000多名员工，43个生产基地，年产仿制药达350亿剂。太阳制药于1983年成立于印度西部的古吉拉特邦（音，Gujarat），经过短短30年的发展，太阳制药不但成为了全球首屈一指的仿制药巨头，而且还有多个创新药或创新制剂获得了FDA批准上市。相比Teva，Mylan等欧美仿制药巨头，太阳制药起步更晚，崛起于全球仿制药价格持续下滑的大环境中，其发家的历程更值得研究和学习。