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ABBV-RGX-314基因疗法：II期研究揭示有望一次性治疗湿性AMD
Regenxbio在AAO会议公布了II期子研究结果，显示其开发的基因疗法ABBV-RGX-314能显著减少湿性AMD患者的抗VEGF治疗负担，有望作为一次性治疗方法，为全球数百万患者保留长期视力。 -
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全球监管合作加速基因疗法普及：FDA专家展望五年蓝图
FDA细胞和基因疗法主管Peter Marks预测，未来五年全球监管机构在基因疗法批准上合作将加强，促进疗法普及。他还展望了从AAV到CRISPR疗法的转变，称后者成本更低，并预测基因疗法风险计算将依据患者群体规模调整。 -
罗氏、安进前高管加入基因疗法龙头BioMarin，专注研发与商务拓展
BioMarin Pharmaceutical任命罗氏、安进前高管为首席研发官和首席商务官。此次调整伴随公司缩减A型血友病基因疗法Roctavian支出计划。BioMarin同时裁员并重组研发管线，聚焦更具潜力的项目。 -
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诺华：基因疗法Zolgensma 2024上半年营收6.44亿美元，增长6%
诺华2024年Q2及上半年财报显示，Q2净销售额125亿美元，上半年达243亿美元，均增长显著。营业收入与净收入大幅提升，核心利润率提升。Zolgensma基因疗法Q2营收3.49亿美元，同比增14%，但年度表现有波动。该药物被誉为“史上最贵药”，已在多国获批。 -
股价大涨！uniQure亨廷顿病基因疗法减缓疾病进展80%
2024年7月，uniQure公布AMT-130基因疗法在亨廷顿病I/II期临床试验中显著减缓病情，FDA授予其再生医学先进治疗称号，公司股价大涨。AMT-130通过靶向HTT mRNA减少缺陷蛋白产生，高剂量组疾病进展减缓显著。uniQure计划与FDA讨论加速批准，并继续推进研究。
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