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股价大涨！uniQure亨廷顿病基因疗法减缓疾病进展80%
2024年7月，uniQure公布AMT-130基因疗法在亨廷顿病I/II期临床试验中显著减缓病情，FDA授予其再生医学先进治疗称号，公司股价大涨。AMT-130通过靶向HTT mRNA减少缺陷蛋白产生，高剂量组疾病进展减缓显著。uniQure计划与FDA讨论加速批准，并继续推进研究。 -
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FDA叫停！PTC关于治疗亨廷顿病的II期临床试验
PTC Therapeutics在澳大利亚和其它几个欧洲国家已获准进行为期12个月的PIVOT-HD试验。尽管国外监管机构为PTC开绿灯，但近期美国FDA却暂停了PTC关于治疗亨廷顿病（HD）PTC518的II期临床试验。 -
诺华制药：因为副作用，暂停亨廷顿病基因疗法IIb期试验
8月24日，诺华制药宣布将暂时停止branaplam在亨廷顿病中进行的IIb期试验，因为该药可能会造成周围神经病变等副作用。
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