近日，Excision BioTherapeutics公司宣布其基于CRISPR基因编辑技术的疗法EBT-101已被FDA授予快速通道指定，该疗法旨在实现人类免疫缺陷病毒1型（HIV-1）的功能性痊愈。
图片来源：药融云全球药物研发数据库
EBT-101是基于CRISPR的基因编辑疗法，靶向 HIV前病毒DNA，单次静脉注射后以治疗HIV感染。该疗法利用腺相关病毒 (AAV) 来装载CRISPR-Cas9和两种向导RNA（gRNA），同时靶向HIV基因组内的三个不同位点，通过多次切割切除大部分HIV基因组，最大限度地减少潜在的病毒逃逸。临床前研究结果显示，EBT-101在多种细胞系中均具有切除HIV基因组的能力，包括人类原代细胞，以及非人灵长类动物在内的多种动物细胞。
目前医学领域正在尝试应用EBT-101实现HIV-1患者的功能性治愈，区别于根除性治愈的是，功能性治愈虽然不代表病毒完全清除，但它意味着停止ART治疗后,患者体内HIV-1 RNA水平可以长期保持低于检测下限且免疫功能正常，疾病再无新的进展。对与身体和心理饱受折磨的HIV-1患者来说，这无疑是一道希望的曙光。
▲ EBT-101作用原理
EBT-101的1/2期临床试验首例患者已于2022年7月完成给药，试验结果表明该药物迄今为止耐受性良好。目前该实验仍在进行中，以进一步评估EBT-101的安全性和耐受性。同时还将进行生物分布、药效学和功效评估。所有参与者将在第12周评估其基础ART的分析性治疗中断（ATI）的资格。在最初的48周随访期之后，所有参与者将被纳入长期随访方案。
关于Excision BioTherapeutics
Excision BioTherapeutics公司致力于开发先进的基因编辑疗法，以解决由病毒感染引起的危及生命的疾病的医疗需求。主要是通过从感染个体中切除病毒基因组来治愈慢性感染以改善病人的生活质量。通过使用CRISPR这一独特的方式，该公司已经开发出首个在动物身上能有效治愈艾滋病毒的方法。目前除EBT-101外，该公司在研药物还包括EBT-103、EBT-104以及EBT-107。
Excision BioTherapeutics药物研发管线
图片来源：药融云全球药物研发数据库
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