SRSD216是一种用于治疗高脂蛋白血症(a)的新一代siRNA疗法。 “本次递交标志着靖因创新siRNA疗法开发的一个重要里程碑。 我们将全力推进这一前景广阔的疗法的临床开发。”

12 月 30 日，诺华宣布一项 III 期随机、双盲、假对照 STEER 研究 达到主要终点 。 该研究旨在评估 一次性鞘内注射 Onasemnogene abeparvovec (OAV101 IT) 对未经治疗的 2 型 SMA 患者 （年龄 2 至 18 岁，能够坐立但从未独立行走） 的临床疗效、安全性和耐受性。 根据新闻稿指出，这是 首个在 两岁及以上未接受治疗的SMA 患者 中具有临床获益的试验性基因疗法。

2024年12月31日，科济药业（股票代码：2171.HK），一家主要专注于治疗血液恶性肿瘤和实体瘤的创新CAR-T细胞疗法公司宣布， 公司自主研发的一款靶向CD19/CD20的通用型CAR-T细胞治疗候选产品KJ-C2219已在中国启动一项针对复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）的研究者发起的临床试验（IIT） 。 KJ-C2219基于THANK-u Plus平台开发，计划用于治疗血液恶性肿瘤和自身免疫性疾病。 关于 THANK-u Plus。

近年来，细胞疗法作为一种先进的治疗方式，在癌症和自身免疫病等多种疾病临床治疗中取得了显著的成功，尤其是在血液系统恶性肿瘤方面，国内外已有十几款针对癌症的T细胞疗法（例如CAR-T疗法）获批上市。 然而，T细胞疗法存在一些未解决的局限性，如细胞因子释放综合征（CRS）、主要组织相容性复合体（MHC）依赖性导致的移植物抗宿主病（GVHD），以及自身免疫反应的风险。 机体的NK细胞源自骨髓中的造血干细胞（HSCs），它们在血液循环和多个淋巴及非淋巴器官中广泛存在，约占循环淋巴细胞的5-15%。

当地时间 12 月 30日，Verastem Oncology 宣布，FDA 已接受 RAF/MEK 抑制剂 Avutometinib 与 FAK 抑制剂 Defactinib 的联合疗法 的上市申请，用于治疗 复发性低级别浆液性卵巢癌 (LGSOC) 成人患者（至少接受过一次全身治疗并有 KRAS 突变）。 新闻稿指出， 如果该治疗方案获得批准，Avutometinib 与 Defactinib 联合使用将成为 FDA 批准的首个专门针对复发性 KRAS 突变 LGSOC 成人患者的治疗药物 。 此前 NDA 申请是基于一项多中心、随机、开放标签的 II 期 RAMP 201 临床试验的结果，该试验旨在评估 Avutometinib 单独使用或与 Defactinib 联合使用治疗复发性 LGSOC 患者的疗效和安全性。

12 月 30 日，CDE 官网显示，赛诺菲 Rilzabrutinib 片 上市申请获受理。 这是 国内第 2 款申报上市的 可逆、共价 BTK 抑制剂。 R ilzabrutinib 是赛诺菲 36.8 亿美元收购 Principia Biopharma 所获得的一款 口服、可逆、共价 BTK 抑制剂 。

近日， 上海泱锐生物科技有限公司 （“泱锐生物”）完成超千万元的天使轮融资。 本轮投资由 华医资本 和 青桐睿创股权投资合伙企业 （“青桐睿创”）共同投资。 所募资金将主要用于公司针对宠物及兽用未知病原体检测整体解决方案相关产品开发，并为公司未来的持续发展注入强劲动力。

两大平台：双擎协同，创新领航。 携手“国家队”，挖掘源头创新。 器官芯片及3D疾病模型联合实验室。

IND2025 主会场授课已被预定 ，大会 第一天下午 茶歇前授课时间段预定开始，咨询热线：177 0186 0390。 数字核酸检测技术以其绝对定量能力和无需校准的特点，为病原体的快速识别提供了有力工具。 尽管已经开发了多种集成数字核酸检测技术，但在自动化和分析通量方面仍然存在限制。

IND2025 主会场授课已被预定 ，大会 第一天下午 茶歇前授课时间段预定开始，咨询热线：177 0186 0390。 总的来说， 药物研发过程可分为两个主要阶段，即 药物的发现和药物的开发 ( 图 1.7) 。 第一个阶段是药物的发现，包括 从最初的靶点识别到确定单一临床候选药物的全过程 。