在这个岁末年初之际，罕见病信息网特别策划了“2024年终盘点”，全面统计罕见病领域医疗、医保和医药政策等消息。 据罕见病信息网统计，全年批准罕见病用药39个品种，覆盖了34种罕见病。 值得关注的是，内资企业约占50%，显示出国内企业在罕见病药物研发领域的实力和进步。

Eden（tryeden.com）在2024年的最后一天宣布，推出全球首款 复合司美格鲁肽软糖。 这款创新产品以 方便的、无需注射 的形式，提供GLP-1药物的功效，重新定义了使用GLP-1的方式。 Eden正通过个性化关怀和变革性解决方案，应对美国的代谢健康危机。

国内 首款获批上市的干细胞疗法 尘埃落定。 1月2日，NMPA官网显示， 铂生卓越生物科技（北京） 有限公司申报的干细胞疗法—— 艾 米迈托赛 获批上市，用于治疗14岁以上消化道受累为主的、激素治疗失败的、 急性移植物抗宿主病 （aGVHD）。 根据Insight数据库，作为一款间充质干细胞（MSC）疗法，艾米迈托赛早在2013年3月就在国内递交了IND申请，但直至2020年6月才首次公示临床试验。

1月2日， 星汉德生物（SCG） 宣布，国家药品监督管理局药品审评中心（NMPA），已批准其 全新一代人乳头瘤病毒（HPV）特异性T细胞受体（TCR）工程化T细胞治疗 —— SCG142的新药临床试验 （IND）申请，用于治疗HPV感染相关的恶性肿瘤，包括宫颈癌、口咽癌、头颈癌、阴道癌、外阴癌和阴茎癌等。 人乳头瘤病毒（HPV）是可以感染人体的皮肤和黏膜而导致多种恶性肿瘤的病毒，主要通过性接触传播，也可通过母婴垂直传播而感染。 全球范围内约5%的癌症由HPV感染所致。

天勤生物/武创院分子影像中心 利用同位素标记示踪和活体分子显像技术为海内外客户提供临床前药物筛选、药物分布、药代动力学、药效学评价等CRO服务 ，帮助海内外客户解决在新药研发过程中出现的关键问题，提高新药研发效率和临床试验成功率。 目标是建成面向海内外开放的、具有国际一流水平的分子影像CRO服务中心。 目前，分子影像中心已配备 世界首台超高性能大动物全身动态PET/CT系统（联影uBio EXPLORER） ，该设备可实现全身动态显影，多器官同步采集，具有超高灵敏度及分辨率；同时拥有 国产首款自主研发的活体大动物3.0T MRI（联影uMR 770） ，该设备采用3.0T动态磁场调节，多极射频发射技术，提高图像均匀度的同时，全面优化图像质量；中心具备猴脑无磁3D立体定位仪、12通道猴脑专用线圈等，主要用于非人灵长类颅脑MRI高精度成像。

IND2025 主会场授课已被预定 ，大会 第一天下午 茶歇前授课时间段预定开始，咨询热线：177 0186 0390。 这是国内首款获批上市的干细胞疗法。 据悉，移植物抗宿主病是异基因造血干细胞移植术后主要并发症之一，病情严重时可能引起死亡。

IND2025 主会场授课已被预定 ，大会 第一天下午 茶歇前授课时间段预定开始，咨询热线：177 0186 0390。 2024年FDA共批准上市50款新药：。 19款生物大分子药物包括：13款抗体药物、2款小核酸药物、靶向APOC3反义核酸药物，多肽、肉毒素、白介素、融合蛋白等各1款。

2025年1月2日， 国家药监局通过优先审评审批程序附条件批准我国首款干细胞治疗药品艾米迈托赛注射液上市 。 这是一种罕见病用药，用于治疗14岁以上因血液系统疾病进行造血干细胞移植后出现的并发症。 艾米迈托赛是一款 间充质干细胞疗法 （MSC） 。

2025年1月2日，国家药监局发布 《关于发布药用辅料附录、药包材附录的公告》 （以下简称《公告》）。 《公告》自2026年1月1日起实施 ，2006年发布的《关于印发〈药用辅料生产质量管理规范〉的通知》同时废止。 《药品生产质量管理规范（2010年修订）》药用辅料附录（以下简称药用辅料附录）包括 总则、质量管理、机构与人员、厂房与设施、设备、物料与产品、确认与验证、文件管理、生产管理、质量控制与质量保证、产品发运与召回、合同管理、附则等十三章79条。

国家药监局批准干细胞药物上市。 2025年1月2日，国家药监局通过优先审评审批程序附条件批准我国首款干细胞治疗药品艾米迈托赛注射液上市，用于治疗14岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD）。 国内首款干细胞药品获批。