当地时间2025年1月2日，Neumora Therapeutics （Neumora） 宣布了Navacaprant的III期KOASTAL-1 研究结果。 结果显示，研究未达到主要终点和关键次要终点。 Navacaprant （NMRA-140） 是一种高选择性、新型κ阿片受体 （KOR） 拮抗剂，目前被开发作为重度抑郁症 （MDD） 、双相情感障碍的潜在单药疗法。

本周，热点不少，首先看审评审批方面，不少药物注册有新进度，尤其值得一提的是两款药物，一个是首个国产干细胞疗法国内获批上市，另一个就是全球首款 CLDN18.2单抗 国内获批上市；其次是研发方面，很值得关注的是，Axsome阿尔茨海默病躁动新药Ⅲ期临床成功，复发风险降低3.6倍；最后是交易及投融资方面，信达生物与罗氏就新一代DLL3ADC打成全球独家许可协议，总交易额超10亿美元。 本期盘点包括 审评审批、研发、交易及投融资 三大板块，统计时间为2024.12.30-2025.1.3，包含22条信息。 2、12月31日，NMPA官网显示， 科伦博泰 的 塔戈利单抗注射液 （商品名：科泰莱）获批上市，单药用于既往接受过二线及以上化疗失败的复发或转移性 鼻咽癌 （R/M NPC）患者的治疗。

近期，全国团体信息平台与上海市医药质量协会官网联合发布了《生物制品生产生物安全管理规范》（T/SHQAP 015—2024）团体标准，该标准由上海市医药质量协会等共同起草，旨在满足我国生物制品生产和检验生物安全管理的迫切需求。 文件详细规定了生物制品生产生物安全管理体系在风险管理、机构与人员、生产设备设施等多个方面的要求，适用于生物制品生产过程中的生物安全管理。 基于风险分析的生物安全管理体系是WHO推荐的，也是我国在此次国标推进中明确要求采用的体系。

新的一年，该靶点会成为继ADC之后，又一个“风口”吗。 12月29日，恒瑞医药宣布与美国IDEAYA Biosciences公司达成合作，将其DLL3 ADC创新药SHR-4849 在除大中华区以外的全球范围内开发、生产和商业化的独家权利许可给后者，根据协议规定，IDEAYA Biosciences将向恒瑞医药支付7500万美元的首付款、不超过2亿美元研发里程碑款、不超过7.7亿美元的销售里程碑款，以及实际年净销售额一到两位数百分比的销售提成。 信达生物宣布与罗氏达成合作协议，将其DLL3 ADC药物IBI3009的全球开发、生产和商业化独家权益授权给罗氏。

近年来，药企领域正经历着一场深刻变革，高管人事变动频繁，其中，“药二代” 接班成为备受瞩目的焦点现象。 相关数据显示，今年以来，生物医药行业高管离职人数急剧攀升，已跃居各行业之首，总数超过700人。 这一现象背后，是药企在股权结构、经营策略以及政策环境等多重因素驱动下的求变之举。

根据美国国家癌症研究所的数据，胰腺癌每年导致50000人死亡，且有效治疗方案很少。 在一项新研究中，加州大学圣地亚哥分校医学院的研究人员发现，一种名为MICAL2的酶会促进胰腺导管腺癌(PDAC)（最常见的胰腺癌形式）的肿瘤生长和扩散。 该研究于2025年1月2日发表在美国癌症研究协会的期刊《癌症研究》上。

抗体的基本结构是一个Y型的四肽链，由完全相同的两条重链 (Heavy chain，H链) 和相同的两条轻链 (Light chain，L链) 组成。 重链和轻链是根据他们分子量大小来命名的，其相对分子质量分别约为50-75kDa和25kDa。 可变区和抗原识别有关，决定抗体识别的特异性。

神经元基因经常发生因选择性剪接而包含微外显子 （microexons） 的情况，这些序列的功能在很大程度上是未知的，但微外显子包含程度的变化与神经发育疾病有关。 例如，患有特发性自闭症谱系障碍 【1】 的个体和患有精神分裂症 【2】 的个体出现CPEB4中微外显子me4 （microexon 4） 的包含程度降低。 CPEBs参与mRNA的运输和定位，在细胞分裂、神经发育、学习和记忆中起重要作用。

视网膜感光细胞在视觉功能的形成中起着至关重要的源头作用。 然而，由于人类视网膜细胞的再生能力极为有限，一系列视网膜退行性疾病，包括年龄相关性黄斑变性、视网膜色素变性、Leber先天性黑矇以及Stargardts’病等重大致盲眼病，均会导致视网膜感光细胞发生不可逆丢失，进而严重损害患者的视力，最终导致失明。 在这项研究中，研究者首先构建了感光细胞特异性标记的荧光报告多能干细胞系，并构建稳健的视网膜类器官分化方案。

女性生育力评估，特别是卵泡发育监测，一直是医学领域中的重要挑战，其动态监测对于辅助生殖技术 （如IVF，IVA等） 至关重要。 针对这一挑战，复旦大学基础医学院中西医结合系 冯异 研究团队 提出了一种基于近红外II区（NIR-II）成像技术的创新性解决方案 。 其成果 Molecular Imaging of Ovarian Follicles and Tumors With Near-Infrared II Bioconjugates 于近日，发表于 ADVANCED MATERIALS 杂志上。