百济神州在开篇就用了“转折点”的字眼和一条加速向上发展的曲线点明了主题。 正如百济神州同时发布的公告所言， 这一转折点具体地表现在预计2025年全年经营利润转正。 与此同时，研发端开始发力，2024年13款新分子进入临床阶段，为持续增长注入新动能。

过去一年，中国基因药谷坚持“创新链服务链资金链人才链“四链融合，以实实在在的发展成绩，继续引领全瓯海生命健康产业抓新机、出新绩、破新局。 岁末年初，让我们一起回顾药谷这一年的产业成绩单吧。 甲辰龙年尾声之际，药谷提前恭祝诸位新春快乐、百事顺遂！

近日，中国科学院广州生物医药与健康研究院与美国约翰霍普金斯大学合作在 Nature Communications 杂志发表了题为 Defining ortholog-specific UHRF1 inhibition by STELLA for cancer therapy 的研究成果。 该研究在对UHRF1结构域-功能研究基础上（Cancer Cell, 2019），揭示了多能性调节蛋白STELLA对UHRF1功能抑制的物种特异性与分子机制，进而发展了基于mRNA的UHRF1抑制剂，可有效逆转DNA甲基化异常并发挥抗实体瘤活性。 研究团队发现，与小鼠STELLA蛋白（mSTELLA）对UHRF1的强抑制活性不同，人源STELLA蛋白（hSTELLA）几乎无法阻断UHRF1与染色体结合，以及诱导UHRF1的细胞核输出。

大B细胞淋巴瘤（LBCL）是一种高度异质性的血液系统恶性肿瘤，约40%的LBCL患者在一线治疗后进展为复发/难治性（R/R）LBCL 。 嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞疗法是一种通过基因工程技术把CAR结构修饰于患者自身T细胞，然后回输至患者体内，以实现抗肿瘤效应的免疫治疗手段 。 目前CAR-T细胞已在R/R LBCL中取得了突破性进展，但用于治疗初诊高危LBCL患者的数据仍然很少。

1月13日， 云舟生物 合作伙伴 成都优赛诺 生物科技有限公司（以下简称：成都优赛诺）宣布其自主研发的 靶向CD19嵌合抗原受体（CAR）异体通用型T细胞注射液 （UC101）于2025年1月11日获得美国食品药品监督管理局（FDA）关于新药临床试验申请（IND）的批准。 这也是国内首款通过FDA新药临床试验申请的通用型CAR-T产品。 全球首个脐血异体通用型CAR-T。

今日，勃林格殷格翰宣布公司已向国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）递交在研肺癌创新药zongertinib的上市许可申请并获得受理。 本次新药申请主要基于一项Ib期临床研究BEAMION LUNG-1试验的结果，用于治疗携带HER2（ERBB2）激活突变且既往接受过系统治疗的不可切除或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。 数据显示，我国NSCLC患者的HER2基因突变比例约为1-4%。

近日，医药圈传出消息称，在集采500个品种目标达成后，医保局又提出新目标， 2027年集采品种数达到1000个。 随即，一份名为 【地方集采184个品种】 的清单在医药圈流出。 2020年医药圈传出消息称，药品集采品种数将达到500个，这一消息在2021年下发的《「十四五」全民医疗保障规划》中得到了明确，规划明确提出，「十四五」期间，将继续聚焦临床使用量较大、采购金额较高、市场竞争较为充分、适合集采的品种，积极推进药品和医用耗材的集中带量采购。

天然免疫应答是机体抵抗病原体感染的第一道防线。 天然免疫受体是启动抗感染天然免疫应答的基础，目前越来越多研究表明天然免疫受体具有多样化功能和作用机制。 另外，免疫应答与代谢之间的交互作用目前仍存在诸多空白，仍有许多未知的代谢物-感知受体的相互作用关系亟待被发掘。

不孕症是全球范围内持续存在的生殖健康问题，据最新数据统计结果估计，我国约有18%的育龄夫妇受到影响 【1】 。 尽管 辅助生殖技术 （Assisted Reproductive Technology， ART ） 是目前治疗不孕症的重要方式，但人类早期胚胎发育的高阻滞率显著制约了ART成功率，而其原因尚未完全明确。 母源转录本降解和 合子基因组激活 （Zygotic Genome Activation, ZGA ） 是早期胚胎发育过程中协同发生的两个关键事件，共同完成了 母源-合子转换 （Maternal-To-Zygotic Transition, MZT ） 。

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