1 月 21 日，药物临床试验登记与信息公示平台显示，武田登记了一项 Mezagitamab （TAK 079） 皮下注射 治疗慢性原发性免疫性血小板减少症 （ITP） 的 III 期临床试验 。 来源： 药物临床试验登记与信息公示平台。 主要终点是第 24 周实现持久血小板应答 ，次要终点包括截至第 24 周血小板计数 ≥50000/μL 的累积周数、至首次实现血小板计数 ≥50000/μL 的时间 、截至第 24 周血小板计数 ≥30000/μL 且较基线至少翻倍的累积周数 、实现血小板完全应答等。

67岁的陈阿婆30多年前因上颈椎脱位手术治疗，术后一直未能完全复原；去年夏天，她不慎跌倒，病情加剧，无法正常行走，丧失运动功能。 颈椎外科手术是脊柱外科的“高原”，而上颈椎手术更是颈椎外科的“巅峰”。 30多年前，陈阿婆上颈椎（第一节与第二节颈椎）关节脱位，接受了颈后路手术，术后症状得到一定缓解。

（上下滑动查看IND2025检测自动化与智慧化检测论坛、病原诊断创新技术3个论坛议程）。 主会场：病原诊断创新技术与自动化探索。 李景虹，中国科学院院士、清华大学化学系教授。

1月20日，国家药监局官网发布医疗器械批准证明文件，赛陆医疗Salus Pro基因测序仪获批国家药品监督管理局（NMPA）三类医疗器械产品注册证，适用范围涵盖对来源于人体样本的DNA和RNA，以及来源于人体样本病原体的DNA和RNA进行测序。 值得注意的是，Salus Pro是国内首款基于可逆末端终止测序法，获批临床检验全应用场景的基因测序仪。 Salus Pro的获批，对于赛陆医疗来说，标志着公司在布局国内临床端商业化方面迈出了重要一步，将为产品在院内合规发展注入强劲动力，助力公司在临床领域持续拓展、不断深化。

2024年下半年，国产TCE双抗交易风靡全球，而其中与自免相关交易更是占到了所有7笔 国产TCE双抗 交易中的5笔，堪称“最红”的国产创新药物类型。 正是在这波全球药企疯抢自免TCE双抗权益的热潮中，已经有研发者开始掉队，并且还是进度最靠前的海外Biotech公司 IGM Biosciences。 1月9日，IGM Biosciences宣布公司将裁员73%，并停止开发两款自免候选药物Imvotamab（CD3/CD20双抗）和IGM-2644（CD3/CD38双抗）。

在当下生物医药行业蓬勃发展的大背景下， 英百瑞（杭州）生物医药有限公司（以下简称“英百瑞”）近期完成A+轮近亿元融资 。 本轮融资由在投资领域颇具影响力的 华睿投资领投 ， 泰珑投资、孙子科技、华医资本、滨江5050基金跟投 。 华睿投资生物医药团队对细胞治疗领域的发展有着深刻洞察，指出“细胞药物是继疫苗、抗生素之后，人类疾病治疗的第三次革命，从根本上解决人体疾病发生的源头——细胞衰老与病变。

在这辞旧迎新之际，罕见病信息网精心策划了“2024年终盘点”，全面梳理本年度罕见病领域的政策动态，共同回顾这不平凡的2024年！ 泰格医药副总裁 创新药国内临床运营事业部项目管理部负责人 DCT业务部负责人。 2024年是泰格医药成立的20周年，我们也有幸成为中国罕见病药物研发高速发展的亲历者与见证者。

近日，来自中山大学肿瘤防治中心 钟茜 教授与 曾木圣 教授团队在 MED 期刊在线发表了题为 Inactivation of TACC2 epigenetically represses CDKN1A and confers sensitivity to CDK inhibitors 的研究， 揭示了TACC2基因失活通过促进NuRD和CoREST复合物的形成，表观遗传性抑制CDKN1A的表达，进而激活CDK1/2，增强食管鳞状细胞癌（ESCC）对CDK抑制剂的敏感性，为食管癌的靶向治疗开辟了新的理论路径 。 首先，该研究通过基因组杂合性缺失分析及基因表达数据整合分析鉴定发现一个食管癌新型抑癌基因TACC2，并系统性阐明了TACC2失活与食管鳞状细胞癌 （ESCC） 进展的关系，发现TACC2失活 （主要由拷贝数丧失或启动子高甲基化介导） 与患者的不良预后显著相关。 在细胞水平，研究发现TACC2失活可显著提高食管鳞状细胞癌对CDK抑制剂，特别是dinaciclib的敏感性。

这种多步骤再生过程的破坏可导致呼吸功能的永久性丧失和慢性肺部疾病。 呼吸道病毒感染，如甲型流感，是全球传染性发病率和死亡率的主要原因 【1, 2】 。 流感引起的呼吸道疾病遵循一个典型的过程，即肺上皮感染，包括 肺泡2型 （alveolar type 2 ，简称 AT2 ） 细胞；肺泡组织的细胞毒性破坏；剧烈炎性浸润；和早期免疫反应性成纤维细胞激活 【3】 。

哺乳动物新皮层是大脑负责认知等高级神经功能的关键区域，其功能的建立依赖于高度有序的发育程序调控。 这些程序的异常可能会导致一系列神经发育障碍 （Neurodevelopmental disorders，简称NDDs） ，包括但不限于自闭症谱系障碍 (Autism Spectrum Disorder, ASD) 、智力障碍 (Intellectual Disability, ID) 等，探索大脑皮层的层次形成以及发育异常的分子机制具有重要的科学意义。 Syncrip （又称hnRNP Q） 属于异质性核糖核蛋白 （hnRNP） 家族成员，其曾多次在临床样本中被检测到其突变与NDDs发生密切相关，特别是神经发育迟滞和智力障碍。