突破性疗法认定（breakthrough therapy designation）是美国FDA加速药品研发和审评的重要审评程序，主要适用于治疗严重或危及生命的疾病的突破性创新药 。 本文将根据公开资料梳理这6款新药的研发进展，看看它们在临床上的突破性，以及有望为哪些疾病患者带来希望。 作用机制：EGFR-TKI。

2024年，诺贝尔化学奖授予了三位在蛋白质结构预测领域的科学家，其中两位因开发AlphaFold而获奖。 AlphaFold是解决蛋白质结构预测问题的AI工具。 蛋白质是人体细胞、组织的重要成分， 蛋白质结构是药物研发的重要起点 ，大多数药物研发都基于蛋白质结构进行理性设计。

人工智能（AI）在药物开发领域的应用，已经展现出深刻的影响。 AI有可能加速和改善生物医学的几乎所有方面——从靶点发现、药物合成和药物设计，到生物标志物识别、试验设计和患者招募。 AI驱动的生物技术公司在近年来吸引了大量投资，ARCH孵化的Xaira Therapeutics在2024年4月筹集了破纪录的10亿美元，用于开发其AI辅助药物设计工具套件。

但由于存在个体差异，并非所有患者均能从标准治疗中获益，临床仍需探索新的治疗方案来改善患者的生存结局。 近日， The Lancet Oncology 发表MORPHEUS-Liver研究结果，表明相比于标准治疗， tiragolumab联合阿替利珠单抗和贝伐珠单抗可显著提高客观缓解率（ORR，43% vs. 11%）、中位无进展生存期（PFS，12.3个月 vs. 4.2个月）和中位总生存期（OS，28.9个月 vs. 15.1个月） 。 MORPHEUS-Liver是一项随机、开放标签、1b-2期伞式研究， 从全球26个国家和地区纳入局部晚期不可切除肝细胞癌患者患者58例。

许多癌症患者体内的T细胞难以识别癌细胞的存在，因此造成了抗肿瘤免疫反应效率低下。 当CAR-T细胞重新输入患者体内后，就可以诱导更强大、更有效的T细胞免疫效应，帮助击杀肿瘤。 根据已有的临床研究数据，CAR-T疗法可以有效提升血液癌症的客观缓解率，包括白血病、骨髓瘤、淋巴瘤的患者都能从中受益。

默沙东公司（MSD）日前宣布， 欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）已建议批准Capvaxive（21价肺炎球菌结合疫苗）上市 ，用于对18岁及以上人群的主动免疫，以预防由肺炎链球菌（ Streptococcus pneumoniae ）引起的侵袭性疾病和肺炎。 Capvaxive专为成年人设计，涵盖导致50岁及以上成年人中约84%侵袭性肺炎球菌疾病的血清型。 去年6月，它获得美国 FDA批准 上市。

2. 潜在“first-in-class”β连环蛋白多肽拮抗剂ST316在1期临床试验中获得作用机制验证。 3. 双功能性抗体疗法ficerafusp alfa与PD-1抑制剂pembrolizumab联用，在治疗二线及以上鳞状细胞肛管癌（SCAC）患者的1/1b期临床试验中，达到25.0%的确认客观缓解率（ORR）。 数据显示，在所有测试剂量下，ST316均表现出良好的安全性和耐受性。

日前，行业媒体Evaluate针对2025年生物医药产业趋势发布了一项分析报告，其中便对一些潜在重磅、引人注目的研发管线进行报道。 2025年，生物医药领域将迎来多项具有突破性的研发项目，为患者带来更多有效治疗选择。 2025年 潜在重磅的十项研发管线。

在被称为“支付能力严重不足”的中国创新药市场，一款小分子靶向药，如果一年能创造30亿以上的销售金额，完全可以被视为“行业神话”。 1月20日晚间，艾力斯发布2024年业绩预告显示，预计2024年度实现营业收入35.5亿元，预计实现净利润为14.3亿元，比上年同期增加约7.86亿元，同比增加121.99%。 艾力斯半年35亿多的收入，主要依靠伏美替尼这款小分子靶向药的销售。

一例晚期肺癌患者的治疗采用参一胶囊联合靶向、化疗，有效改善乏力症状。 （1）患者女性，66岁。 （3）参一胶囊+靶向+化疗治疗。