Ultragenyx Pharmaceutical日前宣布，美国FDA已受理其AAV基因疗法UX111（ABO-102）用于治疗IIIA型黏多糖贮积症（MPS IIIA）患者的生物制品许可申请（BLA），并授予优先审评资格。 根据新闻稿，如果获得批准，UX111将成为获美国FDA批准用以治疗MPS IIIA的首款疗法。 MPS IIIA是一种常染色体隐性遗传病，由编码N-磺基葡萄糖胺磺基水解酶（SGSH）的基因发生突变所引起。

新药研发可谓是人类对抗疾病最复杂的系统性工程，平均每款药物需要12-15年的研发周期，耗资均26.8亿美元（2022年塔夫茨数据），而最终进入临床阶段的分子实体仅有不到10%能通过三期临床试验。 每一款获批新药背后，是很多科学家、临床研究员、统计分析师和监管事务专家的协同攻坚，是平均4.2万页研究数据的精密论证，更是无数失败项目积累的宝贵经验。 在过往药渡自营挂图的基础上， 新增2024年全球批准上市的化学药48个，生物药26个。

为了帮助企业深入了解ICH与药典的联动更新，提前布局技术升级，以确保合规并提升国际竞争力，我单位将在2025年4月线上直播举办“基于ICH相关指导原则的2025版药典新增修订全面解析专题培训班”，详细通知如下：。 会议时间：2025年4月12日- 13日。 (1)我国审评审批制度改革。

2024年2月14日，石药集团在CDE药物临床试验登记与信息公示平台网站上，登记了一项ROR1 ADC药物SYS6005，在多种晚期恶性肿瘤中患者中，启动I期临床试验CTR20250511，悄然之间，石药进入临床的自主开发ADC药物来到了8款。 石药ROR1 ADC药物SYS6005登记信息。 在ADC领域，石药集团的涉足同样并不算最早，首款ADC药物DP303c在2019年10月进入临床，根据当前公开信息显示，石药集团通过内部研发或合作，目前有10款产品已经获得临床试验批准，并且多款已经推入III期阶段，两款产品实现了海外授权，同时还有多款处于临床前，大有如mRNA领域中厚积薄发的潜力，本文简要梳理石药集团的ADC药物研发管线。

靶向“垃圾DNA”，默沙东达超3亿美元合作。 今日，Epitopea宣布与默沙东（MSD）达成一项许可及研究合作协议， 两家公司将共同识别某种未公开实体瘤中被称为Cryptigen的肿瘤特异性抗原（TSA）。 默沙东将拥有由此合作衍生治疗产品的独家开发和商业化权利。

(本文共7134字66图，预计阅读需46分钟)。 为深入贯彻习近平新时代中国特色社会主义思想和党的二十大精神，落实习近平总书记重要指示和全国宣传思想文化工作会议精神，用社会主义核心价值观铸魂育人，引导广大青少年学生在学思践悟中坚定理想信念、在奋发有为中践行初心使命，以实际行动积极投身新时代、奋进新征程，省委教育工委、省教育厅在2025年寒假期间开展“青力青为 豫见未来”主题思政教育实践活动。 畅想家乡未来，书写青春篇章。

我们认为，一方面Grok-3训练集群已达到20万卡级别，证明预训练在算力提升下仍能突破；另一方面，xAI将采用“延迟开源”策略，即在Grok-3打磨完善后，开源Grok-2，实现了商业化和开源的平衡，开源社区有望被持续赋能。 我们 持续看好全球头部大模型预训练算力需求。 Grok-3系列将首先面向X平台的Premium Plus订阅用户开放，包括聊天功能、DeepSearch与高级推理模式。

科技巨头 24Q4 ： 市场质疑 AI 投入 ROI ， 仅 Meta 业绩助推盘后股价走强。 科技巨头公布24Q4业绩，谷歌总营收与云业务营收低于预期，但广告保持高增速；微软营收盈利双超预期，且Azure收入增速位于行业首位；亚马逊营收盈利高于市场预期，但云业务收入增速低于竞争者；Meta营收盈利均超预期，且广告业务收入增速领先。 科技巨头步调一致 ， 25 年 延续高资本开支， 合计 Capex 或 超 3200 亿美元。

据了解，NCR101是 全球首款 获批临床的诱导多能干细胞（iPSC）来源的基因修饰间充质样细胞（MSC）治疗产品 ，也是中盛溯源继“NCR100注射液”后第二款获批临床的iPSC来源MSC（iMSC）产品。 iPSC具备无限扩增的能力，可为 现货型 细胞治疗产品提供稳定且无限的种子细胞来源。 “NCR101”作为iMSC产品，不仅能够实现 规模化生产 ，还可以确保不同批次间iMSC的高度同质性，显著提高细胞治疗产品的 一致性和可靠性 。

此次融资将用于 加速核心产品SN3001（前列腺癌治疗性疫苗）、SN2001（慢性乙肝免疫治疗疫苗）的全球临床，以及基于SynNeogen®核心技术平台的肿瘤治疗性疫苗产品持续布局 。 作为一家成立于疫情间，成长在资本寒冬中的创新驱动型企业，我们专注肿瘤和病毒感染免疫治疗，致力于打造具有全球竞争力的差异化产品管线。 国投创业表示：“肿瘤治疗性疫苗的监管红利与临床需求双重爆发，冷肿瘤免疫疗法的突破是行业制高点。