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  • 又一龙头企业加码细胞与基因治疗,国内CGT赛道回暖
    公司动态
    继几天前药明康德以5亿元增资旗下细胞和基因治疗(CGT)CTDMO公司药明生基后,CDMO公司博腾股份于2月26日宣布拟出资参与投资专注于CGT的产业基金。 头部企业重金加码,释放积极信号。 药明康德对药明生基的增资行为,是近期CGT领域最具标志性的事件之一。
    细胞与基因治疗领域
    2025-02-27
    药明生基 博腾股份 CGT
  • 注射用Tye1001获得国内IND批准,创新药物研发迈出关键一步
    审批动态
    注射用 T ye 1001 获得国内 IND 批准,创新药物研发迈出关键一步。 2025年2月26日公司自主研发的创新药物 注射用 T ye 1001 正式获得国家药品监督管理局( CDE )的临床药物临床试验批准,这是公司 继 2024 年 7 月 12 日获美国 FDA 授批后, 在创新药物研发领域取得的又一重要里程碑,也为未来在相关治疗领域的突破奠定了坚实基础。 注射用 T ye 1001 是一款针对晚期实体瘤和淋巴瘤的新型药物,基于公司多年积累的创新技术平台开发而成。
    泰尔康医药科技
    2025-02-27
    Tye1001 IND
  • 全球首个获积极临床数据的体内碱基编辑药物!尧唐生物体内碱基编辑药物YOLT-101有望单次注射实现终生降血脂
    临床研究
    2025年2月27日,中国上海,尧唐(上海)生物科技有限公司(简称:尧唐生物)宣布,由尧唐生物作为合作单位、上海交通大学医学院附属仁济医院发起的“YOLT-101治疗家族性高胆固醇血症(FH)的临床探索研究(NCT06458010)”取得了重大进展。 研究数据表明,尧唐生物自主研发的创新体内碱基编辑药物YOLT-101仅需单次给药,即可安全、高效地降低FH患者血浆低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)水平。 YOLT-101是尧唐生物自主研发的新一代体内碱基编辑药物,其创新性的采用了尧唐自主专利的腺嘌呤碱基编辑器(YolBE)和新型脂质纳米颗粒(LNP)递送载体。
    尧唐生物
    2025-02-27
  • Precigen:首款HPV治疗性疫苗上市申请获FDA受理
    审批动态
    2月27日,Precigen宣布,FDA受理其 HPV治疗性疫苗PRGN-2012的上市申请并授予优先审评资格 ,用于治疗 复发性呼吸道乳头状瘤病(RRP)成人患者 ,PRGN-2012 是一种用于治疗成人复发性呼吸道乳RRP的 AdenoVerse® 基因疗法。 FDA 授予 BLA 优先审查权,PDUFA日期为2025年8月27日 。 RRP是由HPV 6型和11型感染引起的呼吸道上皮组织增生性良性病,可发生于任何年龄,以10岁以下儿童多见,可分为幼年型和成年型喉乳头状瘤。
    药研网
    2025-02-27
    HPV
  • 【探索新质医疗14】放射剂量更低,安全性更高,上海儿童医学中心PET-CT正式“服役”
    医保动态
    日前,国家儿童医学中心、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心张江院区启用了全新装备的低剂量PET-CT,推动儿科精准医疗向前又迈进一步。 该设备融合84环数字光导PET与160层时空CT技术,搭载智能AI算法和大数据分析,能实现低剂量成像、自适应肿瘤病灶分割和运动伪影消除等功能,并能在短时间内提供高品质的解剖与功能影像融合,为全身各系统疾病提供精准诊断。 它结合了PET功能信息与CT结构信息,能够早期、精准识别肿瘤、心脑血管疾病等,为医生制定个性化治疗方案提供有力支持。
    上海儿童医学中心
    2025-02-27
    上海儿童医学中心 肿瘤 放射剂量
  • 首款!FDA受理HPV治疗性疫苗的上市申请
    审批动态
    2月25日, Precigen宣布美国食品药品监督管理局(FDA)受理其HPV治疗性疫苗PRGN-2012的上市申请并授予优先审评资格 ,用于治疗复发性呼吸道乳头状瘤病(RRP), PDUFA日期为2025年8月27日 。 若顺利获批,其将成为 首款针对RRP的治疗方案,也是首款HPV治疗性疫苗 。 此前, PRGN-2012已获得FDA的突破性疗法和孤儿药认定,以及该机构的加速批准通道,同时还获得了欧盟委员会的孤儿药认定。
    药时空
    2025-02-27
    HPV FDA
  • 国内空白,百利药业盐酸胍法辛缓释片首仿上市,用于治疗儿童注意缺陷多动障碍(ADHD)
    审批动态
  • 治疗恶性脑瘤的新方向!《科学》子刊:联合疗法有望加速肿瘤死亡
    前沿研究
    由于超过60%的GBM患者表达 TP53 野生型基因 ,因此科学家将目光聚焦于 TP53 相关通路的调控。 然而, MDM2蛋白 会阻断p53的抗肿瘤作用。 因此, 抑制MDM2有望恢复p53的肿瘤抑制功能,从而对抗GBM的发展。
    学术经纬
    2025-02-27
    p53 MDM2 肿瘤
  • 《自然》新突破:重新理解代谢活动!李旭航/张贺飞团队解答代谢网络两大核心难题 | 独家解读
    专家观点
    这两个问题分别也被称作 代谢流态 (metabolic wiring)和 代谢转录重编程 (metabolic transcriptional rewiring),其答案对于理解代谢调控至关重要。 但受限于技术,此前科学家们只能在少数代谢基因或通路中管中窥豹,缺乏在个体及全局网络层面的系统性研究。 在最新一期《自然》期刊中,马萨诸塞大学医学院Marian Walhout教授团队发表了两篇背靠背论文, 提出了代谢网络转录重编程的补偿/抑制模型,并且在活体线虫体内成功预测代谢流全网络分布、揭示了全新的代谢流模式。
    学术经纬
    2025-02-27
    metabolic 代谢
  • 甫康药业治疗罕见病APDS药物完成首例患者用药
    临床研究
    2025年2月28日,国际罕见病日,中国PID发展将迎来里程碑式的一刻! 在上海,一场意义非凡的发布会即将举行 —— 中国首部原发性免疫缺陷病(PID)白皮书 - 《中国原发性免疫缺陷病患者诊疗状况及生命质量调研报告》即将正式发布。 至少90%以上的PID患者至今仍未能有机会得到确诊。
    甫康Convalife
    2025-02-27
    罕见病 原发性免疫缺陷 APDS