8 月 26 日，正序生物宣布，与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对镰刀型细胞贫血病 （SCD） 的 碱基编辑药物 CS-101 注射液 的研究者发起的临床研究 （IIT） 成功治愈首位患者：患者在治疗后胎儿血红蛋白 （HbF） 水平显著且持续上升，镰状血红蛋白 （HbS） 水平显著且持续降低，治疗后 6 个月起 HbF 与 HbS 比例稳定在 6.5:3.5，总血红蛋白浓度稳定至 120 g/L 以上，治疗后 6 个月中没有出现血管闭塞危象 （VOCs，vaso-occlusive crises） ，已回归到正常生活中。 正序生物新闻稿指出， 这是中国首次通过碱基编辑疗法治愈镰刀型细胞贫血病的成功案例 。 血红蛋白病是全世界最普遍的单基因遗传病，常见的主要有β-地中海贫血 （β-地贫） 和镰刀型细胞贫血病。

8 月 27 日，君实生物发布 2025 上半年报告。 报告期内；君实生物 营业收入 11.68 亿元，同比增长 48.64% ；研发投入 7.06 亿元，同比增长 29%。 截至目前， 特瑞普利单抗已在国内获批 12 项适应症 。

营收增长的主要原因是艾力斯核心产品甲磺酸伏美替尼片销售持续放量。 上半年， 伏美替尼实现产品销售收入 23.6 亿元 ， 同比增长近 51%，占到了总营收的 99.4% 。 上半年，艾力斯研发投入为 2.96 亿元，较上年同期增加 126.00%。

近日，新华制药沙库巴曲缬沙坦钠片、米诺地尔搽剂[ 2%（60ml：1.2g），5%（60ml：3.0g）] ，子公司新达制药克拉霉素干混悬剂同时取得国家药品监督管理局下发的《药品注册证书》，批准上市生产。 沙库巴曲缬沙坦钠片由诺华开发，最早于2015年在美国获批上市，是全球首款心衰治疗领域的突破性创新药，2017年正式进入中国市场，被《心衰指南》推荐为能显著降低心衰患者死亡率的首选药物，并被《2023年临床指南》列为高血压的一线治疗药物。 公司首个用于治疗脱发药品——米诺地尔搽剂。

研究团队通过系统优化E3连接酶配体、连接链长度及连接位点，成功筛选出化合物12，该分子在多种癌细胞中展现出纳摩尔级别的Akt3降解活性（DC 50 低至7 nM），而对Akt1和Akt2几乎无影响。 值得注意的是，尽管化合物12能精准清除Akt3，但其在36种高表达Akt3的癌细胞系中的抗增殖作用普遍较弱（IC 50 ＞30 μM）， 提示单纯靶向Akt3可能不足以阻断肿瘤信号网络。 然而，现有Akt抑制剂或降解剂多为泛Akt靶向，容易同时抑制正常生理功能必需的Akt1/2，带来剂量限制性毒性。

CDK4/6 抑制剂作为激素受体阳性（ HR+ ）乳腺癌治疗的里程碑药物，显著延长了患者的无进展生存期（ PFS ），但其耐药性问题逐渐成为临床治疗的“阿喀琉斯之踵”。 据统计，约 30%-40% 的转移性乳腺癌患者最终会对 CDK4/6 抑制剂产生耐药性，导致疾病进展。 一、CDK4/6的生物学功能。

mRNA 疫苗 在疫苗学领域实现了变革性的进步，其生产速度快，且在多种疾病条件下具有强大的免疫原性。 mRNA 疫苗产生强大且持久的保护性免疫，关键在于抗原呈递细胞 （APC） ，尤其是 树突状细胞 （DC）能高效呈递抗原，并且这些细胞能最佳地定位到淋巴组织。 尽管直接靶向树突状细胞显著提高了疫苗的效果，但在体内疫苗递送过程中， 巨噬细胞 的非特异性摄取仍是一个重大挑战。

PD-1/VEGF这个靶点，注定将在中国创新药的发展历史上，留下无法磨灭的印记。 2025年5月20日，中国药企三生制药宣布和辉瑞达成一项合作，三生制药授予辉瑞PD-1/VEGF双特异性抗体SSGJ-707在全球（不包括中国内地）的独家开发、生产、商业化权利。 根据协议，辉瑞将支付12.5亿美元不可退还且不可抵扣的首付款，整个交易的总金额将超过60亿美元。

8月26日，欧盟委员会批准吉利德公司的Yeytuo（来那卡帕韦）用于预防HIV感染。 通过干扰病毒生命周期多个环节抑制HIV-1复制，采用半年一次的皮下注射方式给药。 2023年欧洲地区报告了约24,700例新增HIV病例。

美东时间8月26日，礼来宣布其口服GLP-1受体激动剂 orforglipron 3期临床试验ATTAIN-2中取得积极结果。 ATTAIN-2试验是orforglipron全球3期临床开发项目的一部分，共纳入1600余名患者，覆盖美国、中国、德国等多个国家。 详细结果将在未来的医学会议及同行评审期刊中公布。