全球首个 诱导多能干细胞(iPSC)来源。 正式获批开展 II 期临床试验。 2025年3月24日， 全球首个 iPSC来源内皮祖细胞治疗产品获得国家药品监督管理局（NMPA）批准 ，正式进入II期临床 。

双链DNA和RNA是生命体遗传信息的载体，通常呈右手螺旋构象。 然而，自然界中也存在左手螺旋构象的核酸，这类核酸片段因其Watson-Crick碱基配对形成的糖磷骨架呈“之”字形 （Zigzag ）走向的左手双螺旋结构，被称为Z型核酸 （Z-NAs） ，包括Z-DNA和Z-RNA。 然而，RNA:DNA杂合链是否能形成左手螺旋构象并激活ZBP1诱发细胞死亡和疾病尚无报道。

双链RNA （dsRNA） 是一种保守的病原相关分子模式，是病毒复制的标志物。 dsRNA由被称为 模式识别受体 （Pattern Recognition Receptor, PRR ） 的感受器识别。 经典的dsRNA感受器包括内体中的 TLR3和细胞质中的RIG-I和MDA5等 【1-3】 。

渐冻症 在医学上被称为 肌萎缩侧索硬化症（ ALS ） ，是一种致命的神经退行性疾病，主要特征为肌肉逐渐萎缩，脊髓侧索发生硬化，运动神经元逐渐退化和丧失功能。 最为棘手的是，ALS病例中约90%属于 散发型 ，即没有明确的家族史也没有已知的危险因素 【2】 。 只有约10%的散发型病例与基因突变有关。

CRISPR-Cas系统是细菌和古细菌中广泛存在的一种适应性免疫系统，能够识别并切割外源遗传物质，如噬菌体DNA或RNA。 为了对抗这一免疫系统，噬菌体进化出了多种抗CRISPR (anti-CRISPR) 系统。 是否存在其它类型的anti-CRISPR系统以及是否与crRNA没有序列相似性的其它RNA也能起到抑制作用尚不清楚。

2025 年 4 月 24 日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（ CDE ）官网的突破性治疗公示显示，苏州华毅乐健生物科技有限公司自主研发的 1 类创新药物 —— GS1191-0445 注射液 ， 已纳入 突破性治疗品种 。 此品种公示期为 2025 年 4 月 16 日至 4 月 23 日。 关于GS1191-0445注射液。

作为全球首款通过鞘内注射Treg细胞治疗ALS的创新疗法，该突破性进展将有望扭转全球数十万ALS患者的生存现状。 破局时刻：自体多克隆Treg细胞疗法获批。 ALS以进行性运动神经元死亡为特征，大多数患者确诊后2-5年内死亡。

近日，辉大基因披露，其自主研发的直接脑内注射给药的CRISPR基因编辑疗法 HG204已用于两名罕见病患儿临床治疗，临床试验研究结果积极。 此次突破始于去年末对一名9岁男童的临床治疗。 该患儿罹患罕见的MECP2重复综合征（MDS），此先天性遗传病会导致严重智力障碍、运动功能缺陷及反复癫痫发作。

在生物医药的浩瀚星空中，基因疗法如同一颗璀璨的新星，正引领着医学界迈向治疗难治性疾病的新纪元。 而在这场变革中，Cevec ® Pharmaceuticals 曾发布了一项关于利用 CAP GT ® 悬浮细胞系和 BioBLU ® 3c 及 10c 一次性罐体成功放大了重组腺相关病毒（rAAV）的生产工艺开发的研究成功。 Cevec Pharmaceuticals 是一家专注于细胞和基因疗法的创新型企业，一直致力于开发高效、可扩展的病毒载体生产工艺，后于 2022 年 10 月被 Cytiva 收购合并。

上海，2025年4月25日 —— 由上海市胸科医院陆舜教授发起，李子明主任主持的“NEUK200-13细胞注射液对经系统性治疗失败后的晚期小细胞肺癌（SCLC）患者的安全性、耐受性和初步有效性研究”IIT临床试验项目最近启动。 该研究的主要目的是评估NEUK200-13不同给药剂量下，对患者的安全性，耐受性和剂量限制性毒性 (DLT)，以及初步有效性。 截止目前，已有二例晚期SCLC患者分别接受了计划的低剂量4次给药，在预设的DLT观察期内，均未发现任何剂量限制性毒性，未出现严重不良事件SAE，与药物相关的不良事件AE均为1、2级，这些数据为下一阶段招募患者进入高剂量治疗组，获得确证的安全有效数据，奠定了基础和信心。