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  • 专家点评Nat Neurosci | 线粒体呼吸链缺陷：张晓荣/马元武团队解锁渐冻症发病机制的关键
    专家观点
    专家点评Nat Neurosci | 线粒体呼吸链缺陷：张晓荣/马元武团队解锁渐冻症发病机制的关键
    ALS分为 家族性ALS （ fALS ） 和 散 发性ALS （ sALS ） 两种类型，其中sALS占所有病例的约90%。 fALS由多种基因突变引起，而sALS的病因尚未明确，但有研究揭示了一些关键线索。 研究发现，约一半的sALS患者存在线粒体DNA 编码的CIV亚基突变。
    BioArt
    2025-03-12
    Nat Neurosci
  • Neuron | 孙疏影团队揭示C9ORF72-ALS/FTD治疗新靶点
    前沿研究
    Neuron | 孙疏影团队揭示C9ORF72-ALS/FTD治疗新靶点
    肌萎缩侧索硬化 （Amyotrophic lateral sclerosis， ALS ） ，又称渐 冻症，是一种成人期发病的神经退行性疾病，其主要特征为：由于上、下运动神经元的退化，导致肌肉无力、萎缩和瘫痪，病情进展迅速，且目前的治疗手段有限。 额颞叶痴呆 （Frontotemporal dementia， FTD ） 主要表现为额颞叶神经元的退化，从而引发了行为和语言功能障碍。 在此项研究中，研究人员利用CRISPRi技术在人源多能干细胞分化的神经元中筛选出能促进有poly-GR表达的神经元存活的调控因子。
    BioArt
    2025-03-12
    fronto-temporal deme amyotrophic lateral 渐冻症
  • Cell | 核小体促进乙型肝炎病毒感染
    前沿研究
    Cell | 核小体促进乙型肝炎病毒感染
    乙型肝炎病毒 （Hepatitis B Virus, HBV ） 是一种全球范围内严重的公共卫生问题，感染人数超过3.25亿，每年导致近100万人死于肝病和 肝细胞癌 （Hepatocellular Carcinoma, HCC ） 。 HBV感染的慢性化是其最为严重的后果之一，慢性感染患者面临着肝硬化和肝癌的高风险。 尤其是在感染的初期阶段，HBV会在宿主细胞中建立一个独立的小染色体，由病毒的 共价闭合环状DNA （ cccDNA ） 基因组和宿主组蛋白共同组成。
    BioArt
    2025-03-12
    HBV cccDNA 乙型肝炎
  • Protein & Cell | 李海涛团队阐述HBx通过双态构象切换调控乙肝病毒转录的表观遗传重塑机制
    前沿研究
    Protein & Cell | 李海涛团队阐述HBx通过双态构象切换调控乙肝病毒转录的表观遗传重塑机制
    乙肝病毒 （HBV） 感染是严重的全球公共卫生问题，是导致肝炎的主要原因之一，长期感染会导致肝纤维化、肝硬化甚至肝癌的发生。 一旦感染宿主细胞，HBV基因组会进入到细胞核并转化为共价闭合环状DNA （cccDNA） ，以微染色体的形式存在。 而HBx作为HBV编码的唯一调控蛋白，可以招募多种表观遗传调节因子进而激活HBV的转录和复制 【2】 。
    BioArt
    2025-03-12
    HBV cccDNA 肝硬化
  • Cancer Cell | Eric Deutsch/陈创珍等揭示肠道低剂量放疗增强PD-1治疗效果
    前沿研究
    Cancer Cell | Eric Deutsch/陈创珍等揭示肠道低剂量放疗增强PD-1治疗效果
    近年来，免疫治疗，尤其是抗 PD-1治疗，在癌症治疗领域取得了巨大成功，为无数患者带来了 新 的希望。 然而，遗憾的是，仍有大部分患者因对免疫治疗产生耐药而无法从中获益。 为了进一步探究其背后的机制，研究团队进行了小鼠实验。
    BioArt
    2025-03-12
    PD1 癌症 肠道低
  • 2025 ASCO GU：靶向治疗重塑泌尿肿瘤精准治疗格局
    前沿研究
    2025 ASCO GU：靶向治疗重塑泌尿肿瘤精准治疗格局
    打开公众号，设置“星标”，。 HRR前列腺癌：他拉唑帕利联合恩扎卢胺一线治疗再创新高（摘要LBA18 LBA141）。 HRR基因突变（如 BRCA1/2、ATM 等）在前列腺癌中较为常见，约25%的晚期前列腺癌患者存在DNA损伤修复相关基因的突变。
    允英
    2025-03-12
    前列腺癌
  • 2680亿美元：2024年全球抗体药物市场规模再创新高
    财报业绩
    2680亿美元：2024年全球抗体药物市场规模再创新高
    2016年，全球抗体药物市场规模超过1000亿美元，2021年突破2000亿美元，预计未来2年将达到3000亿美元。 抗体药物市场规模的快速扩张，一方面是新靶点新机制的发现，另一方面是新技术新药物形式的成熟。 需要注意的是，新抗体药物形式仍在飞速发展，包括自免双抗、前抗体双抗、RDC、AOC（抗体偶联小核酸）、DAC（抗体偶联PROTAC），抗体药物良好的安全性和靶向性，已经成为不同治疗手段的理想载体。
    医药笔记
    2025-03-12
    抗体药物
  • 疼痛领域First In Class药物刚获FDA批准，Best In Class就来了
    审批动态
    疼痛领域First In Class药物刚获FDA批准，Best In Class就来了
    今年 1 月 30 日 Vertex Pharmaceuticals 公司开发的 NaV1.8 抑制剂 Journavx ( suzetrigine ) 获得美国 FDA 批准 ，成为 20 多年来首款治疗急性疼痛的 First In Class 新药。 竞争对手 Latigo Biotherapeutics 公司一直对外宣称，其开发的 NaV1.8 抑制剂 LTG-001 有潜力成为 Best In Class 。 Latigo 于 2020 年创立，针对经遗传验证的疼痛靶点开发非阿片类药物的治疗药物。
    新药前沿
    2025-03-12
  • 康方生物双抗药物全梳理
    前沿研究
    康方生物双抗药物全梳理
    要问谁是2024年全球肿瘤领域“动静”最大的生物公司？ 2024年5月24日， ASCO会议摘要公布，备受瞩目的康方生物PD-1/VEGF双抗AK112，更新了EGFR突变的非鳞状非小细胞肺癌二线治疗的III期临床数据，其50.6%的客观响应率和7.06个月的中位无进展生存期（PFS），却被认为相较于其它产品的优势并不明显，带来了股价40%以上跌幅的灾难性后果。 一周后的5月31日凌晨，康方生物无奈祭出“王牌”，提前宣布了在一线PD-L1阳性非小细胞肺癌头对头III期临床试验中， AK112单药对比帕博利珠获得决定性胜出阳性结果，这是全球首个击败药王的产品。
    药渡
    2025-03-12
    EGFR PDL1 双抗药物全梳理
  • 首个！这款眼科创新疗法获FDA批准
    审批动态
    首个！这款眼科创新疗法获FDA批准
    该药是首个且唯一获得FDA批准的MacTel治疗药物。 MacTel:威胁视力的罕见眼病。 2型黄斑毛细血管扩张症（MacTel）是一种罕见的神经退行性眼病，主要影响成年人的视网膜。
    药渡
    2025-03-12
    黄斑毛细血管扩张 毛细血管扩张症 创新疗法
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