日前，以色列沃尔夫基金会（Wolf foundation）公布了2025年沃尔夫奖（Wolf prize）获奖名单。 加州理工学院的Pamela Bjorkman教授因其在病毒防御领域通过创新抗体策略实现突破性进展而荣获医学奖；德国柏林工业大学的Helmut Schwarz教授则因在气相中定量反应物研究中，对催化领域根本性问题作出的卓越贡献而荣获化学奖。 Pamela Bjorkman教授。

潜在首款，低剂量阿托品滴眼液递交新药申请。 新闻稿指出， 如果获批，SYD-101将成为美国FDA批准的首个用于治疗儿童近视进展的药物。 该NDA申请基于3期临床试验STAR研究的主要及次要终点数据。

编者按： 今日，Arvinas和辉瑞（Pfizer）公司联合宣布其明星PROTAC分子vepdegestrant的首个关键3期临床试验结果，并指出这款药物是首个在3期试验中展现出临床获益的PROTAC分子。 今天这篇文章里，药明康德内容团队将从vepdegestrant的最新临床结果出发，与读者分享PROTAC药物的研发历史与未来的潜在进展。 Vepdegestrant是一款潜在“first-in-class”的口服PROTAC降解剂，利用人体天然的蛋白质降解系统特异性地靶向并降解雌激素受体（ER）。

最近， 海 南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局与医疗药品监督管理局联合发布《生物医学新技术转化应用实施目录（第二批）》。 这 是继今年2 月首批目录发布后的一次更新，本批目录新纳入17项细胞与基因治疗技术，并首次将细胞外泌体技术纳入临床应用实施清单。 第二批目录的快速发布体现了海南自贸港在生物医学新技术转化应用领域的先行先试政策优势，为全国细胞与基因治疗技术规范化发展提供了实践参考。

这是国内首个寻求自免适应症监管批准的 BTK 抑制剂。 作为仅次于肿瘤的第二大用药市场，自免一直是药企的必争之地。 Insight 数据库显示，目前全球在研的自免靶点 共有 1330 个 ，其中 BTK 以 77 个新药项目数量 成功跻身自免 TOP 10 靶点行列。

成立于 2014 年的再鼎医药，是国内创新药研发 license-in 模式的领路人。 经过十多年的发展后，再鼎在 2024 年的财报成绩单中交出了一份靓丽的答卷： 该 公司去年 产品收入 3.976 亿美元，同比增长 49% ； 与此同时， 经营亏损持续收窄， 同比下降 23%， 有望在今年第四季度实现 经营利润盈利 。 站在下一个十年的开端，再鼎也立下了一个更加宏大的目标： 到 2028 年，年营收在 2024 年的基础上增长 401%，突破 20 亿美元 （约合 145 亿元人民币）。

近日，专注于细胞与基因疗法（CGT）的公司2seventy bio宣布与百时美施贵宝（Bristol Myers Squibb, BMS）达成最终并购协议。 根据协议条款，BMS将以每股5美元的价格，全现金交易方式收购2seventy bio的所有已发行股份，总股权价值约为2.86亿美元。 2seventy bio核心产品Abecma是首个获得批准用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤的靶向 BCMA的CAR-T细胞基因疗法。

值得关注的是，该项目所使用的干细胞新药YFQLXB-UC01注射液已于2025年3月同步获得国家药监局药物临床试验（IND）批件，适应症为急性髓系白血病患者（acute myeloid leukemia，AML）异基因造血干细胞移植后的造血重建。 直面老年AML与淋系肿瘤治疗困境。 脐带来源间充质干细胞（Umbilical cord derived mesenchymal stem cells，UC-MSCs）作为一类多向分化潜能干细胞，具备多层次和多靶点特征， 能广泛作用于骨髓微环境细胞功能单位，促进骨髓 HSC、MSCs和内皮细胞等关键细胞的修复再生，极有可能成为高效促进骨髓抑制恢复的理想手段 。

mtDNA 易发生突变，包括 碱基替换和缺失，从而导致多种线粒体疾病。 据统计，大约 5000 个成年人中就有 1 人患有线粒体遗传病。 然而，这些基因编辑工具只能实现 mtDNA 的碱基替换或消除致病点突变，对于 mtDNA 的大规模缺失 仍束手无策。

近日，苏州无双医疗设备有限公司（下称“无双医疗”）宣布完成C轮近1.5亿元融资。 本轮融资所筹资金将用于公司新一代产品研发和商业化等。 无双医疗是中国自主研发及生产心脏节律管理（下称“CRM"）医疗器械的引领者，致力于打造中国CRM高端医疗器械品牌。