3月11日，Ionis Pharmaceuticals和小野制药（Ono）宣布已签订一项许可协议，根据该协议，小野获得sapablursen开发和商业化的全球独家权利，sapablursen是一种用于治疗真红细胞增多症（PV）的RNA靶向药物，这是一种罕见且可能危及生命的血液病。 Sapablursen目前正在完全注册的2期IMPRSSION研究中对患有PV的成年人进行评估。 Sapablursen于2024年被美国FDA授予快速通道称号和孤儿药称号。

2025 年3月11日，东曜药业股份有限公司（“东曜药业”或“本集团”；股票代码：1875.HK），发布截至2024年12月31日的经审核全年业绩。 • 公司业绩超预期，全年营收超十亿，至人民币1,098,329千元，同比增长41%。 产品销售收入为人民币877,410千元，同比增长39%，这主要贡献来自于核心产品朴欣汀 ® （贝伐珠单抗注射液）销量的稳步增长。

抗体/多肽核酸偶联技术平台。 阳光诺和与佑嘉（杭州）生物医药科技有限公司（简称“佑嘉生物”）正式签署项目合作协议及战略合作协议，共同致力于一款创新的抗体寡核苷酸偶联（AOC）新药的研发，并将围绕核酸偶联药物技术，聚焦代谢性疾病等领域，共同推进创新药的开发。 技术赋能：AOC平台引领代谢调控革命。

本次大会由 金力院士 领衔，聚焦“创新科技成就未来健康产业”，旨在汇聚全球科学与产业精英，共创大湾区健康产业发展新机遇。 CagriSema的“神药”光环，正随着新临床数据的放出而变得越加暗淡。 3月10日，根据诺和诺德透露，这款被视为下一代减肥产品的在研药物，帮助超重或肥胖的2型糖尿病患者在68周内减轻了15.7%的体重。

近日，Beam Therapeutics宣布已经完成了首个体内碱基编辑疗法的概念验证。 此次的主角是BEAM-302，适应症针对的是α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD），这种疾病通常由SERPINA1基因的G-to-A点突变（Z等位基因）引起，这种突变导致循环M-AAT蛋白水平不足，从而引发肺部疾病；同时，错误折叠的Z-AAT蛋白在肝细胞中聚集，导致肝脏疾病。 BEAM-302则能通过CRISPR碱基编辑技术直接修复致病突变（PiZ突变），减少致病的Z-AAT蛋白。

自体嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞疗法是一种通过基因工程技术把CAR结构修饰于患者自身T细胞，然后回输至患者体内，以实现抗肿瘤效应的免疫治疗手段，目前在B细胞淋巴瘤中取得了突破性进展 。 弥漫大B细胞淋巴瘤（DLBCL）是最常见的恶性B细胞淋巴瘤亚型，中位诊断年龄约57岁，近30%患者诊断时年龄＞70岁。 因此，该研究旨在评估CAR-T细胞疗法在≥80岁B细胞淋巴瘤患者中的疗效与安全性，以期为临床决策提供依据，并避免仅因年龄因素而剥夺患者接受该治疗的机会。

在非小细胞肺癌（NSCLC）治疗领域，精准医学的进步不断为患者带来希望。 2025年3月10日，中国国家药品监督管理局（NMPA）官网最新公示显示，科伦博泰自主研发的靶向人滋养层细胞表面抗原2（TROP2）的新型抗体偶联药物（ADC）注射用芦康沙妥珠单抗（sac-TMT, 前称SKB264/MK-2870）于2025年3月4日正式获得上市批准，用于治疗经表皮生长因子受体酪氨酸激酶抑制剂（EGFR-TKI）和含铂化疗治疗后进展的EGFR基因突变阳性的局部晚期或转移性非鳞状NSCLC成人患者 。 这是中国乃至全球首个获批肺癌适应症的TROP2 ADC，该产品的上市不仅为经治的EGFR突变晚期NSCLC患者开创了新的治疗标准，也标志着中国创新药研发在NSCLC治疗领域的重要突破。

注射用尼可地尔正式获批。 近日，重庆莱美药业股份有限公司（以下简称“公司”）收到国家药品监督管理局核准签发的 注射用尼可地尔2mg和12mg 两种规格的《药品注册证书》，证书编号：2025S00571、2025S00572。 注射用尼可地尔，主要用于不稳定心绞痛和急性心力衰竭，改善冠脉微循环，可有效减少心血管事件，能显著减少急性冠脉综合征发生风险，临床患者获益颇多。

该研究旨在应对神经科医疗资源短缺、诊断延迟及管理复杂性等问题，提出了一种以高质量数据采集、临床决策支持及持续学习为核心的创新方案，同时强调了伦理与治理的必要性。 该框架不仅针对阿尔茨海默病及相关痴呆症而设计，还为神经科及其他医疗专科的人工智能整合提供了通用原则，具有广泛的应用潜力。 随着美国人口老龄化，预计到 2060 年阿尔茨海默病及相关痴呆症病例将翻倍至每年 100 万，相关医疗及长期照护费用到 2050 年可能达到 1 万亿美元。

近日，新樾生物宣布完成由全球领先的AI+自动化技术平台公司晶泰科技(XTALPI-P，2228.HK)领投的A+轮战略投资，新樾生物的DNA编码化合物库(DEL)技术将与晶泰科技的AI平台技术展开深度合作，加速创新药物管线的开发与商业化进程。 本轮融资将加速新樾生物DEL+AI技术平台的深度开发及创新管线布局，进一步提高在药物早期研发的效率和成功率。 强强联合，打破传统药物研发效率瓶颈。