今日，BioBAY园内企业 康宁杰瑞 宣布，其HER2双特异性抗体偶联药物（ADC）JSKN003获得国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）突破性疗法认定，用于治疗铂耐药复发性上皮性卵巢癌、原发性腹膜癌或输卵管癌，且不限HER2表达水平。 JSKN003是康宁杰瑞利用特有的糖基定点偶联平台自主研发的HER2双抗ADC，能够结合肿瘤细胞表面的HER2，通过细胞内吞释放拓扑异构酶Ⅰ抑制剂，进而发挥抗肿瘤作用。 JSKN003目前正在中国和澳大利亚进行多项不同阶段的临床研究，研究结果显示了良好的耐受性和安全性，在既往接受过多线系统性抗肿瘤治疗后的多种晚期实体瘤患者中，尤其在HER2表达的乳腺癌、铂耐药卵巢癌以及HER2高表达的其他实体瘤患者中疗效明显。

神经嵴细胞（NCC）可以分化为DRG中的多种感觉神经元和神经胶质细胞，这一过程需要特异的信号分子和转录因子的精细调控。 目前，对DRG发育和细胞类型及功能的研究集中在小鼠模型上，但人类感觉神经元在亚型和功能基因表达上与小鼠存在一定的差异，因此对于人类DRG发育的特点和细胞命运决定的调控机制还有待于进一步研究。 该研究深入解析了人类背根神经节中感觉神经元的发育过程，通过构建人类胚胎DRG的单细胞时空转录组图谱和人类DRG类器官（hDRGOs）模型，增强了对感觉神经元多样化的分子机制的理解，并为研究感觉神经元的分化和功能提供了新的实验平台。

该研究揭示了hC2，一种人源化抗γc抗体，在治疗自身免疫性疾病中的潜力。 研究显示，hC2特异性靶向γc受体，能够全面抑制STAT磷酸化及多种免疫细胞的活性。 当前的研究强调了γc阻断作为一种新型治疗策略的潜力。

2025年3月17日， Avidity Biosciences公布了delpacibart zotadirsen（del-zota）治疗DMD44 （杜氏肌营养不良症中与外显子44相关的突变） 的1/2期EXPLORE44临床试验顶线数据，该药物展现出“史无前例”的抗肌萎缩蛋白表达能力。 del-zota为抗体-寡核苷酸偶联疗法 ，是一种外显子44跳跃药物（exon 44 skipping drug），能通过修复RNA编码的缺陷区段，生成更短但功能完整的肌肉蛋白dystrophin。 研究显示 ，剂量为 5 mg/kg和10 mg/kg的del-zota均表现出强有力的骨骼肌递送能力，骨骼肌寡核苷酸水平达到200 nM。

近日，由礼来公司（Eli Lilly）支持的英国生物技术公司Maxion Therapeutics完成了7200万美元的A轮融资。 这笔资金将用于推进该公司基于抗体的药物研发管线，进一步开发针对离子通道和GPCR驱动的多种疾病的创新疗法。 Maxion Therapeutics是一家专注于抗体药物开发的生物技术公司，其技术平台能够识别和开发具有治疗潜力的抗体。

MFN1 （Mitofusin 1） 作为线粒体外膜融合的关键调控蛋白，已被证实在雄性小鼠精原细胞分化及雌性小鼠卵泡发育中发挥重要调控作用。 然而，MFN1在植入前胚胎发育过程中的具体功能，及其与表观遗传重编程的潜在关联尚未得到充分阐释。 本研究旨在探究MFN1在小鼠植入前胚胎发育中的生物学功能及其分子作用机制。

急性髓系白血病 （Acute myeloid leukemia, AML） 是一类以原始/幼稚髓系细胞异常增生为特征的血液系统恶性肿瘤，具有发病率高、病情急重、易复发等特点，患者5年生存率低于40%。 因此，发现干预AML的特异性靶点、阐明其作用机制、探寻候选药物，对AML的临床干预具有重要理论及应用价值。 敲低或KPNB1抑制剂IPZ干预都会导致AML细胞系及患者细胞的增殖能力下降，凋亡显著升高。

肿瘤对嵌合抗原受体T细胞 （CAR-T） 治疗的耐药性，仍然是临床上的一个重大挑战。 尽管免疫治疗，特别是CAR-T细胞疗法在某些类型的血液肿瘤中取得了显著效果，但对于实体瘤或耐药的肿瘤，疗效却有限。 实验中使用了次优剂量的tazemetostat （OCI-Ly18、Toledo 和 SU-DHL-4 为500 nM，Karpas-422 为50 nM） ，以去除全局H3K27三甲基化，但不影响细胞的短期存活或增殖。

免疫功能低下人群 （如HIV感染者、接受化疗的患者或风湿性疾病患者） 尤其容易感染HEV并发展为慢性感染。 其中，基因3型HEV感染与肝纤维化和肝硬化的发生密切相关。 研究表明，约10%的慢性HEV感染患者会进展为肝纤维化，并在2-3年内发展为致命的肝硬化 【2】 。

补体系统是一个古老的免疫监视系统，负责调节先天性和适应性免疫，维持组织稳态 【1】 。 它通过三种主要机制 （经典途径、凝集素途径和替代途径） 激活，最终产生三种效应分子：过敏毒素 （C3a和C5a） 、调理素 （C4b和C3b） 和膜攻击复合体 （MAC） 。 研究发现，表达高水平GZMK的CD8 + T 细胞是许多炎症组织中占主导地位的细胞类型，包括类风湿性关节炎 （RA） 滑膜、溃疡性结肠炎和克罗恩病肠道等 【2】 。