上海诗健生物科技有限公司（“诗健生物”）今日宣布，其与美国Sidewinder Therapeutics, Inc.（“Sidewinder”）达成ADC平台技术授权合作。 根据双方的授权协议，诗健生物就其ADC技术平台EZWi-Fit®运用于Sidewinder特定靶点开发ADC产品，向Sidewinder进行全球独家授权 。 此次合作为诗健生物新一代ADC技术平台EZWi-Fit®的首次直接向境外进行全球授权，标志着诗健生物ADC平台技术已获多家国际同行业公司的高度认可。

在这里我们基于脂质纳米粒子（LNPs）在核酸递送中60年发展历程，详细介绍了脂质体和脂质复合物的发展、脂质纳米粒子递送系统的开发以及未来的展望。 LNP在核酸递送中60年发展历程。 1958年，分子生物学的中心法则被提出，即DNA到RNA再到蛋白质的信息流，这为后续的基因治疗和RNA疫苗的发展奠定了理论基础；1964年到1973年期间，脂质体（liposomes）和钙-磷酸盐-DNA共沉淀法被发现，这为后续的LNP技术提供了技术原型；1981年，病毒载体进行基因治疗的概念被提出，这一概念对后续LNP技术的发展产生重要影响；1984年，重组痘苗病毒的开发为RNA疫苗的发展提供了参考；1989年，一些非病毒方法被用于疫苗开发；1990年代中期，LNP技术发展进入关键时期，Inex Pharmaceuticals和UBC开始合作研究，开发基于脂质的核酸递送系统；1995年到1999年期间，LNP技术中关键的脂质成分离子化的可电离阳离子脂质DODAP稳定质粒脂质体（SPLP）被开发，标志着LNP技术进入新阶段。

国内TROP2 ADC领军者，先发优势明显。 (2)SKB264围绕乳腺癌（BC）和肺癌（LC）布局多项适应症：单药3L+ 治疗三阴性乳腺癌（TNBC）于2023年末递交NDA，我们预计该药将于2024年末获批上市；另外，单药2/3L治疗EGFRmt NSCLC、单药 1L治疗TNBC、以及单药 2L+治疗HR+/HER2- mBC均处于Ⅲ期关键临床，以上三项适应症有望于2025/2026/2026年获批上市并实现商业化放量。 综上，公司此款 ADC在中国市场将是一个数十亿量级的潜在重磅药。

油画描绘了一位医生试图从患者脑中取出一块可能导致愚昧的“疯狂的石头”的场景 (图1左) ，反映了中世纪人们对脑疾病机理的大胆想象。 1930年，德国医生Theodor Fahr在一些脑功能障碍的病人脑组织上真的观察到这种“疯狂的石头” (图1右) ，主要成分为磷酸钙沉积。 脑钙化 （Brain Calcification） 是一种较常见的神经退行性病变，60岁以上人群的脑钙化发生率可达20%。

近期，纳斯达克上市企业Verona Pharma宣布，其开发的Ohtuvayre（恩塞芬汀）获得FDA批准上市，用于维持性治疗慢性阻塞性肺疾病（慢阻肺）成人患者。 近年来，全球呼吸道药物市场热度逐渐提升。 其中，根据市场调研机构Precedence Research公司发布的报告，2022年全球慢阻肺药物销售额达到181亿美元。

盟科药业在第七届世界支气管扩张症大会上，展示了公司管线产品MRX-8和MRX-5的最新研究进展。 三项重要研究结果进一步支持了MRX-8和MRX-5在 治疗非结核分枝杆菌肺病和铜绿假单胞菌感染的潜力。 这些研究结果为未来治疗非结核分枝杆菌（Nontuberculous Mycobacterial，NTM）肺病和铜绿假单胞菌感染提供了新的希望。

e-CTD（Electronic Common Technical Document）即电子通用技术文档，是一种用于药品注册申请的标准电子格式，旨在实现药品注册数据的电子化递交、审评和归档。 随着全球药品监管的日益严格和信息技术的发展，各国药品监管机构纷纷采用e-CTD作为药品注册申请的主要递交方式，以提高审评效率、确保数据质量和促进国际数据共享。 那么，NDA/BLA的准备要点是什么？

Asceneuron今天宣布完成超额认购的1亿美元C轮融资，以推进其 在研OGA抑制剂ASN51 用于治疗神经退行性疾病的临床开发。 该笔融资将用于 推进Asceneuron的主打项目ASN51进入治疗阿尔茨海默病的2期临床开发阶段。 ASN51是一种口服小分子药物，旨在抑制与蛋白质聚集有关的酶OGA。

Io Therapeutics今天公布其在研RXR核受体激动剂IRX4204的研究结果。 分析显示，IRX4204能够恢复细胞抗自身免疫作用，促进髓鞘保护和修复，具穿越血脑屏障的能力，以及在人类中良好的安全性结果，支持其用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）的潜力。 ALS是一种逐渐衰弱并最终致命的神经退行性疾病，其病因和发病机制尚不完全清楚。

日前，邦耀生物（BRL Medicine）宣布其所开发的新一代同种异体通用型CAR-T疗法TyU19用于治疗自身免疫疾病的研究成果发布于国际顶级学术期刊《细胞》上。 根据新闻稿， TyU19是在治疗自身免疫疾病研究中获得积极结果的全球首个同种异体通用型CAR-T疗法。 分析显示， CAR-T细胞在输注超过3个月后仍持续存在于患者体内，并在2周内实现了完全的B细胞耗竭。