普基仑赛 于6月末拟纳入优先审评，为国内首款进入临床II期用于治疗儿童和青少年急性白血病的CAR-T疗法。 精准生物成立于2016年，由钱程教授技术团队与智飞生物（智睿投资）联合创立，聚焦CAR-T/CAR-NK疗法。 传奇生物的BCMA CAR-T已经在美国上市，2023年销售额5亿美元，今年上半年销售额3.43亿美元。

自1913年Paul Ehrlich首次提出ADC药物的概念，历经长期的研究探索，2000年首个ADC药物gemtuzumab ozogamicin（Mylotarg）经美国食品和药品监督管理局（FDA）批准上市。 目前，FDA已经批准上市了14个ADC药物，还有上百个ADC药物正处于临床研究阶段。 第一代ADC药物特点。

痛风性关节炎是一种慢性进行性疾病，其特征是关节中尿酸水平高和免疫功能受损微环境。 临床数据表明，降尿酸治疗或单独的抗炎症治疗往往无法取得令人满意的结果。 抗炎药物由于需要长期使用，常产生严重毒副作用和抗药抗体。

创伤后应激障碍 （ PTSD ） 是一种严重的精神疾病，患者常常经历创伤性事件的重复回忆和持续的恐惧反应，导致社交回避和其他负面行为。 2024年7月19日，华中科技大学基础医学院 田波 教授团队在国际顶尖期刊 Neuron 上在线发表了题为 Ketamine ameliorates post-traumatic social avoidance by erasing the traumatic memory encoded in VTA-innervated BLA engram cells 的研究论文。 这项研究发现， 氯胺酮可以通过消除腹侧被盖区（VTA）支配的基底外侧杏仁核（BLA）记忆细胞中的创伤记忆，有效缓解创伤后社交回避行为。

阿尔茨海默病 （AD） 在神经病理学上的特征为由β-淀粉样蛋白 （Aβ） 和tau蛋白异常积累分别形成胞外和胞内淀粉样蛋白沉积物。 最近使用高分辨率的单颗粒冷冻电镜 （cryo- EM） 解析了从死后AD脑中纯化出来的不同于体外制备的Aβ 1-42 原纤维结构 【1-3】 ，tau蛋白丝的原子结构表明tau在AD中形成成对的螺旋细丝 （PHF） 和直细丝 （SF） 的独特超微结构多晶型 【4】 。 然而，人脑组织中Aβ和tau的天然分子结构和组织仍然未知。

阿片类神经肽在调节疼痛、奖赏和厌恶等生理过程中发挥着关键作用，具有重要的临床相关性。 这类神经肽包括强啡肽、脑啡肽和β-内啡肽等，它们通过激活κ、δ和μ阿片受体来发挥作用。 因此，开发具有高时空分辨率的阿片类神经肽检测技术对于深入了解其在生理和病理条件下的功能至关重要。

尽管随着疫苗接种的普及和治疗药物的研发上市，肆虐全球的的急性新冠疫情已趋于平息，但随之而来的新难题却是针对大量新冠感染后遗症患者的医治。 据不完全统计，全球范围受新冠后遗症影响的人数已超过数千万， 呼吸系统后遗症 （Respiratory postacute sequelae of SARS-CoV-2 infection， R-PASC ） 便是发病率较高的后遗症之一， 其症状包括气喘 （发生率约29.7%） ， 持续性咳嗽 （发生率约13.1%） ， 肺间质疾病以及肺部纤维化病变 （发生率约7%-30%） ，其中部分患者的症状可持续达两年以上。 针对这些难题，近日，弗吉尼亚大学 孙杰 团队在 Science Translational Medicine 发表文章： Comparative single-cell analysis reveals IFN-γ as a driver of respiratory sequelae after acute COVID-19 ， 通过结合临床样本分析与全新动物模型揭示了呼吸系统新冠后遗症的免疫学病因，并提出了潜在的治疗靶点。

摘要: 严重急性呼吸综合征冠状病毒2型（SARS-CoV-2）mRNA疫苗在减轻/预防严重COVID-19方面的成功为开发RNA疫苗以对抗其他传染病提供了新的机会。 HIV-1是一种慢病毒，它整合到宿主细胞基因组中，并在感染细胞的一生中持续存在。 疫苗被认为是预防传染病传播最有效的医疗干预措施之一。

导读： 自复制RNA(saRNA)是一种有前景的基因治疗新平台，但其应用仍受到大多数细胞类型中表达持续时间短和体内转基因表达水平低的限制。 为了解决这些缺点，麻省理工学院Ron Weiss团队从非细胞病变的委内瑞拉马脑炎（Venezuelan Equine Encephalitis，VEE）开始，设计了一种新的体外进化策略，该策略使用干扰素（interferon，IFN）感受态细胞和多轮长时间的复制子富集来获得更高的亚基因组表达，最终识别出5个关键突变体，其中nsP2 和 nsP3 中的2个突变增强了转基因的表达，而 nsP3 中的三个突变调节了转基因的表达。 体外实验识别复制子突变序列。

今日（7月20日）， 中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示， 腾盛博药申报的1类新药注射用BRII-693临床试验申请获得受理。 公开资料显示，这是一款 新型脂肽抗菌药 ，该产品拟开发用于治疗 难治性多重耐药/广泛耐药 （MDR/XDR） 革兰氏阴性菌感染 。 BRII-693是一种处于研发阶段的新型合成脂肽，拟用于治疗MDR/XDR革兰氏阴性菌感染的危重症患者，特别是耐碳青霉烯类鲍曼不动杆菌和耐碳青霉烯类铜绿假单胞菌感染。