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  • 1.65亿美元A轮融资！开发潜在“best-in-class”癌症与自身免疫疗法
    医药投融资
    1.65亿美元A轮融资！开发潜在“best-in-class”癌症与自身免疫疗法
    Third Arc Bio今天宣布完成1.65亿美元超额A轮融资 ，这次融资由Vida Ventures领头，Cormorant Asset Management和Hillhouse Investment共同领投。 所获资金将用于推动该公司的临床研究，以开发疗法解决肿瘤学和自身免疫领域尚未满足的重大需求。 Third Arc Bio于2022年成立，由 Omega Funds提供种子轮融资，此后已推进多个项目， 这些项目将于2025年初开始进入临床阶段。
    药明康德
    2024-07-24
    癌症 A轮融资
  • NK细胞冻存技术重大突破：国内首款专用冻存液获FDA备案
    审批动态
    NK细胞冻存技术重大突破：国内首款专用冻存液获FDA备案
    这也表明，细胞治疗正日益受到国家的重视，具有重大的发展潜力。 在细胞治疗领域中，NK细胞治疗是前沿的研究和应用方向。 NK细胞，即自然杀伤细胞，作为人体免疫系统中的精锐部队，无需预先致敏即可识别并消灭癌细胞，展现出了对抗肿瘤的强大潜力。
    医麦客
    2024-07-24
    NK细胞冻存技术
  • FDA17:1反对上市后的“对赌”，渐冻症干细胞疗法再开3b期临床
    临床研究
    FDA17:1反对上市后的“对赌”，渐冻症干细胞疗法再开3b期临床
    主要临床表现为进行性的骨骼肌无力、肌萎缩、肌束颤动和延髓麻痹，会伴随病程发展而逐渐恶化，甚至会影响呼吸肌，导致呼吸困难。 而由于ALS发病机制尚未明确、缺乏有效动物模型、临床试验难度大、疗效有限等原因，ALS的药物开发之路非常困难。 NurOwn是一种能在体外定向分化出可以分泌神经营养因子（NTF）的骨髓来源的间充质干细胞，在回输到患者体内后可以将多种神经营养因子和免疫调节细胞因子直接递送至损伤部位，其用于治疗渐冻症（ALS），从而达到减缓或稳定疾病进展的目的。
    医麦客
    2024-07-24
    渐冻症 干细胞疗法 FDA
  • 治疗天使综合征，Ionis宣布ASO疗法2期临床积极结果
    临床研究
    治疗天使综合征，Ionis宣布ASO疗法2期临床积极结果
    据披露结果显示， Ionis在研ASO疗法ION582可以持续改善患者的沟通、认知和运动功能，高达97%接受中、高剂量患者的整体AS症状获得缓解 。 AS是一种 严重的罕见神经发育障碍，是由于患者来自母体的UBE3A等位基因功能丧失或突变引起 。 ION582是一款 通过脊椎穿刺鞘内给药的在研ASO疗法 ，旨在抑制UBE3A反义转录本（UBE3A-ATS）的表达，并激活来自父体的 UBE3A 等位基因，从而增加大脑中UBE3A蛋白的产生，为AS的潜在疗法。
    医麦客
    2024-07-24
    UBE3A 天使综合征 ASO
  • 又一家！IPO批文失效！今年以来第4家
    医药投融资
    又一家！IPO批文失效！今年以来第4家
    又一家IPO批文失效。 其表示保荐机构被暂停保荐资格，不具备启动发行上市的客观条件。 IPO批文失效意味着企业未能在其获得上市批文的12个月内完成发行上市。
    500VC
    2024-07-24
    IPO
  • 新锐！5000万美元融资，Abiologics走出隐身模式
    医药投融资
    新锐！5000万美元融资，Abiologics走出隐身模式
    7月23日， 马萨诸塞州剑桥，生物平台创新公司Flagship Pioneering宣布推出Abiologics，这是一家通过创造一种名为Synteins™的新型超自然和可编程药物来重新构想生物制剂的公司。 Synteins是通过计算生成的，并使用新的构建块进行合成，赋予它们非凡的特性，为各种疾病的患者带来改变生活的新药。 该平台利用最先进的生成人工智能（AI），使用广泛的人工构建块来计算设计Synteins de novo，远远超出了构成当今生物药物基础的20种天然氨基酸。
    Medaverse
    2024-07-24
  • 5.45亿美元！阿斯利康引进一款EGFR降解剂
    交易并购
    5.45亿美元！阿斯利康引进一款EGFR降解剂
    7月23日， 马萨诸塞州剑桥，Pinetree Therapeutics，一家开创下一代靶向蛋白降解剂（TPD）以对抗肿瘤学及其他领域的耐药性的生物技术公司，宣布已与阿斯利康就临床前EGFR降解剂候选药物达成独家选择权和全球许可协议。 根据协议条款，阿斯利康将被授予独家选择权，获得 Pinetree 的临床前EGFR降解剂进行全球开发和商业化。 作为交换， Pinetree 将获得高达4500万美元的前期和近期付款，并有资格获得总交易价值超过5亿美元的额外开发和商业里程碑付款，以及全球净销售额的分层特许权使用费。
    Medaverse
    2024-07-24
    EGFR 肿瘤
  • 靶向疾病中的磷酸肌醇激酶
    前沿研究
    靶向疾病中的磷酸肌醇激酶
    磷酸肌醇在膜运输、代谢、生长、信号传导和自噬中起着核心作用，磷酸肌醇代谢的改变是许多人类疾病的原因。 磷酸肌醇有七种不同的种类：三种单磷酸磷脂酰肌醇磷酸盐（ PIPs ）、三种双磷酸PIP2和一种三磷酸PIP3。 多种磷酸肌醇激酶是各种人类疾病的治疗靶点，包括癌症、病毒感染、神经退行性疾病、发育障碍、糖尿病和炎症性疾病。
    小药说药
    2024-07-24
    靶向疾病
  • 【Nautre】靶向RNA结合的小分子降解剂设计
    前沿研究
    【Nautre】靶向RNA结合的小分子降解剂设计
    RNA在健康和疾病生物学领域的重要性已得到充分证明，常见的靶向调控RNA的方法有基于碱基互补配对的寡核苷酸序列和基于空间结构的小分子。 其中，基于寡核苷酸序列互补配对的方式适合于靶向RNA的非结构化区域；而高度结构化的RNA区域可通过与RNA位点相互作用的小分子实现靶向。 核糖核酸酶靶向嵌合体（Ribonuclease-targeting chimera, RIBOTAC）策略是将结合RNA的分子附加在具有局部激活RNase L的杂环上，从而将无活性的RNA结合小分子转化为具有生物活性的RNA降解剂。
    精准药物
    2024-07-24
    RNase L 靶向RNA结合
  • 中国药企研发管线规模四强（恒瑞、中生、复兴、石药）的1300名博士
    公司动态
    中国药企研发管线规模四强（恒瑞、中生、复兴、石药）的1300名博士
    勘误：“复星医药”非“复兴医药”2024年4月，国际知名咨询机构Citeline发布了《2024年医药研发年度回顾》（数据统计截至2024年1月2日），Citeline报告中评选出TOP25管线规模的制药公司，中国4家药企入选，恒瑞医药、 中国生物制药、 复星医药和石药集团分列全球第8、15、17和24位。 全球药企研发管线规模排名（参考1）。 恒瑞医药、中国生物制药、复星医药和石药集团作为中国大型制药企业的头部担当，各种研发和市场动态时常受到业内更多关注。
    精准药物
    2024-07-24
    中生
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