骨髓增生异常综合征 （myelodysplastic neoplasms，MDS） 是一组来源于造血干/祖细胞的克隆性疾病，具有高度的异质性。 针对这些机制是否可以找到新的潜在治疗靶点。 RNA N6-甲基腺苷酸 （N6-methyladenosine，m6A） 修饰是真核生物mRNA上最常见的转录后修饰。

7月23日， Cellular & Molecular Immunology 在线发表了苏州大学转化医学研究院题为 Targeting the glucocorticoid receptor-CCR8 axis mediated bone marrow T cell sequestration enhances infiltration of anti-tumor T cells in intracranial cancers 的研究成果， 该研究阐释了脑肿瘤通过糖皮质激素 （glucocorticoid，GC） -糖皮质激素受体 （glucocorticoid receptor，GR） -CCR8轴诱导T细胞骨髓聚积并导致其免疫功能障碍，加深了对脑肿瘤抑制机体免疫功能的认识，为脑肿瘤免疫疗法提出了靶向GR-CCR8轴的新策略 。 胶质母细胞瘤 （glioblastoma，GBM） 是胶质瘤中最严重的亚型，由于GBM内T细胞浸润数量有限，常导致免疫检查点阻断疗法失效。 因此，探究GBM中T细胞骨髓滞留的机制是GBM免疫检查点阻断疗法突破瓶颈的关键。

结肠癌，作为全球范围内发病率和死亡率均居高不下的恶性肿瘤之一，对人类健康构成了巨大威胁。 据统计，每年约有近90万患者因此病而失去生命。 因此，如何精准预测患者对化疗的应答，成为临床治疗中的一大难题。

Vertex（福泰制药）的名声由来已久，其在罕见病领域耕耘十余年，做出一款年销售额将破百亿美元的孤儿药重磅炸弹trikafta。 如今，这家企业又在另一领域开辟新天地 。 新型镇痛药VX-548。

8月1日，艾伯维官网发布消息宣布，其已获得监管部门的批准，将以87亿美元完成对神经科学生物技术公司Cerevel Therapeutics的收购。 该笔巨额收购交易完成后，艾伯维将有机会在精神分裂症领域与百时美施贵宝（BMS）展开竞争。 2023年第五大收购案。

8月1日，正大天晴药业集团与华为技术有限公司在京宣布达成战略合作，将在数字化转型、AI辅助制药、数据治理、智能生产制造等领域探索合作方向。 此次合作标志着双方在AI药物研发和数字化转型领域迈出了重要一步，将携手产业生态链，共同推动中国生物医药行业的高质量发展。 正大天晴药业集团董事长谢承润，华为公司监事、高级副总裁田峰出席签约仪式。

GP801 2 治疗下肢外周动脉相关疾病（ PAD ）获批临床。 济群生物多年坚持微环 DNA 药物开发，继 2024 年 7 月顺利完成用于疤痕修复，创伤愈合的生物制品 1 类药物 GP8011 ：《评价不同剂量和给药方式的安全性》的临床入 组 之后，其治疗用重组人基质细胞衍生因子（ SDF-1 ）微环 DNA 质粒注射液（ GP8012 ）又喜获国家药品监督管理局（ NMPA ）核签《药物临床试验批准通知书》，标志着 GP8012 新药研究进入人体阶段。 我国 PAD 达 5000 万人，下肢缺血（ CLI ） 500 万人， GP8012 局部注射一次即可持续表达细胞趋化诱导因子 SDF-1 ，刺激干细胞分化、归巢，并在创伤部位起到修复作用，有望颠覆现有治疗手段：减轻糖尿病足部溃疡进展，减少静息痛，降低截肢的可能，治疗间歇性跛行，提高生活质量。

2024年8月1日，BridGene Biosciences（简称“BridGene”）宣布，公司扩大与Galapagos的战略合作和许可协议；重点是 发现一种高度选择性的口服SMARCA2蛋白降解靶向嵌合体 (PROTAC) 。 依据本次合作，BridGene 将利用其 PROTAC 发现引擎与 Galapagos 在选择性 ATPase 小分子方面的专业知识相结合；旨在将合作分子推进为临床前候选药物，Galapagos拥有进一步开发和商业化合作分子的独家权利。 根据协议条款，本次Galapagos 将向 BridGene 提供前期和临床前里程碑付款，以及基于临床和商业里程碑的额外付款， 潜在交易总价值高达 1.59 亿美元 ；BridGene 还有资格获得合作产品净销售额的分级版税。

近日，中源协和细胞基因工程股份有限公司旗下全资子公司武汉光谷中源药业有限公司的发明专利——“一种现货型人脐带源间充质干细胞及其制备方法与应用”（专利号：ZL202111672027.1）正式获得国家发明专利的授权，标志着中源协和在核心干细胞新药制备领域拥有自主知识产权并获得国家权威认可。 该技术也同时申请了国际发明专利（PCT/CN2022/116699）。 本发明所提供的方法制备的间充质干细胞具有有效的免疫调节及细胞修复活性，分泌多种活性因子，可用于制备细胞制剂治疗特发性肺间质纤维化、急性肺损伤、肝纤维化、克罗恩等多种适应症，本发明还采取冷冻保存的方式，开发得到人脐带源间充质干细胞冻存制剂，该冻存制剂便于储存，复苏后可直接进行静脉给药，避免了配药时可能造成的污染风险，更利于临床使用，且冻存制剂保质期长，货架期内可完成针对制剂功能和安全的多项检测。

2024年5月31日，Moderna宣布旗下用于保护60岁及以上成年人免受RSV感染所引起的下呼吸道疾病的mRNA疫苗mRESVIA获FDA批准上市，这是继Covid-19 mRNA疫苗后第二款上市的mRNA疫苗。 mRESVIA的上市基于其三期临床的积极数据，也再次证明了mRNA药物的可商业性。 mRNA药物具有开发周期短、生产速度快的优势，其开发过程可以概括为质粒DNA的制备、线性化DNA模板的制备和纯化、体外转录（In Vitro Transcription, IVT）、mRNA纯化和脂质纳米颗粒（Lipid Nano Particle, LNP）包封， 而分析方法开发和质量控制伴随mRNA药物的整个生命周期。