2025年3月21日， 全球首个血小板相关细胞新药XJ-MK-002获得美国食品药品监督管理局（FDA）认证授予孤儿药（Orphan Drug Designation，ODD）资格，用于治疗先天性无巨核细胞性血小板减少症这类罕见病 。 该药物由 苏州血霁生物科技有限公司（以下简称“血霁生物”）自主开发完成。 在2021年的一份调研中显示31.3%的被调研的美国医院报告血小板输注延迟。

3月18日，药明康德举行2024年度业绩交流电话会，对最新发布的2024年财报以及业内热切关注的话题进行回答。 其中，药明康德高管对近期热点AI在医药行业的应用做出回应，引发业内热议。 药明策略：HI+AI。

近日，Arbor Biotechnologies宣布完成7350万美元的C轮融资，推进基于 CRISPR 的基因编辑疗法。 该轮融资由现有投资方ARCH Venture Partners和TCGX领投，QIA、Partners Investment、Revolution Partners和Kerna Ventures等投资者参投。 Arbor 成立于2016年， 是张锋旗下成立较早的那一批公司，仅次于Editas Medicine。

近日，广东省中医院血液科成功救治一名高危骨髓增生异常综合征（MDS）患者。 该患者历经三次异基因造血干细胞移植（allo-HSCT），在医疗团队与家属的共同努力下，最终实现造血功能重建并顺利出院。 这一案例不仅是医院首例连续三次移植成功的病例，在国内也鲜有报道，标志着医院在血液病治疗领域取得重大突破，对血液病患者的救治服务能力再上新台阶。

阿斯利康宣布了一个 25 亿美元的投资计划，在北京建立第六个全球战略研发中心，并达成多项重大研发与生产合作，以进一步推动中国生命科学事业发展。 这项未来五年的投资计划是阿斯利康与北京市人民政府和北京经济技术开发区管理委员会战略合作伙伴关系的一部分，它同时还包括了公司与和铂医药、元思生肽、康泰生物三家生物科技企业达成的合作协议，以及近期宣布的珐博进中国收购协议。 通过这一系列部署，阿斯利康预计在北京的员工人数将增至1700人。

根据世界卫生组织（WHO）在2022年发布的“重点真菌病原体”清单， 有19种侵袭性真菌 对公众健康构成重大威胁，每年直接造成130万人丧生。 这些真菌病原体不仅变得越来越普遍，而且 对现有的抗真菌药物治疗产生的耐药性 日益增强，因此亟需研发新型抗真菌药物。 本周，顶尖学术期刊《自然》发表的一项新研究宣布， 人类对抗多重耐药真菌取得了重要突破 ！

本周，热点很多，尤其是审评审批方面，非常值得关注的有两个，一个是恒瑞1类新药硫酸艾玛昔替尼片获批上市，另一个就是和黄医药引进新药氢溴酸他泽司他片获批上市；其次是研发方面，本周药物研发进展不多，但华东医药小分子GLP-1R激动剂启动Ⅲ期临床值得一提；再次是交易及投融资方面，金额较大的就是，赛诺菲以19亿美元收购一款潜在FIC自免双抗DR-0201；最后是上市和其他方面，维昇药业在港交所正式IPO以及CDE官网发布《 2024年度药品审评报告 》，2024年共有48个1类创新药获批上市。 本期盘点包括 审评审批、研发、交易及投融资、上市 以及 其他 五大板块，统计时间为2025.3.17-3.21，包含26条信息。 该产品此前已在中国获批 10项 适应证，涵盖黑色素瘤、鼻咽癌、尿路上皮癌、食管鳞癌、非小细胞肺癌、肾癌、小细胞肺癌、三阴性乳腺癌等适应症。

百济神州全年总收入 38 亿美元，同比增 55%，首现全年非 GAAP 经营利润为正；百利天恒营收 58.23 亿元，同比增 936.31%，净利润 36.58 亿元；神州细胞营收 25.13 亿元，同比增 33.13%，营业利润 5.68 亿元，扭亏为盈；和誉医药营收 5.04 亿元，同比大增 2544%，盈利 2830 万元。 分析财务报表可知， BD 交易、核心产品爆发、全球化布局是它们盈利的三大核心驱动力 。 BD 交易 —— 从 “烧钱研发” 到 “借船出海”。

线粒体自噬是一种选择性自噬，作为线粒体质量控制的核心机制，通过自噬-溶酶体途径选择性清除受损线粒体，从而维持线粒体稳态。 PINK1-Parkin通路是线粒体自噬重要的调控分子机制，当线粒体受损时，PINK1蛋白稳定在线粒体外膜并通过自磷酸化激活，进而通过磷酸化泛素 （Ub） 和招募E3泛素连接酶Parkin形成正反馈环路，持续放大线粒体自噬信号。 该研究发现PINK1在线粒体损伤后的转录调控也是PINK1累积的关键原因。

T细胞主要参与适应性免疫应答，而NK细胞是天然免疫系统的一部分，具有直接杀伤肿瘤细胞和病毒感染细胞的能力。 它们在肿瘤免疫中体现出高度的互补性：T细胞可识别表达MHC-I的癌细胞，NK细胞则通过NK细胞受体 （NCR） 来识别MHC-I缺失的癌细胞。 BCL11B是T细胞谱系发育和T细胞身份维持的关键转录因子。