CRISPR-Cas9被誉为“分子手术刀”，其高效精准的基因编辑能力已在多种生物体系中广泛应用。 但一个基础问题至今未解：Cas9为何如此高效，而其“ 去PAM化 ”变体 （如SpRY） 在功能扩展时却遭遇严重效率瓶颈。 一、PAM序列：Cas9识别靶标的导航密码。

随着年龄的增长， 造血干细胞 （ HSCs ） 会积累体细胞突变，可通过促进细胞适应性进而导致克隆扩增，这种现象被称为 克隆造血 （Clonal Hematopoiesis） ，虽然在年轻个体中非常罕见，但在老年人中却普遍存在，并与血液癌症和年龄相关疾病的风险增加有关。 尽管实验室小鼠已被广泛用于研究造血系统和干细胞生物学，但关于小鼠HSCs在衰老过程中的克隆选择和群体动态知之甚少。 小鼠的寿命较短 （约28个月） ，仅为人类的1/35，因此研究小鼠HSCs的克隆动态和体细胞进化有助于人们理解不同物种之间造血系统衰老的异同 【1, 2】 。

根据中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网以及公开资料梳理，本周（4月21日~4月26日），有16 款1类创新药 首次在中国获得临床试验默示许可（IND）。 这些产品涵盖了 小分子、 siRNA、多肽、抗体、mRNA疫苗、细胞和基因治疗药物 等类型，拟定适应症涵盖 癌症、糖尿病、肥胖和超重、高血压、高脂血症、肌萎缩侧索硬化症（ALS）等 。 甘李药业1类新药GZR102获批临床，拟开发治疗 2型糖尿病 。

近日，美国化学学会旗下期刊ACS Nano（Q1，IF = 15.8）在线发表了沈阳药科大学药学院毛世瑞教授团队的最新研究成果“Probing the Structural Elements of Polysaccharide Adjuvants for Enhancing Respiratory Mucosal Response: From Surmounting Multi-Obstacles to Eliciting Cascade Immunity”。 许多多糖具有增强特异性和非特异性免疫的能力，且具有较高的安全性，使其有望成为理想的疫苗佐剂。 它们可作为有效的递送系统，促进抗原呈递细胞（APC）识别和摄取抗原。

一项最新研究显示，葛兰素史克（GSK）研发的RSV疫苗Arexvy（RSVPreF3 OA）在60岁及以上老年人中，仅接种一剂即可在连续三个RSV季节中提供有效保护。 参与者在第一个RSV季节前被随机分配接种一剂Arexvy疫苗或安慰剂。 研究结果显示，单剂疫苗在三季中的累计有效性为62.9%，对RSV A和RSV B亚型均有保护作用。

近期，苏州艾棣维欣生物技术股份公司（以下简称 “艾棣维欣”）公布了其2024年度报告。 作为一家专注于创新疫苗及药物研发、生产与销售的企业，正凭借其强大的研发能力、富有潜力的产品管线以及稳健的商业模式，在行业创新道路上稳步前行。 艾棣维欣的在研产品管线体现了多元化与差异化的特点， 涵盖多个领域 ，都取得了扎实的进展 。

39%成熟度时进行的OS期中分析（此次分析分配的α值经纬0.0001）显示，HR=0.77，死亡风险降低22.3%。 尽管如此，资本市场仍然出现了大幅波动，Summit股价跌36%，BioNTech跌15%，Instil Bio跌35%。 在只有39%成熟度的情况下，HR达到0.77，考虑到PFS的HR为0.51，OS主要终点的成功确定性进一步增强。

投资26亿， 美中宜和综合院区 启幕。 美中宜和医疗集团原本是美国华平投资集团与联想集团等机构共同投资设立，如今已成为抖音集团在医疗领域的重要布局之一。 美中宜和综合院区——北京宜和医院。

在浙大妇院完成的“达芬奇”手术中，良恶性疾病均有，恶性疾病包含了妇科三大恶性肿瘤：早期卵巢癌、宫颈癌及子宫内膜癌。 截至2025年4月，浙大妇院累计开展达芬奇妇科手术2540例，其中肿瘤科共完成2093例，占比82.4%。 达芬奇机器人并非是能够自主操作的“机器人医生”，而是一个由外科医生全程控制的智能手术平台。

近年来，制药行业正迎来一场深刻的数字化革命。 据报道，2025年， 验证趋势聚焦于持续工艺验证（CPV）、数据可靠性、数字化转型和实时数据集成 。 在此背景下，国际制药工程协会（ISPE）于2025年4月发布了《数字化验证良好实践指南》（ Good Practice Guide: Digital Validation ），为制药企业提供从传统验证向数字化框架过渡提供了指导。