延续“本土决策、全球赋能”的运营模式。 接下来， 集富亚洲中国团队将保持独立管理架构，延续 “本土决策、全球赋能”的运营模式。 中国区主管潘瑞婷表示：“集富亚洲中国始终以‘植根中国、链接全球’为使命。

2025 年 4 月 26 日，苏州血霁生物科技有限公司（以下简称 “ 血霁生物 ” ）自主开发的 全球 首个血小板注射液细胞新药 XJ-PLT-001 获得美国食品药品监督管理局（ FDA ）认证授予孤儿药（ Orphan Drug Designation ， ODD ）资格，用于巨大血小板综合症（ BSS ）这类罕见病 。 XJ-PLT-001血小板注射液以 造血干细胞作为源头细胞，未经任何基因编辑，通过无血清、无饲养层细胞、无永生化操作、无杂细胞残留的定向诱导分化体系产生高质量、大规模、稳定可控的血小板细胞用于输血。 血霁生物是全球第三家、中国第一家血小板再生的细胞治疗公司，致力于通过体外诱导干细胞定向产生血小板作为我们的先导产品，实现无任何基因编辑的分化流程，获得安全性高、成熟度高、无致瘤风险的血小板，可以用于几乎全年龄段人群的血小板输注，对儿童用血也非常安全。

B细胞急性淋巴细胞白血病是一种常见的儿童癌症，并且有越来越多的研究表明该病的发病率与遗传有关。 目前发现与白血病发病相关的基因多与淋巴细胞分化、细胞周期和细胞凋亡信号传导有关，DNA损伤则与髓系白血病的发病机制有关。 NBN基因的双等位突变是奈梅亨断裂综合征（Nijmegen Breakage Syndrome, NBS）的遗传病因，该综合征与淋巴系统恶性肿瘤发病相关。

两项试验失败，研发受挫。 尽管 evorpacept 在这两项试验中失败，但 ALX Oncology 公司并没有放弃这款药物。 就在一个多月前，公司为了集中资源推进 evorpacept 的研发，进行了裁员并大幅削减临床前研究 。

百日咳是高传染性的呼吸道疾病，随着近年来病例的增加，百日咳受到广泛关注。 接种疫苗是目前预防百日咳最有效的手段，加强新型疫苗的研发是百日咳防治的重点工作之一。 目前，预防百日咳的主要手段是疫苗接种。

近日，艾棣维欣生物发布了其2024年度报告，据年报显示，研发产品中 针对 复发性呼吸道乳头 状 瘤病 （Recurrent Respiratory Papillomatosis，RRP） 的治疗性疫苗 （项目编号：ADV2104） 已获得美国食品药品监督管理局 （ FDA ） 儿科罕见疾病资格认定 （Rare Pediatric Disease Designation, RPDD），这也是该适应症 全球第一个获得 该 资格认定的新药 。 人乳头状瘤病毒示意图。 复发性呼吸道乳头状瘤病 也叫做喉乳头状瘤，是一种罕见、复发且难治的上下呼吸道良性肿瘤疾病，主要由低危型人乳头状瘤病毒（HPV）6型和11型感染引起。

0.5mg 90片/盒。 1 mg 90片/盒。 2.5 mg 90片/盒。

战略转向，聚焦肿瘤领域。 Caribou Biosciences 原本试图进军自身免疫疾病领域，去年其 CAR-T 治疗产品 CB-010 获得了用于系统性红斑狼疮的快速通道指定，今年 1 月还宣布了针对狼疮性肾炎和肾外狼疮的 CB-010 的 I 期试验计划 。 为配合战略调整，Caribou 实施了大规模裁员。

财报成绩超预期，免疫药物表现亮眼。 艾伯维一季度财报数据令人瞩目，成功超越分析师预期，成为行业中的一抹亮色。 该季度公司销售额达到 133.4 亿美元，高于分析师预期的 129.9 亿美元，去年同期为 123.1 亿美元 。

免疫治疗如 细胞过继疗法 （adoptive cell therapy， ACT ） 和免疫检查点阻断 （immune checkpoint blockade， ICB ） 给肿瘤治愈带来新的希望。 因此，IFNγ信号通路对于ACT和ICB的免疫治疗成功至关重要。 在大部分实体瘤中，免疫治疗并不能取得长期的效果，这部分与IFNγ通路相关基因的功能缺失突变有关 【1,2】 。