理解突变如何导致蛋白质-蛋白质相互作用的改变，以及这些改变如何驱动肿瘤的发生，仍癌症研究一个重要的未解决问题。 KBTBD4是一种CULLIN3-RING E3泛素连接酶复合物的底物受体，其突变在髓母细胞瘤中频繁出现，而这些突变使KBTBD4 获得功能，从而诱导转录辅阻遏物CoREST5的异常降解。 KBTBD4（一种 CULLIN3-RING E3 连接酶的底物受体）的癌症突变主要发生在 KELCH 重复 β 螺旋桨 2b-2c 环的热点中，具有相当大的分子多样性，包括1-5 个氨基酸的插入或缺失（insertion or deletion）以及点替换。

几乎每个周末都有地方在举办马拉松比赛，吸引了众多爱好者前去挑战自我。 毕竟，每年在马拉松赛事的新闻中都能看到有人受伤倒地，突发心脏骤停而猝死的新闻也并不罕见，其中不乏一些富有跑步经验的“老手”。 围绕跑步到底伤不伤膝盖，会不会把膝盖的关节软骨给“磨完了”，已经有很多研究。

杀伤性T细胞是免疫系统抵抗病毒感染和消除肿瘤的重要力量，当T细胞受体识别被称为“抗原”的肽段时，就能找到攻击目标并将其摧毁。 在这篇《自然》论文中，研究作者开发了 一种基于干扰素基因刺激蛋白（STING）激动剂的高亲和力内质网靶向分子——SABER 。 实验结果显示， 将SABER与各种抗原结合，能够显著增强杀伤性T细胞的免疫反应，尤其是针对肿瘤新抗原和保守病毒表位的反应 ，大大超过将抗原与STING激动剂或传统佐剂混合使用的效果。

3月28日，Alnylam宣布美国FDA批准Qfitlia™（fitusiran）上市，这是美国批准的第六款Alnylam发现的RNAi治疗药物，也是第一种也是唯一一种降低抗凝血酶（AT）的治疗药物，抗凝血酶是一种抑制凝血的蛋白质，目的是促进凝血酶的生成，以重新平衡止血和预防出血。 Qfitlia在美国用于常规预防，以预防或减少12岁及以上患有血友病A或B的成人和儿童患者的出血事件频率，无论是否使用因子VIII或IX抑制剂（中和抗体）。 该批准标志着Alnylam P5x25战略中的“产品”目标的完成，这是一套2025年的企业目标。

人脑功能活动的捕捉如同在迷雾中绘制星图，需要多模态技术的协同。 功能性磁共振成像（fMRI）凭借毫米级空间分辨率，在脑机工程研究中被视为脑功能解码的金标准数据，但其笨重的设备、高昂的成本和低时间分辨率限制了应用潜力。 如何让两者优势融合提升脑功能解码精度和可用性是脑机接口研究中的重要挑战。

3 月 28 日，中国科学院深圳先进技术研究院 （ 以下简称“深圳先进院” ） 与深圳百年春生命健康科技有限公司 （以下简称“百年春”） 宣布共同组建“干细胞”创新联合体团队，揭牌仪式在罗湖区中欧创新医药与健康研究中心 （以下简称“中欧医药中心”） 举行。 希望团队可以全方位多角度的支持企业成人自体干细胞库的建立，推动干细胞治疗干预衰老的体系化构建。 医药所研究员兼中欧医药中心总经理於邱黎阳发言。

生长激素虽然并不是激素，临床应用也有30多年，安全性有一定的保证，但也不是孩子长高的神器。 影响孩子身高的原因遗传因素只占60%到70%，睡眠营养、生活状态、日常运动等后期外界因素都至关重要。 决定是否注射生长激素前，家长需要带孩子到医院测骨龄、生长激素刺激试验，并确定骨骺线是否闭合。

专注于开发基于新型 T 细胞免疫疗法的临床阶段生物技术公司 Virion Therapeutics 近日在北京举办的2025年亚太肝病学会年会（APASL2025）上公布了旗下一款用于慢性乙型肝炎治疗的在研免疫疗法 VRON-0200 首次在慢乙肝患者中进行的1b期临床试验中期结果。 结果显示，慢乙肝患者单剂量使用 VRON-0200 是安全的、耐受性良好的，并且显着增加了 T 细胞反应。 VRON-0200 是一种首创的治疗性检查点修饰免疫疗法，与 HBV core 和 pol（但不是 S）抗原融合，从而增强、拓宽和延长 CD8 T 细胞反应，通过肌肉注射给药，旨在为慢性 HBV 感染提供功能性治愈。

编者按： 今日，赛诺菲（Sanofi）和Alnylam联合开发的潜在重磅siRNA疗法 Qfitlia（fitusiran）获美国FDA批准。 这款疗法通过抑制肝脏中抗凝血酶的生产，有望成为一种革命性的预防手段，造福所有血友病患者。 为了将治疗性的分子高效递送到肝脏内，该疗法采用了目前主流的GalNAc偶联技术——迄今FDA批准了7款siRNA疗法，6款均使用了这项技术。

通过梳理，这些产品包括了 小分子、抗体偶联药物（ADC）、放射性核素偶联药物（RDC）、抗体、多肽、AAV基因治疗药物、间充质干细胞药物、核酸类药物 等类型。 恩华药业：NH140068片。 根据恩华药业公告，NH140068是 一款适于口服的多种神经递质受体激动剂 ，为新一代治疗精神分裂症的创新药。