2025年3月28日，驯鹿生物宣布， 其CAR-T细胞基因治疗产品伊基奥仑赛注射液（福可苏 ® , equecabtagene autoleucel）的新药上市许可申请（NDA）已获得中国澳门药物监督管理局批准 ，用于治疗既往经过至少三线治疗后出现疾病恶化（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）的复发或难治性多发性骨髓瘤（R/RMM）成人患者。 此次是伊基奥仑赛注射液的首个境外NDA获批 。 2023年6月30日，伊基奥仑赛注射液获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗既往经过至少3线治疗后进展（至少使用过一种蛋白酶体抑制剂及免疫调节剂）的复发/难治性多发性骨髓瘤（R/RMM）成人患者。

3月28日， 赛诺菲与 Alnylam Pharmaceuticals合作开发的RNA疗法 Qfitlia（Fitusiran）获FDA批准上市。 据悉，这是首款获批上市用于预防和减少成人及12岁以上儿童血友病A或血友病B患者出血频率的抗凝血酶（ antithrombin, AT）RNA疗法，该批准基于ATLAS三期临床试验数据，研究表明，无论患者是否有相应抑制物， Qfitlia（Fitusiran）均能显著降低患者年度出血率（ABR），为血友病患者提供有效的保护。 Qfitlia（Fitusiran） 是一款小干扰RNA（siRNA）药物，通过靶向抗凝血酶（antithrombin, AT）的合成来增加凝血酶的生成，从而恢复凝血平衡，减少出血事件的发生。

在对公司的 控制权争夺战中，Aurion又一个高管被大股东踢出局。 现在，爱尔康罢免了Aurion的 首 席执行官Greg Kunst，由Aurion的首席科学官Arnaud Lacoste接任 这一职位。 爱尔康是Aurion的最大股东，持股40.5%（一个月前）。

近日，美国卫生与公众服务部（HHS）近日宣布了一系列重大调整措施，包括部门重组与大规模裁员。 新上任的HHS部长小罗伯特·F·肯尼迪延续了特朗普政府一贯的裁员政策，这次计划裁撤其监管部门约1万个职位。 此次裁员会与部门重组同步推进。

糖尿病是全世界内高发病率、高死亡率的主要原因之一，大多数糖尿病患者患有肥胖引起的胰岛素抵抗以及2型糖尿病。 2型糖尿病中胰岛素抵抗的原因主要与骨骼肌细胞、脂肪细胞以及肝细胞等代谢靶细胞相关。 作者们先前在人脐静脉内皮细胞 （Human umbilical venous endothelial cells，HUVECs） 中对GTP结合蛋白Gs进行研究，发现siRNA敲降Gαs会导致胰岛素诱导的eNOS磷酸化以及AKT的磷酸化。

免疫检查点阻断 (ICB) 疗法通过阻断抑制性信号来激活 T 细胞，从而引发抗肿瘤的免疫应答。 对于三阴性乳腺癌 (TNBC) ，抗 PD-1 抗体和化疗的结合疗法已于2019年获得FDA批准，用于治疗高风险早期及晚期患者。 研究表明，原发肿瘤对治疗的初始反应可能诱导免疫记忆形成，为患者提供长期保护。

淋巴组织、神经组织和肿瘤组织的复杂生理特性源自生物大分子 （ DNA ， RNA ，蛋白质） ，细胞在其所处的空间环境中的三维 （ 3D ） 相互作用，因此，理解生物大分子，细胞在 3D 空间环境中的分布及相互作用对于阐明发育过程、疾病机制和组织功能都至关重要。 传统的光学成像方法 （如免疫荧光染色和原位杂交） 可以提供生物大分子的空间信息，但通常在通量上受到限制，并且需要对检测目标有先验知识。 基于测序的空间转录组学技术可以高通量地检测 RNA 的同时，揭示 RNA 及细胞的空间环境，有助于理解在特定空间环境下 RNA 和细胞的行为，但是，该类技术通常需要在样本上强加预定的 XY 坐标系统，把连续性的样品强行像素化，并且只能应用于 2D 样品切片。

Rab7A是小G蛋白中Rab家族蛋白的一员，被证实在哺乳动物细胞自噬和内体途径中发挥重要作用。 与其他小G蛋白类似，Rab7A作为一种分子开关，可在结合GTP的激活状态与结合GDP的失活状态之间切换，这一过程由相应的鸟苷酸交换因子 （GEF） 和GTP酶活化蛋白 （GAP） 所介导。 一旦被激活，Rab7A可介导相关下游效应蛋白的招募，在自噬体与溶酶体或晚期内体融合等过程中起着至关重要的作用。

研究是医学实践的生命线。 它们解答重要问题，指导从业者进行医疗护理。 视光医生 需要时刻牢记这些重要研究，并知道如何将其应用到眼前的患者身上。

根据 Insight 数据库，今年 3 月份 （3.1- 3.28） ，共计有 14 款新药在国内递交了上市申请 （含新适应症） ，包括 7 个首次上市申请和 7 个新适应症申请。 从研发企业来看，14 款药中，进口药有 9 款，国产药有 5 款。 本文将节选其中几款潜在重磅抗肿瘤新药信息做介绍，仅供参阅。