导语： 2025 年 3 月，欧洲药品管理局（EMA）人用药品委员会（CHMP）以 “疗效不足以抵消安全风险” 为由，拒绝批准礼来（Eli Lilly）的阿尔茨海默病药物 Kisunla（donanemab）在欧盟上市。 CHMP 的拒绝主要基于两项关键考量：。 ARIA 风险显著 ：Kisunla 在临床试验中导致 15% 患者出现大脑肿胀（ARIA-E）和 12% 患者出现微出血（ARIA-H），其中 3% 为严重病例，可能引发致命后果。

导语： 2025 年 3 月，诺和诺德 CEO Lars Fruergaard Jorgensen 在投资者会议上公开指责美国配药商非法生产司美格鲁肽（semaglutide）仿制品，称其占据高达 40% 的市场份额，不仅严重损害公司利益，更对患者安全构成威胁。 这场围绕 GLP-1 “药王” 的商业与法律战，正将美国配药行业的监管漏洞与专利保护困境推向舆论风口。 市场份额激增 ：配药商通过混合原料药生产司美格鲁肽仿制品，价格仅为原研药的 30%-50%，吸引大量价格敏感型患者。

导语： 2025 年 3 月，美国 FDA 批准赛诺菲（Sanofi）的 RNA 干扰疗法 Qfitlia（fitusiran）上市，成为全球首款覆盖所有类型血友病（A/B 型）且不受抑制剂状态限制的创新药物。 Qfitlia 的获批标志着血友病治疗进入新纪元：。 适应症全覆盖 ：适用于 A 型（VIII 因子缺乏）、B 型（IX 因子缺乏）血友病，无论患者是否产生治疗性抗体（抑制剂）。

导语： 2025 年 3 月，美国基因治疗公司 Bluebird Bio 宣布收到英国 Ayrmid 集团每股 4.5 美元的收购要约，较其此前与凯雷（Carlyle）和 SK Capital 达成的每股 3 美元协议溢价 50%。 报价对比 ：Ayrmid 的收购方案包括每股 4.5 美元的预付款及最高 6.84 美元的里程碑付款，较原协议总价值提升 50%，使 Bluebird 估值从 2900 万美元跃升至 4500 万美元。 行业背景 ：Bluebird Bio 曾是基因治疗领域的明星企业，其 β- 地中海贫血疗法 Zynteglo 2024 年销售额仅 4200 万美元，远低于预期，导致股价较 2021 年峰值下跌 90%。

导语： 2025 年 3 月，诺和诺德以最高 10 亿美元的交易金额与 Lexicon Pharmaceuticals 达成合作，获得后者非 GLP-1 肥胖候选药物 LX9851 的全球开发权。 靶点创新 ：LX9851 通过抑制肝脏 ACSL5 酶，调节脂肪代谢并延缓胃排空，与 GLP-1 机制形成互补。 临床前数据显示，其在小鼠模型中可显著减少食物摄入、体脂和体重，并改善肝脂肪变性。

临港浦江国际科技城企业上海宣泰医药科技股份有限公司 （以下简称“宣泰医药”）成立于2012年8月份，截至目前，已形成“难溶药物增溶技术平台”“缓控释药物制剂研发平台”和“固定剂量药物复方制剂研发平台”三个核心制剂技术平台。 其三个核心技术平台，依靠专有技术和长期实战积累的研发经验，复制难度大、技术壁垒高，保障了公司的技术先进性和核心竞争力。 基于这些高端技术平台，做出了别人难以实现的产品，在市场上把握了主动性。

重组腺相关病毒（rAAVs）因其单剂的持久效力而成为了一种极具前景的疫苗载体。 然而，注射后产生的细胞免疫应答不足以及AAVs的随机、非特异性分布等问题仍会严重阻碍AAV疫苗的发展。 有鉴于此， 四川大学孙逊教授 开发了一种由生物矿化的锰纳米粒子和氢氧化铝稳定的皮克林乳液平台，其可以快速有效地负载AAVs。

白细胞介素 -1 受体相关激酶 4 （ IRAK4 ）是先天免疫信号通路的关键调控因子，其激酶活性和支架功能双重作用导致传统抑制剂难以完全阻断炎症反应。 近日， 清华大学饶燏团队 在《 Chinese Chemical Letters 》发表了题为 “ Developing potent anti-inflammatory IRAK4-targeting PROTACs with simplified CRBN ligands ” 的研究论文，报道 了一种 基于简化 CRBN 配体的 IRAK4 靶向 PROTAC 降解剂 LZ-07 ，该化合物 DC₅₀ 为 1.14 n M ， 在抗炎活性上 优于 临床 Ⅱ 期的 IRAK4 降解剂 KT-474 ，为自身免疫疾病治疗提供新 的 策略。 IRAK4 通过 Toll 样受体（ TLR ）和 IL-1 受体（ IL-1R ）信号通路激活 NF-κB 、 p38 、 IRF5/7 和 MAPK 等信号 通路，驱动炎症因子释放。

五年过去了，自新冠疫情席卷全球以来，疫苗研发领域发生了翻天覆地的变化。 从一台复印机到诺贝尔奖——mRNA疫苗的诞生。 魏斯曼博士的科研之路始于波士顿，在布兰代斯大学获得学士和硕士学位后，他进入波士顿大学获得医学和博士学位，并在贝斯以色列医院（Beth Israel Hospital）完成住院医师培训。

疫苗是预防和控制传染病最有效的策略之一，其核心目标是诱导强大而持久的免疫保护，尤其是针对细胞内病原体（如病毒和某些细菌）和肿瘤细胞。 然而，多数现行疫苗（如蛋白亚单位疫苗或灭活疫苗）在激活 CD8 + T 细胞方面效率有限，因其主要依赖 MHC II 类途径激活 CD4 + T 细胞，而 CD8 + T 细胞的活化需要通过 MHC I 类途径的交叉提呈（cross-presentation）。 细胞外抗原需经交叉呈递由 MHC-I 呈递，胞质途径是主要方式，虽此前研究多聚焦抗原摄取和胞质递送，但从胞质到内质网（ER）的「最后一公里」未被充分探索。