导语： 2025 年 3 月，香港玛丽医院宣布成功为一名晚期多发性骨髓瘤患者实施 CAR-T 细胞疗法，这是香港首次使用由内地生产的先进细胞治疗产品。 该疗法针对 B 细胞成熟抗原（BCMA），使患者病情获得显著缓解且无严重并发症，标志着粤港澳大湾区医疗协作进入新阶段，为末期癌症患者带来重生希望。 玛丽医院团队自 2021 年开展 CAR-T 疗法以来，已成功治疗 60 余例血液癌症患者，此次骨髓瘤案例具有里程碑意义：。

导语： 2025 年 3 月，澳大利亚西澳州的一项突破性研究显示，针对呼吸道合胞病毒（RSV）的新型免疫计划使婴儿住院率骤降 89%，成功避免 500 余例重症病例。 一、技术突破：长效抗体破解 RSV 威胁。 RSV 每年导致全球 360 万儿童住院，是婴幼儿肺炎与细支气管炎的主要诱因。

与DNA编辑不同，RNA编辑只会瞬时改变由DNA转录产生的RNA转录本，避免了DNA编辑脱靶所带来的长期安全性风险。 目前已报道有两种腺苷脱氨酶ADAR（adenosine deaminase acting on RNA）依赖的靶向RNA腺苷至肌苷（A-to-I）的编辑系统，但分别有高脱靶、编辑范围和编辑效率受限的问题。 近日，上海科技大学生命科学与技术学院陈佳团队和复旦大学杨力团队合作在《自然-生物技术》（ Nature Biotechnology ）在线发表了题为“ Specific and efficient RNA A-to-I editing through cleavage of an ADAR inhibitor ”的研究论文， 报道了一种高效、精准且具有广泛编辑范围的RNA变形式腺苷碱基编辑系统RtABE（RNA transformer Adenosine Base Editor）。

过去十年间，脊髓性肌萎缩症（ SMA ）的治疗格局发生了根本性改变。 2016 年，渤健的 Spinraza 成为首个获 FDA 批准的 SMA 治疗药物，为这种罕见神经肌肉疾病患者带来了新的希望。 如今， SMA 的治疗前景已大幅改善。

这一事件不仅对强生公司自身造成巨大冲击，也为整个医药行业的合规发展敲响了警钟。 该案件源于举报人发起的诉讼。 美国新泽西州特伦顿地区的法官 Zahid Quraishi 经审理后裁定， 强生子公司杨森（ Janssen ）在推广 HIV 药物 Prezista 和 Intelence 时，存在非法行为。

3月 19日，澳门镜湖医院与优锐医药有限公司签署合作协议，并举办慢性阻塞性肺病新药恩司芬群（Ensifentrine）引进启用仪式。 同时宣布新药「恩司芬群」于3月14日在镜湖医院投入使用，标志着这款治疗慢阻肺病的创新药正式惠及澳门及大中华地区的患者。 这款药物的引进，不仅填补澳门慢性阻塞性肺病靶点药物治疗领域的空白，也为患者提供了更为先进、有效的治疗选择。

今年2月，安徽省医保局发布《省医保局2025年重点工作任务清单》，涉及20项关于全年医保工作的重点任务，其中明确：年内开展省级省际药品、耗材集采不少于1个批次，牵头全国生物药联盟集采。 来源：安徽省医保局官网。 可以预见，新一轮大联盟生物药集采即将拉开序幕。

肽类激素 是一类由少于100个氨基酸组成的低丰度肽类，具有多种功能，如调节能量稳态。 在人类分泌组的2,082个分泌蛋白中，他们鉴定了373个前体，可生成2,683个肽。 生物活性预测表明，Peptide Predictor衍生的肽中有21%至23%具有生物活性。

蛋白质液-液相分离 （ LLPS ） 是指蛋白质和 RNA 等生物大分子通过弱相互作用形成动态、可逆的无膜凝聚体的过程。 然而，目前针对目标蛋白的 LLPS 调控因子的高通量筛选方法仍然相对缺乏，限制了对 LLPS 在生理及病理过程中作用的深入研究。 近日， 徐安龙/付永贵 团队在 P rotein&Cell 上 发表了题为 BiFC and FACS-based CRISPR Screening Revealed that QKI Promotes PABPN1 LLPS in Colorectal Cancer Cells 的研究论文。

近日， Science Advances 发表了武汉大学中南医院 胡争 教授团队领衔的重要研究成果，题为 Systematic high-throughput evaluation reveals FrCas9's superior specificity and efficiency for therapeutic genome editing 。 该研究 对FrCas9在细胞和基因疗法 (CGT) 应用中的性能进行了系统性评估，并与SpCas9和OpenCRISPR-1进行了全面比较，揭示了FrCas9作为基因编辑工具具有显著的特异性和效率优势。 为进一步增强FrCas9的性能， 团队创新性地开发了TREX2-FrCas9融合蛋白。