1型糖尿病 （ T1D ） 是一种多因素自身免疫性疾病，主要特征是胰岛β细胞被免疫系统破坏，导致胰岛素分泌不足，进而引发血糖失控。 T1D的发病机制复杂，遗传因素在其中起重要作用，尤其是胰岛素基因 （INS） 和人类白细胞抗原 （HLA） 基因的变异 【1】 。 INS基因包含启动子区域的串联重复序列 （VNTR） 和3'UTR的单核苷酸多态性 （SNP） 。

2025-2026，集采落地期，行业利润率将进一步面临挑战。 通过医保局的统计口径，也能算清一笔账，集采后，市场到底消失了多少。 总体来看，生化领域消失约70亿，免疫领域消失约160亿，合计230亿的市场消失，这也难怪近几年看到不少的IVD企业破产，以及大面积的企业裁员。

报告期内，公司实现营业收入8.53亿元，同比下降27.76%；归属于上市公司股东的净亏损9.25亿元，同比下降983.98%。 达安基因是公司是以分子诊断技术为主导的，集临床检验试剂、仪器和配套耗材的研发、生产、销售为一体的生物医药高新技术企业。 从年报可以看到，达安高管们的平均薪酬在2022-2024年经历了“3连跌”。

（ 2025西派会将于5月9-10日在广州举办 ，顶尖智慧共聚，帮助广大临床医生更好把握AI+医疗的未来趋势和技术应用，大会现正火热报名中。 丙类目录未按计划于4月1日开启申报。 《健闻咨询》从多位行业人士处证实， 原定预计于4月1日开启的的医保目录和丙类目录申报，目前暂被搁置。

首先看审评审批方面，非常值得关注的就是，罗氏多发性硬化症重磅药物奥瑞利珠单抗国内获批上市，成为国内第二款获批上市的FcRn单抗；其次是研发方面，值得一提的是，复宏汉霖贝伐珠单抗眼科Ⅲ期研究成功；再次是交易及投融资方面，和誉医药匹米替尼全球权益落地；最后是其他方面，2024年全球畅销药TOP100公布，K药以294.82亿美元排名第一。 本周盘点包括 审评审批、研发、交易及投融资 以及 其他 四大板块，统计时间为2025.3.31-4.3，包含24条信息。 纳武利尤单抗是全球首个获批的 PD-1 抑制剂，伊匹木单抗是一种 细胞毒性 T淋巴细胞抗原-4 （CTLA-4）抑制剂。

近期， 时夕生物联合中山大学张锐教授团队，在生物技术领域顶级权威杂志 Nature Biotechnology 上发表了题为 Improved RNA base editing with guide RNAs mimicking highly edited endogenous ADAR substrates 的突破性研 究。 该研究提出了一种全新的内源性 ADAR 招募 gRNA 设计理念——MIRROR （Mimicking Inverted Repeats to Recruit ADARs Using Engineered Oligoribonucleotides） 。 该技术显著提高了 RNA 编辑效率，仅通过简单化学修饰的短链 gRNA 可在小鼠体内实现超过 80% 的编辑效率。

最近的一篇文章在药时代宣传矩阵上的阅读量达2万+。 FDA CBER主任Peter Marks博士的辞职信（附：中英文版本）。 华盛顿的樱花与辞职信：FDA重组风暴现场。

对于原发性恶性脑肿瘤，例如 胶质母细胞瘤 （GBM） ，尤其如此。 GBM和其他实体瘤免疫治疗失败的一个已知原因是肿瘤导致的T细胞功能障碍，特别是 T细胞耗竭 （T cell exhaustion） 。 耗竭T细胞 （Tex） 可分为两个亚群： 祖细胞耗竭T细胞 （Tex_prog） 和终末耗竭T细胞 （Tex_term） ， Tex_prog处于一种类似干细胞的状态，其特征在于表达PD-1和TCF1，这种状态能保持T细胞的多能性，并对免疫治疗有反应。

2025年3月30日，康方生物发布了2024年度业绩公告，其中，商业销售收入为20亿元，与去年相比，同比增长24.88%（图1）。 康方生物2024年业绩报告。 康方生物公布业绩报告后，其股价连续3天一路飙红，可见大众对其一致看好。

目前，辉瑞（Pfizer）、百时美施贵宝（Bristol-Myers）等 大型制药公司凭借其强大的管道和创新方法（包括利用AI进行药物开发）而处于增长的有利地位 。 这些大型制药公司拥有如此多的资源，以至于 小公司要在AI药物发现方面与他们竞争非常困难，但Recursion Pharmaceuticals成功脱颖而出 （纳斯达克股票代码：RXRX）。 Recursion拥有卓越的AI驱动药物发现和开发平台。