2025年1月17日，国家医保局召开的“保障人民健康 赋能经济发展”新闻发布会曾明确指出，今年医保部门将持续深入推进药品、医用耗材集中带量采购，包括国家层面将在上半年开展第11批药品集采，下半年开展第6批高值医用耗材集采，并适时启动新批次药品集采。 作为存在强劲用药需求的领域，抗哮喘和慢阻肺药物市场共有12个品种被纳入既往批次国采。 随着第11批国采脚步的临近，该领域又有那些品种有望进入？

2025年4月4日，中国科学院上海药物研究所谢岑课题组联合中南大学湘雅医院骨科/老年骨关节疾病防治教育部重点实验室/国家老年疾病临床医学研究中心，在骨关节炎发病机制和临床转化研究方面取得重要进展，相关成果以“Osteoarthritis treatment via the GLP-1–mediated gut-joint axis targets intestinal FXR signaling”为题在线发表于 Science 。 全球有超过5亿骨关节炎（OA）患者，疾病负担沉重，但发病机制不清，尚无安全有效延缓病情进展的药物，亟需探明OA发病机制与干预靶点，从而开发治疗药物。 动物实验证实，GUDCA可通过选择性抑制肠道法尼醇X受体（FXR）延缓小鼠OA病情进展；敲除小鼠肠道干细胞 Fxr 可促进其增殖和分化，增加L细胞数量，进而促进胰高血糖素样肽-1（GLP-1）产生，最终升高血清GLP-1水平。

难道我们真的束手无策了吗。 研究人员另辟蹊径，没有采用传统的“广撒网”式免疫激活，而是将目光聚焦于肿瘤细胞独有的“身份证”—— 新抗原（neoantigen） 。 他们从患者自身的免疫细胞中，精挑细选出能够精准识别这些“身份证”的“特种部队”—— 新抗原特异性肿瘤浸润淋巴细胞（SEL-TILs） 。

这种看似矛盾的现象令科学家困惑——究竟哪种作用主导了肿瘤的命运。 研究团队发现， 癌细胞通过精氨酸代谢将巨噬细胞转化为促癌帮凶，从而抑制了CD8+ T 细胞的激活，促进乳腺癌进展。 接下来，研究团队利用小鼠模型探索了精氨酸影响乳腺癌进展的机制。

欧洲药品管理局（EMA）要求萨雷普塔和罗氏暂停三项关于 Elevidys 的临床试验，这一决定源于一名美国青少年在接受该疗法后出现急性肝衰竭并死亡。 3 月 31 日，罗氏在致世界杜氏肌营养不良症组织的信中透露，公司已暂停 Elevidys 的 I 期、II 期和 III 期临床试验。 这些试验均旨在研究该基因疗法对杜氏肌营养不良症的治疗效果。

膀胱癌是泌尿系统中最为常见的恶性肿瘤，其发病率与死亡率呈逐年上升趋势，是公共卫生的重大挑战。 表观遗传修饰-转录调控紊乱在膀胱癌发生发展中扮演着重要角色，深入解析表观转录调控分子在膀胱癌中的作用机制对开发膀胱癌治疗新策略具有重要意义。 该研究通过靶向表观遗传-转录调控分子的CRISPR-Cas9文库筛选，鉴定到组蛋白甲基转移酶SETD8是调控膀胱癌细胞增殖的关键基因。

近年来，抗体药物偶联物 （ADC） 凭借其精准靶向和高效杀伤特性，成为肿瘤治疗的重要策略。 然而，传统ADC面临药物载量低、渗透性不足及毒性副作用等挑战 【1】 。 吉西他滨作为核苷类似物，虽广泛用于实体瘤治疗，但存在靶向性差、骨髓抑制等局限性 【2】 。

阿尔茨海默病 （Alzheimer's Disease, AD） 是老年人中最常见的神经退行性疾病，全球约有5500万患者。 其核心病理特征包括β淀粉样蛋白 （Aβ） 斑块和tau蛋白缠结的积累。 然而，仅靠Aβ和tau无法完全解释认知衰退的异质性，这是由于约60-80%的认知损害变异仍缺乏明确的生物标志物，阻碍了精准诊断和治疗策略的开发。

近年来，代谢调控在免疫细胞功能中的作用备受关注。 Sirtuins家族属于组蛋白去乙酰化酶 （Histone deacetylase, HDACs） 家族的第三类成员，包括SIRT1-SIRT7七个成员。 近年来余红秀团队与国内外研究者的工作均表明Sirtuins家族成员可通过代谢调控免疫细胞功能，成为抗肿瘤免疫的重要靶点 【3-8】 。

研究结果发表在 Science China Life Sciences 上，文章标题为 Does Caudate Lobe Resection Really Improve the Surgical Outcomes of Patients with Hilar Cholangiocarcinoma? - A Reappraisal from a Multicenter Retrospective Study 。 肝门部胆管癌 （hilar cholangiocarcinoma，HCCA） 是胆道系统中常见的恶性肿瘤，全球每年每10万人中约有4.8人发病，且病人5年总生存率仅在20%～50%之间。