这是该公司继去年完成超亿元人民币的天使+轮 融资 后，又获得的新融资。 炫景生物成立于2022年，专注于小核酸药物的研发和产业化。 该公司的 首发管线RG002C0106 是一款针对补体因子C3靶点开发的siRNA药物， 拟用于治疗补体参与介导的原发性或继发性肾小球疾病。

近日，血霁生物自主研发的“全球新” Fisrt-in-Class细胞治疗产品XJ-MK-002治疗巨大血小板综合征（BSS）获得美国食品药品监督管理局（FDA）认证授予孤儿药（Orphan Drug Designation，ODD）资格 。 这是XJ-MK-002获得的第二个ODD资格。 截至目前，这款细胞治疗药物已先后获得 FDA两个儿科罕见病（Rare Pediatric Disease Designation，RPDD）资格认定和两个ODD资格认定 。

已签订超60亿美元合作交易。 映恩生物 计划在本次 IPO中发行1 5,071,600股股份 。 其中，香港公开发售 1,507,200股股份 ，国际发售 13,564,400股股份 。

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炎症性肠病（Inflammatory Bowel Disease, IBD）作为累及胃肠道的慢性复发性炎症疾病，主要包括溃疡性结肠炎（Ulcerative Colitis, UC）和克罗恩病（Crohn's Disease, CD），其全球发病率与疾病负担呈现持续上升趋势，已成为消化系统重大公共卫生问题。 尽管现有临床治疗方案可部分缓解轻中度活动期患者的临床症状，但难以实现疾病根治且存在显著治疗抵抗现象，因此探索IBD治疗新靶点具有重要临床价值。 2025年4月5日， 温州医科大学李校堃院士 /黄志锋教授团队 牛建楼课题组于 Nature Communications 在线发表题为“ Colonic Epithelial-derived FGF1 Drives Intestinal Stem Cell Commitment toward Goblet Cells to Suppress Inflammatory Bowel Disease ”的研究成果。

2024 年度国内药企财报季已经落下尾声。 除了已经取得的成绩和进展，许多公司还披露了他们 2025 年的预期里程碑事件。 2025 年，百济神州的全球商业化版图将迎来重要扩展，其 核心产品泽布替尼 （百悦泽®） 的 片剂剂型 预计于下半年在美国和欧盟获批上市，这一新剂型将进一步提升患者用药便利性，巩固其作为「同类最佳」BTK 抑制剂的全球领导地位。

近日，Sangamo Therapeutics 宣布，已和 礼来 达成许可协议，授权礼来利用 Sangamo 新型专有的神经性腺相关病毒 （AAV） 衣壳 STAC-BBB，该衣壳已在非人类灵长类动物中显示出 强大的血脑屏障穿透和神经元转导能力 。 该协议授予礼来全球独家许可，将 STAC-BBB 衣壳用于一个初始靶点，并有权在支付额外许可靶点费用后增加最多四个额外靶点，以提供 静脉注射的基因组药物 来治疗某些 中枢神经系统疾病 。 根据协议条款，Sangamo 负责完成与 STAC-BBB 衣壳相关的技术转让。

与传统的DNA编辑相比，RNA编辑不仅避免了对基因组的永久性修改，其可控、可逆的特点也大大提升了基因编辑的安全性，令其在临床应用中备受期待。 在众多RNA编辑策略中， ADAR（RNA腺苷脱氨酶）介导的单碱基编辑系统已成为推进临床转化最快的技术之一 。 目前，该系统主要采用两种策略：一种是通过外源表达携带ADAR脱氨结构域的蛋白及相应的引导RNA（gRNA）实现目标RNA的编辑；另一种则利用单一gRNA组分招募内源性ADAR进行编辑。

根据全球疾病负担估计，全球有超过680万名IBD患者，他们长期遭受腹痛、腹泻、直肠出血、疲劳和体重下降等症状的困扰，长期炎症还可引发纤维化等并发症。 BET家族的治疗潜力。 IBD尚无治愈方法，皮质类固醇和免疫抑制剂等传统药物能够缓解症状，但长期使用可能引发副作用，并且一部分患者对现有疗法的反应不佳。

2025年4月2日，特朗普政府宣布国家紧急状态并对全球贸易伙伴征收“对等”关税，对中国合计加征34%关税。 在川普的关税大棒下，有的投降有的躺平，而中国直接选择硬刚。 4月4日，国务院批准， 对原产于美国的所有进口商品，在现行适用关税税率基础上加征34%关税 ，此举在假期第一天便相当于投下了一枚重磅炸弹。