III 期 CREST 研究结果显示，与单独使用标准治疗相比，Sasanlimab 联合卡介苗（BCG）膀胱灌注治疗，可使疾病相关事件（包括高级别疾病复发或进展等）风险降低 32%。 皮下注射 PD-1 抑制剂Sasanlimab联合卡介苗治疗既往未接受过卡介苗治疗的高危非肌层浸润性膀胱癌患者，有望成为 30 余年来该治疗领域的首个突破性进展。 Sasanlimab是一款皮下注射PD-1单抗（mAb），该研究旨在评估Sasanlimab联合标准治疗（SOC）卡介苗（BCG）诱导伴或不伴维持治疗，在既往未接受过卡介苗治疗的高危非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者中的疗效，试验已达到主要终点，即研究者评估的无事件生存期（EFS）。

据Patch网站4月22日报道，共和党议员向明尼苏达州众议院提交了一项法案，拟将mRNA疫苗及相关产品定性为“大规模杀伤性武器”，并将其制造、分销和持有行为定为刑事犯罪。 法案推动者之一、阿尔弗顿市（Albertville）共和党众议员沃尔特·哈德森（Walter Hudson）在接受Patch采访时声称：“这是对生物技术行业的一记警钟。 违反者将按州法被认定为刑事犯罪。

2025年4月，士泽生物医药（苏州/上海）有限公司（Roche Accelerator Member）正式宣布自主开发的异体通用“现货型”iPSC衍生多巴胺能神经前体细胞注射液 （士泽生物 “XS411注射液”） 的新药注册临床试验I期及II期申请，已正式获我国国家药品监督管理局（NMPA）一次性无发补完全批准，用于治疗早发性帕金森病。 士泽生物将与顶级医院神经科强强联合，开展“中国首个”由国家级神经疾病医学中心支持、采用证据级别最高的临床试验研究设计“随机双盲对照”的iPSC再生多巴胺神经前体细胞治疗早发性帕金森病注册临床试验：。 帕金森病为全球第二大神经退行性疾病， 中国为全球帕金森病患者最多的国家，预计2030年我国帕金森病患者将达500万，其中，早发性帕金森病患者约占10-15%， 起病 年龄早且 病程长，运动并发症早发， 患者家庭及社会负担沉重，期待士泽生物通用细胞治疗新药早日福泽我国及全球广大帕金森病患者。

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2025年4月25日，祐森健恒生物医药（上海）有限公司的开发的IL-17A口服小分子抑制剂UA026获国家药品监督管理局核准签发的《药物临床试验批准通知书》，同意开展其用于银屑病适应症的临床试验。 UA026是国内首个进入临床阶段的口服小分子制剂，是潜在的FIC药物。 银屑病，又称牛皮癣，是一种免疫介导的慢性炎症性皮肤病，主要症状为皮肤出现红色斑块，上面覆盖着干燥的鳞屑。

近日，备受瞩目的2025年美国癌症研究协会（AACR）年会在芝加哥举行，中国生物制药（1177.HK）下属企业北京泰德制药披露了 全球首款进入药物开发阶段、靶向SHP2的PROTAC降解剂——TRD209 的临床前研究结果。 通过新型制药技术，曾被认为“不可成药”的SHP2靶点，在急性髓细胞白血病（AML）和小细胞肺癌（SCLC）模型中展现出巨大的开发潜力。 SHP2是蛋白酪氨酸磷酸酶（PTP）家族的一员，通过参与RAS /ERK、JAK/STAT 等多种致癌信号通路及PD-1/PD-L1信号通路， 在乳腺癌、肺癌、前列腺癌等多种恶性肿瘤的发生、发展中发挥重要作用，有望成为治疗多种癌症的有效靶点 。

CRISPR-Cas9系统通过识别基因组中的特定DNA序列（ protospacer adjacent motif， PA M）来启动基因编辑。 PAM的识别是Cas9酶结合DNA并启动RNA-DNA杂交反应的关键步骤。 然而，尽管这些变体在理论上具有 更大的灵活性，但其编辑效率却显著低于野生型Cas9。

2025年4月8日中国科学院上海药物研究所许叶春研究团队联合武汉病毒研究所张磊砢团队在 Advanced Science 在线发表了题为“Dynamic Cap-Mediated Substrate Access and Potent Inhibitor Design of Monkeypox Virus I7L Protease”的研究论文。 猴痘病毒是一种长期在非洲流行的正痘病毒，因2022年引起全球暴发而被世界卫生组织列为全球公共卫生紧急事件。 I7L蛋白酶在正痘病毒成熟过程中发挥关键作用，是备受关注的抗病毒药物新靶点。

Enlicitide Decanoate的全合成工艺。 该论文探讨了Enlicitide Decanoate（又名MK-0616）的全合成工艺。 Enlicitide是首个完全从头设计的口服大环肽类PCSK9（Proprotein Convertase Subtilisin/Kexin Type 9）抑制剂，用于治疗动脉粥样硬化性心血管疾病。

近年来，癌症免疫疗法在临床治疗中取得了显著的突破，尤其是基于 肿瘤新抗原 （neoantigens） 的免疫治疗策略。 新抗原是指肿瘤细胞中由于基因突变产生的异常蛋白质片段，这些片段可以被T细胞识别为外来物质，从而激发免疫反应来攻击肿瘤细胞。 为了克服这一限制，研究者们开始探索非突变来源的新抗原。