据世界卫生组织统计，全球约有15亿人患有不同程度的听力损伤，重度及以上听力障碍患者约有4.3亿。 其中，中国是听障人士最多的国家，达2780万人，占全国残疾总人数的30%以上。 这意味着全国每50个人当中，就有一位正默默承受着无声世界的寂静。

亮相全球亨廷顿病领域行业盛会。 9月12日至14日，EHDN（欧洲亨廷顿病网络）和Enroll-HD （亨廷顿病全球临床研究及观察平台）联合大会在法国举行，此次会议是2020年以来最为盛大的一次亨廷顿病领域的专业会议，集聚了来自全球从事亨廷顿病诊疗领域的企业、临床专家、科研人员和患者家属，规模超过上千人。 ER2001注射液是全球范围内首个静脉给药、通过体内自组装外泌体包裹siRNA穿越血脑屏障而实现中枢神经系统靶向递送的在研siRNA药物 ，并且该研究（NCT06024265）也是首个在欧美以外的国家（中国）开展的亨廷顿病的探索性临床试验。

9月26日，江北新区南京生物医药谷园区企业吉盛澳玛宣布，与君实生物控股子公司君拓生物就小核酸鼻用喷雾药物签署许可及合作协议。 吉盛澳玛授予君拓生物在大中华区基于许可知识产权研发、改进、制造、生产、使用、申报、注册、商业化和以其他任何方式利用许可产品的独占许可权利，并与君拓生物在大中华区外合作开发IAMA-001鼻喷剂型项目。 君拓生物将向吉盛澳玛支付4000万元人民币首付款。

汇集生物医药前沿进展。 共话科技创新时代主题。 近日全球生物科技领域“新鲜事儿”。

这137款品种中，2023年国内公立医疗机构销售额超10亿元的产品有25款，涉及恒瑞医药、石药集团、国药集团、正大天晴、白云山医药、丽珠集团等药企，即将拉响仿制药抢位大战。 在国家集采的影响下，原有的药品市场竞争格局将被打破，除了进口的国产替代，更多的是市场头部国产药企与过评药企之间，以及过评药企之间的角逐。 数据显示，拥有2款及以上超10亿销售额品种，且在2023年国内公立医疗机构市场有销售额的国内药企， 有石药集团、鲁抗医药、国药集团等26家， 剔除还未过评的品种，其中，石药集团最多，有盐酸多柔比星脂质体注射液、阿司匹林肠溶片等4款药品，其次是科伦药业、倍特药业和石家庄四药，各有3款药品。

医保基金监管又一重磅举措来了，直接监管到人。 医保基金监管又一利器。 9月27日，国家医保局发布《国家医保局国家卫生健康委国家药监局关于建立定点医药机构相关人员医保支付资格》医保发〔2024〕23号 （文末附全文） 。

河北谈判药数量不受考核限制，北京、上海、广东、四川、山东济南医疗机构用药限制取消，21省明确召开药事会时间。 一省谈判药数量限制“松绑”。 已有多地取消医院用药数量限制。

这意味着，百时美施贵宝的百亿豪赌初战告捷。 KarXT获批上市，还有另一个赢家——再鼎医药。 目前，再鼎医药拥有KarXT在大中华区的权益。

©氨基观察-创新药组原创出品。 9月26日，ODAC会议召开，集中讨论免疫检查点抑制剂在不可切除或转移性胃或胃食管交界处腺癌、ESCC的应用情况。 以10:2的投票结果反对PD-1抑制剂一线治疗PD-L1阴性（CPS

9月26日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示， 信达生物自研的1类新药—重组抗白介素23p19亚基（IL-23p19）抗体匹康奇拜单抗申报上市， 用于治疗中重度斑块状银屑病。 该药物是首款递交上市申请的由中国企业自主研发的IL-23p19靶向药物。 匹康奇拜单抗（IBI112）为信达生物自主研发的重组抗IL-23p19抗体注射液，可特异性结合IL-23p19亚基。