中国上海，2024年10月9日 —— 专注前沿基因治疗领域的全球化的创新型企业信念医药集团（Belief BioMed，BBM，下称“信念医药”）今日宣布： 美国食品药品监督管理局（FDA）授予其基因治疗药物BBM-H901注射液以及BBM-H803注射液儿科罕见病资格认定（RPDD），分别用于治疗血友病B和血友病A。 BBM-H901注射液和BBM-H803注射液已于2022年获得美国FDA的孤儿药认定（ODD）， 此次认定意味着两款药物同样符合RPDD标准，其临床价值再次获得认可。 在美国，血友病B患者人数少于5000人 1 ，血友病A患者人数不到5万人 2 ，均满足RPDD对应的人数要求；患有严重的血友病B和血友病A的儿童，在走路早期甚至新生儿阶段便会出现关节出血，如果治疗不及时或者治疗不当，或将发展为关节活动障碍、颅内出血 1&3 等，甚至致残或危及生命，临床需求有待满足；已知研究数据显示，两款药物均具备良好的安全性和有效性。

替雷利珠单抗在美售价低于K药的10%，即同等规格的替雷利珠单抗售价大约在4320美元左右（ 约3.05万元人民币 ）。 而替雷利珠单抗2019年在国内上市之初的价格为一支10688元/100mg；经医保谈判后，如今价格调整为 1253.53元/支 ，医保支付后仅需约 376元/支 。 即便替雷利珠单抗售价相较同类产品有所降低，若以上述结果来算， 仍超国内售价20倍。

中国北京， 2024年10月9日 —— 聚焦实体肿瘤免疫细胞疗法、 mRNA 肿瘤治疗性疫苗与 TCR 药物开发的北京臻知医学科技有限责任公司（以下称“臻知医学”）于今日宣布：由其自主研发生产的 IPM001 注射液新药一期临床研究申请 （Investigational New Drug, IND） 已获国家药品监督管理局 （NMPA） 默示许可。 IPM001 注射液是臻知医学研发的多抗原靶点自体免疫细胞注射液， IPM001 基于臻知医学 IMMURITHMS ® 肿瘤抗原表位筛选平台与高效抗原特异性T细胞扩增体系开发的可靶向数十种中国人群肝癌相关抗原与新生抗原的工程化T细胞注射液。 IPM001 注射液在前期研究者发起的临床试验 （Investigator Initiated Trials, IIT） 中，展现了良好的药物安全性，未出现任何超过2级的药物相关的不良反应。

阿斯利康和石药集团有限公司达成独家授权协议，推进开发一款临床前创新小分子脂蛋白(a) (Lp(a)) 抑制剂。 该化合物有潜力为血脂异常患者带来更多获益，并进一步加强了我们的心血管产品管线，助力我们解决导致慢性心血管疾病的主要风险因素。 根据协议，阿斯利康将获得石药集团临床前候选小分子药物YS2302018，一款口服脂蛋白(a)抑制剂，用于开发新型降脂疗法，以及用于多种心血管疾病的单一疗法或联合疗法，包括与口服小分子PCSK9抑制剂AZD0780联用。

国庆长假期间，港股市场热闹非凡。 生物医药板块更是普遍上涨，其中停牌近一个月的 嘉和生物-B 迎来复牌，当日股价一度暴涨超90% ， 这主要得益于公司宣布合并收购亿腾医药。 10月7日，嘉和生物发布公告，宣布与亿腾医药订立合并协议， 嘉和生物将通过合并方式收购亿腾医药 ，并将公司名称由“嘉和生物药业（开曼）控股有限公司”更改为“亿腾嘉和医药集团有限公司”。

10 月 8 日，中国国家药监局（NMPA）最新公示，渤健的托夫生注射液获批进口，用于治疗SOD1 基因突变的成人肌萎缩侧索硬化症 (ALS，也被称为“渐冻症”)。 这是全球首个 SOD1-ALS 对因治疗药物，在国内通过免临床途径获批上市。 ALS是一种罕见、进行性、致命的神经退行性疾病，可导致大脑和脊髓中负责控制随意性肌肉运动的运动神经元丢失。

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IL-2最早用于肿瘤免疫治疗，虽经不断努力，但依旧停滞不前。 后来，开始转向自免（可参考之前文章： IL-2再战自免，Sanofi、Moderna抢先入局 ）。 数据表明：IL-2免疫治疗SLE，导致Treg细胞显著扩增，与临床评分和血清生物标志物改善测量的临床反应相一致。

2024年诺贝尔生理学或医学奖终于揭晓，令人意外的是，此前呼声较高的GLP-1靶点与alphafold系统并没有获奖，获奖领域与去年类似，都是RNA领域的开拓者。 维克托——从MIT博士到诺奖得主。 昨天（10月7日）下午5点30分，瑞典卡罗琳医学院宣布：2024年诺贝尔生理学或医学奖授予维克托·安布罗斯（Victor Ambros）和加里·鲁夫昆（Gary Ruvkun），以表彰他们“发现microRNA及其在转录后基因调控中的作用”。

近期糖尿病领域中国突破众多，北大邓宏魁教授干细胞疗法治愈一例有14年1型糖尿病病史的患者，让长期打针备受慢病困扰的患者看到了希望。 研究结果显示，与安慰剂组相比，接受伊诺格鲁肽单药治疗的三个剂量组20周后，均显著有效，1.2mg治疗组，对糖尿病控制的关键指标HbA1c水平最高可降低2.39%，同时接受治疗的患者体重也明显减少。 这个研究中使用的药物，是全球首个偏向型GLP-1国产创新药——伊诺格鲁肽，目前先为达生物主导的关键注册研究均已完成，本次自然杂志子刊是其二期研究成果。