自 2017 年CAR-T细胞疗法获得FDA批准用于血液肿瘤治疗以来，细胞治疗在临床应用和商业化方面取得了显著成功。 目前，更多细胞疗法（如 干细胞、NK 细胞、巨噬细胞 和红细胞等）相继获得临床认可，为疾病治疗提供了新的解决方案。 因此，开发高效安全的核酸递送系统变得尤为重要。

人体每天需摄入约15毫克锌来满足正常生理功能需求。 作为多种转录因子和催化酶的辅因子，锌离子直接参与合成核酸和蛋白质、细胞的分化与增殖、代谢等过程。 此外，缺锌还会导致慢性肝病、癌症、糖尿病、心血管疾病等，严重者甚至引发致命的肠病性肢端皮炎。

基因在不同细胞中具有特定的表达模式，在不同的时间点、不同的组织或细胞类型中，基因以特定的方式被激活或沉默。 这种有序的基因表达模式是多细胞生物正常发育和功能的基础 【1】 ，因为不同的细胞类型需要不同的基因活动来执行特定的功能。 基因表达模式依赖于转录因子识别基因调控元件中的DNA序列，进而控制RNA聚合酶II在基因启动子上的活性 【2】 。

阿片类 （opioids） 药物作为镇痛药已有五千多年的历史。 对于中重度疼痛，目前吗啡等阿片类药物仍是临床首选的镇痛药物。 然而，长期反复使用阿片类镇痛药会引起痛觉敏化 （opioid induced hypersensitivity, OIH） 和镇痛耐受。

系统性红斑狼疮 （system lupus erythematosus, SLE ） 是一种自身免疫性疾病，通过产生自体抗体 （autoantibody） 、激活自体反应性T细胞 （autoreactive T cells） 等方式推动疾病进展 【1】 。 特定的主要组织相容性复合体II类 （MHC-II） 等位基因类型是SLE重要的危险因素之一，新合成的MHC-II在分子伴侣 恒定链 （invariant chain, Ii ） 的辅助下被转运至溶酶体 （lysosomal） ，与抗原结合后参与自身抗原肽递呈，同时，Ii也能够阻止内质网 （endoplasmic reticulum, ER） 内未完全折叠蛋白 （unfolded protein） 提前结合MHC-II。 团队以敲除小鼠和人类样本为模型，通过测序等多种研究手段分析发现， 成年小鼠内敲除 恒定链 Ii后，新自体抗原被呈递，这些新抗原被识别为“非我”信号，激活新自体反应性T细胞（neoself-reative）并大量克隆性扩增，进而引起类似狼疮疾病的发生，该发现也在SLE病人血液中被验证 。

2024年9月23日，百利天恒发布公告，于近日收到国家药品监督管理局（NMPA）正式批准签发的《药物临床试验批准通知书》，公司自主研发的创新生物药 多特异性抗体GNC-077 的药物临床试验获得批准。 这使得多特异性抗体重新回归公众视野。 但是单克隆抗体也有他的局限性，因为肿瘤细胞十分地狡猾，通常通过多种方式来躲避“追杀”，限制了靶向单个分子的单克隆抗体的有效性。

MC4R的纳米抗体激动剂。 什么是黑皮质素-4受体 (MC4R) 。 黑皮质素-4受体 (MC4R) 是黑皮质素受体家族成员之一，其家族成员还包括： MC1R、MC2R、MC3R 和 MC5R 。

10月14日，湃隆生物（Apeiron Therapeutics）宣布该公司研发的 二代MTA协同PRMT5抑制剂 GTA182的临床试验申请（IND）已经获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，拟开发用于治疗 MTAP缺失的实体瘤 。 蛋白精氨酸甲基转移酶5（PRMT5） 抑制剂是一类新兴的抗肿瘤药物，也被认为是继 PARP抑制剂 之后 下 一波 有希望 的 “合成致死”疗法之一，它 可与 MTAP 基因突变构成“合成致死”搭档。 MTAP（甲硫腺苷磷酸化酶）与抑癌基因 CDKN2A 在10%~15%的各类肿瘤患者中共同缺失。

今日（10月15日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示， 南京远大赛威信生物医药有限公司申报的1类新药TVAX-008注射液拟纳入突破性治疗品种， 适用于治疗慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染 。 根据CDE公示介绍，本品适应症尚无有效防治手段。 公开资料显示， TVAX-008 是远大赛威信研发的一款 治疗性乙肝疫苗 。

根据CDE官网，该上市申请已经于今年9月被纳入优先审评，适用于既往接受过曲妥珠单抗或其生物类似物和紫杉类药物治疗的 HER2阳性（HER2免疫组织化学检查结果为3+或FISH+） 存在肝转移的晚期乳腺癌患者 。 根据GLOBOCAN 2022数据，全球乳腺癌的年新发病例数达230万，死亡病例数达66万，为女性发病率最高的癌症。 HER2阳性乳腺癌肝转移发生率大约为40%，如果不积极治疗，患者往往生存期较短，但目前临床尚缺乏特异性的治疗方案。