近期，由 中山大学 肿瘤防治中心 张力教授、 方文峰教授团队 开展的一项特瑞普利单抗联合索凡替尼和化疗（依托泊苷+顺铂，EP）一线治疗晚期小细胞肺癌（SCLC）的Ib/II期临床研究最新数据在国际著名期刊 《信号转导与靶向治疗》 （ Signal Transduction and Targeted Therapy ， STTT ）（IF=40.8）上发表 ，或将为晚期SCLC患者带来新的长生存曙光。 结果显示，特瑞普利单抗联合索凡替尼和EP的四药三联方案一线治疗广泛期小细胞肺癌（ES-SCLC）， 客观缓解率 （ ORR ）达 97.1% ，疾病控制率（ DCR ）为 100% ，中位无进展生存期（ m PFS ）为 6.9 个月，中位总生存期（ mOS ）达 21.1 个月 ，是迄今为止报道的晚期SCLC一线治疗临床试验中最长中位生存期，刷新患者生存获益。 SCLC约占肺癌的13-15%，是一种恶性程度高、侵袭性强、早期易发生远处转移的神经内分泌恶性肿瘤，大多患者初诊时已处于广泛期，预后较差。

10 月 15 日，CDE 官网显示，葛兰素史克申报的注射用 Belantamab mafodotin 拟纳入优先审评，适应症为 与硼替佐米+地塞米松联合治疗 既往接受过至少一种治疗的 多发性骨髓瘤（ MM ）成年患者 。 Belantamab mafodotin 曾获得美国 FDA 授予的突破性疗法认定和优先审评资格，以及欧盟 EMA 授予的优先药物资格 (PRIME)。 2020 年 8 月，基于关键性 Ⅱ 期临床 DREAMM-2 研究的结果，该药先是获得 FDA 加速批准上市，而后获得 EMA 附条件批准上市，作为 单药疗法治疗复发/难治性多发性骨髓瘤成人患者 ，这些患者之前至少接受过四种疗法，包括抗 CD38 单克隆抗体、蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂， 成为了全球首个获批上市的 BCMA ADC 。

近日， 君赛生物申办的“一项评价自体天然肿瘤浸润淋巴细胞注射液（GC101 TIL）治疗晚期非小细胞肺癌患者安全性和有效性的开放标签、单臂、Ⅰb期临床试验（MIZAR-005）”启动会，以线上、线下的会议形式，在组长单位上海市胸科医院顺利召开。 上海市胸科医院肿瘤科陆舜教授和李子明主任、药物临床试验机构储天晴主任及相关临床研究团队，君赛生物副总裁林树伟及临床医学团队参加此次项目启动会。 上海市胸科医院的各位专家对 GC101治疗非小细胞肺癌抱以期待。

研究表明，该mRNA-LNP候选疫苗足以在小鼠体内产生高浓度的中和性抗体来抵抗寨卡病毒感染。 而经过改良后，这一抗体还能防止小鼠体内出现和登革热病毒（DENV，Dengue Virus）相关的副作用，这一结果有望在临床上得到应用。 经过修饰的mRNA疫苗对寨卡病毒的免疫反应。

帕金森病（Parkinson’s disease, PD）是全球第二常见的神经退行性疾病，也是最常见的运动相关脑部疾病。 PD全球患病率超过600万，是一种与年龄相关的退行性疾病，发病的平均年龄为60岁，80岁以上人群的发病率约3%，给患者家庭和社会带来极大的负担。 通常，PD患者首先出现手的轻微震颤，随着病程发展逐渐出现各种典型的PD症状，包括：运动迟缓、震颤、僵硬、行走困难、面具脸、平衡能力减弱等。

阿尔茨海默病（AD）、帕金森病（PD）等神经退行性疾病可以被看作是“脏脑”疾病，在这些疾病中，大脑难以清除有害的废物。 衰老是这些疾病的主要风险因素之一，因为随着年龄增长，我们大脑清除有毒废物的能力会随之减慢。 然而，在小鼠身上进行的新研究表明，有可能逆转与年龄有关的影响，并恢复大脑的废物清除过程。

加速审批通道于1992年为应对HIV/AIDS疫情而设立，它允许基于可能合理预测临床获益的替代终点来批准药物。 制药公司可以在开展确证性试验的条件下开始销售该药物。 自设立以来，该通道已助力近300种新药上市 ，其中许多用于治疗需求未得到满足的疾病。

马萨诸塞州剑桥 / ACCESSWIRE / 2024 年 9 月 30 日 / Moderna, Inc.宣布，美国第一位参与者已接受 Nova 301 试验的给药，这是一项关键的 3 期随机临床试验，旨在评估研究性诺如病毒疫苗 mRNA-1403 的有效性、安全性和免疫原性。 Nova 301 3 期试验是一项随机、观察者盲法、安慰剂对照试验，旨在评估 mRNA-1403 的有效性、安全性和免疫原性。 诺如病毒传染性极强，是全球腹泻病的主要病因，与 18% 的 AGE 有关，每年导致约 200,000 人死亡，医疗费用高昂。

歌礼战略合作伙伴Sagimet Biosciences Inc.（“Sagimet”）日前宣布，MASH候选药物脂肪酸合成酶抑制剂ASC40(地尼法司他)治疗代谢障碍相关脂肪性肝炎（MASH）的2b期临床试验FASCINATE-2的结果在《柳叶刀》子刊 The Lancet Gastroenterology & Hepatology 上发表。 试验结果显示，ASC40(地尼法司他) 在疾病活动、MASH缓解和肝纤维化方面均实现了具有统计学显著性和临床意义的改善，数据支持进入3期临床试验。 ASC40(地尼法司他)是一款口服、选择性的脂肪酸合成酶（FASN）抑制剂，于2024年10月获得了美国FDA授予的突破性疗法认证，用于治疗伴有中度至重度肝纤维化（即F2至F3期纤维化）的非肝硬化MASH患者。

习近平总书记指出，没有信息化就没有现代化。 近年来，药品监管部门认真落实习近平总书记重要指示精神，明确提出要“以信息化引领药品监管现代化”，持续强化药品全生命周期数字化管理，建设疫苗药品信息化追溯体系，基本建成药品医疗器械品种档案、安全信用档案，国家药监局政务服务事项全部实现在线办理。 构建全国药品监管“一盘棋”格局，强化跨区域跨层级监管协同，智慧监管信息系统的互联互通、资源共享要先行。