赶紧找了两个视频学习起来。 再看斯坦福伯克利公开研讨会。

目前，子宫内膜异位症的病因尚不清楚，也无法治愈，常见治疗方式是止痛和治疗不孕症。 HMI-115是一款靶向泌乳素受体（PRLR）的单克隆抗体，被开发用于治疗子宫内膜异位症和雄激素性秃发，已在动物模型包括非人灵长类(NHP)模型和人体安全性方面展现出优异的特质。 该药最初由拜耳作为治疗子宫内膜异位药物开发。

这一突破性进展标志着尼卡利单抗在自身免疫性疾病治疗领域迈出了重要一步。 尼卡利单抗是一款潜在"best-in-class"的FcRn靶向抗体疗法，主要通过高亲和力结合FcRn，降低循环免疫球蛋白G（IgG）抗体的水平，同时不影响其他免疫功能。 因此，尼卡利单抗在这一患者群体中的积极结果具有重大意义。

近日（10月15日），礼来宣布在京成立中国医学创新中心，并计划设立礼来创新孵化器（Lilly Gateway Labs, LGL）。 LGL作为礼来公司旗下的创新孵化器，一直致力于识别并支持那些处于早期研发阶段的高潜力生物技术企业。 从2019年起，LGL就在美国旧金山南部分别建立了两个研发中心，目前已经接待了20家入驻Biotech公司，后来又拓展到波士顿的滨海大厦内，今年8月刚刚剪彩，在圣地亚哥的基地也预计将在明年开放，而就在1天前，礼来还宣布将与英国政府在美国建立第一个孵化器分支机构。

文 l 阿基米德君 一家研发投入（ 2024 上半年 14 亿元）等同于信达生物的医药巨头，在 2005 年之后已经没有创新药获批上市了。 今年5月以来，上海医药连续终止12个新药研发项目，创下中国药企砍管线之最，近7亿元研发投入打水漂。 再往前回溯，上海医药迄今仅有安柯瑞（重组人5型腺病毒）、凯力康（尤瑞克林）、培菲康（双歧杆菌三联活菌）3款创新药上市，上市时间分别为2005年、2005年、1995年。

2024年10月14日，中国医学科学院曹雪涛团队在Journal of Hematology & Oncology（IF=29.5）在线发表题为 NPM1 inhibits tumoral antigen presentation to promote immune evasion and tumor progression 的研究论文，该研究发现NPM1抑制肿瘤抗原呈递，促进免疫逃避和肿瘤进展。 在各种人类肿瘤中，高水平的NPM1表达预示着低存活率。 NPM1的缺失抑制了肿瘤的进展，提高了荷瘤小鼠的存活率。

然而， 现有的药物发现策略主要面临两大挑战：一是它们主要集中于分析差异表达的基因或蛋白，忽略了基因-基因功能网络的关联；二是药物的治疗效果与其逆转疾病模型能力之间的复杂联系尚未充分阐释。 GSFM模型通过有效地将冗余不可靠的基因表达数据转换为更可信的功能模块活性矩阵，在稳健性和准确性方面明显优于其他方法，同时RSGSFM与药物疗效呈显著相关，表明RSGSFM可以作为药物疗效的代表性指标。 此外，为了探究算法的准确性，研究人员开展了案例研究，针对乳腺癌、肺腺癌和去势抵抗性前列腺癌，采用GSFM模型开展药物识别，成功识别出了相应的候选药物分别为WYE-354、perhexiline和 NTNCB。

2024年10月9日，中山大学医学院施莽教授团队与阿里云李兆融团队在《 Cell 》杂志发表论文 Using artificial intelligence to document the hidden RNA virosphere。 该研究将人工智能技术应用于病毒鉴定，发现了传统研究方法未能发现的病毒“暗物质”，探索了病毒学研究的新路径 。 病毒是地球生态系统的重要组成部分，也与人类的健康密切相关。

2024年10月17日，康宁杰瑞生物制药（股票代码：9966.HK）与石药集团（股票代码：1093.HK）共同宣布，HER2双特异性抗体KN026联合白蛋白结合型多西他赛HB1801的一项Ⅲ期临床研究（研究方案号：KN026-004）申请已获得国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）批准，用于HER2阳性早期或局部晚期乳腺癌的新辅助治疗。 乳腺癌是女性最常见的恶性肿瘤之一，根据世界卫生组织国际癌症研究机构（IARC）2024年发布的最新数据，2022年全球新发病例数高达231万，中国新发病例数达35.7万，其中约15%-20%的乳腺癌患者为HER2阳性病理亚型，其恶性程度高、病情进展迅速、易发生淋巴结转移，且预后更差。 KN026是康宁杰瑞自主研发的HER2双特异性抗体，联合多西他赛一线治疗HER2阳性复发或转移性乳腺癌的Ⅱ临床研究（KN026-201，NCT04165993）显示了良好的耐受性和临床获益。

Wave Life Sciences 在探索 新型治疗性 RNA 编辑技术 取得了突破性进展，成为 首个报告相关人类治疗成果 的小组。 该公司旗下在研RNA编辑候选疗法为 WVE-006 ，是一种创新的 GalNAc 偶联 RNA 编辑寡核苷酸 ，能够成功编辑α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）患者的基因，从而增加循环中功能性蛋白质的水平，以应对 AATD 这一未满足的医疗需求。 由于 PiZZ 型 AATD 患者无法自然合成野生型 α-1 抗胰蛋白酶（M-AAT）蛋白，因此，M-AAT 蛋白的出现直接证明了 突变型 Z-AAT mRNA 被成功编辑。