全球首个进入临床的RNA编辑疗法，完成临床机制验证。 α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD） 是一种遗传性疾病，主要影响 肺部 和 肝脏 。 患者由于缺乏正常功能的 α-1抗胰蛋白酶（AAT） ，导致突变蛋白在体内积累，进而引发肺损伤和肝病。

近日，一场以“数智赋能肌活健康”为主题的战略签约仪式在北京举行，这是拜耳健康消费品与美团医药健康继多次成功合作后的又一里程碑，标志着双方的合作关系迈上了新台阶。 拜耳健康消费品中国区广域拓展客户事业部负责人颜炜介绍，中国皮科用药市场正展现出巨大的潜力，2023年OTC市场规模已达到150亿元，预计未来五年将实现百亿级增长。 “在几个主要的皮肤类目中，我们发现核心增长的就是皮肤感染，包含头皮感染及皮炎湿疹，占据了皮科市场用药的七成份额。

当周周专题，我们梳理了 2024Q3 NMPA 和 FDA 批准的新药。 1 、当周表现： 本周市场日间波动较大，周一到周四行情反复，周五迎来反弹， TMT 军工领涨，风格上就是科技、主题、并购强势。 医药整体趋势和市场节奏类似，基本上就是市场的映射和跟随。

蛋白质的亚细胞定位对蛋白质的功能至关重要，因为它们在不同的细胞区域执行特定的生物学功能。 例如，某些蛋白质在细胞核内调控基因表达，而另一些则在细胞质中参与信号传导或物质代谢。 这种精确的亚细胞定位是通过复杂的蛋白质转运机制实现的，包括核输入和输出、以及细胞器间的蛋白质运输。

随着创新药加速进入医保和仿制药大量上市，产品的市场引入期和成熟期被压缩，衰退期提前，具有中国特色的产品生命周期已然形成。 随着药品审批流程的不断优化，我国新上市的创新药数量逐年增多，2023年获批新药74个，创历史新高，其中超40%为抗肿瘤类药物（图1）。 根据 法伯院内渠道数据 显示，2018-2023年上市的300多个创新药物，在2023年销售额已达到720.3亿元人民币，同比增长55.7%，五年复合增长高达109.2%。

在中国的医药电商领域，作为上市公司，阿里健康与京东健康披露的数据较为详细，而拼多多的医药业务却一直在水面下低调运行。 在每年数十场的大型医药类展会上，也几乎看不到拼多多的任何身影。 而相比之下，在2024年，京东健康有3118位员工，阿里健康有1435位员工。

近年来，高通量测序技术的进步使RNA修饰成为人们关注的焦点，揭示了它们在RNA代谢、免疫、发育和疾病中的关键作用。 大量研究表明，RNA表观遗传修饰与癌症进展相关 【1, 2】 。 近日，重庆医科大学附属第三医院妇产中心 易萍教授 团队在 Oncogene 杂志在线发表了题为 m 6 A-driven NAT10 translation facilitates fatty acid metabolic rewiring to suppress ferroptosis and promote ovarian tumorigenesis through enhancing ACOT7 mRNA acetylation 的研究论文， 揭示了RNA 乙酰化（ac 4 C）修饰介导的脂肪酸代谢和铁死亡反应在卵巢癌恶性进展中的关键作用。

炎症性肠病是一类严重危害人类健康的肠道功能紊乱性疾病，以反复发作的消化系统急慢性炎症为特征。 其中，溃疡性结肠炎以血性腹泻为典型临床表现，并发多系统功能障碍，严重者需手术切除受累肠段，极大影响了患者的生活质量，给家庭和社会带来沉重的负担。 该研究为结肠炎的治疗提供了新方法，为细胞治疗的应用及临床转化提供了新的思路。

在针对黑色素瘤和肺癌患者在内的多项临床试验中，免疫检查点阻断疗法 （ICB） 已显示出对颅内外转移癌治疗的有效性，但并非所有患者均能从中受益。 有趣的是，几乎所有临床试验参与者都是无症状脑转移瘤患者，在少量的针对有症状脑转移患者的研究报告中，ICB治疗反应率却显著下降 【1, 2】 ，造成这一差异的原因尚不清楚。 总之，这项工作为脑转移癌的治疗干预提供了重要见解。

牛至精油因其天然抗菌、抗真菌以及抗病毒特性在动物疾病预防、免疫增强、肠道健康维护等领域广泛使用。 其主要有效成分包括百里酚 （Thymol） 和香芹酚 （Carvacrol） ，这两种化合物具有显著的生物活性，可以用于替代抗生素，以减少抗生素耐药性的风险。 但目前对于百里酚和香芹酚调节维护肠道健康的作用机制仍未完全阐明。