靶向蛋白质降解 TPD 作为一种新兴的治疗手段，正在从基础研究走向临床应用，为药物开发带来了全新的思路和策略。 本文将对发表在 Nature Reviews Molecular Cell Biology 上的一篇综述文章《 Targeted protein degradation: from mechanisms to clinic 》进行解读，深入了解这一领域的最新进展和未来方向。 一、靶向蛋白质降解的原理与机制。

该类疗法 能够靶向 传统疗法难以作用的细胞表面蛋白。 2. 用于治疗复发性生殖器疱疹的长效解旋酶-引物酶抑制剂ABI-5366的1a期临床试验数据积极，约20天的半衰期 有望实现每周一次或每月一次的口服给药方案。 STX-0712：1期临床试验完成首例患者给药。

值得注意的是， 其中近 80% 的药物针对具有明确作用机制（ MOA ）的靶点开发 ， 其中更有 9 个靶点此前没有任何一款上市药物能够对它们发挥作用。 近日，《自然》杂志子刊 Nature Reviews Drug Discovery 发表了一篇文章， 围绕这 9 个突破性靶点及其对应的 8 款创新药物（其中 1 款药物同时针对 2 个靶点）展开了分析。 此外， 其中 3 款药物被行业媒体 Evaluate 评选为 2024 年 10 大潜在重磅疗法 。

此前，该疗法已于2024年7月25日向NMPA提交上市申请，并获得优先审评资格。 相关内容回顾： 国内首款！ 信念医药基因疗法申报上市，血友病进入基因治疗时代 。

而 TIL （肿瘤浸润淋巴细胞） 疗法的出现，为这一困境带来转机 ——它依托肿瘤内天然存在的抗肿瘤 T 细胞，通过体外扩增后回输，能够精准识别多种肿瘤抗原，成为继 CAR-T 之后又一备受瞩目的细胞治疗技术。 TIL 疗法起源于 20 世纪 80 年代，美国国立卫生研究院的 Steven Rosenberg 团队首次从黑色素瘤患者肿瘤中分离出 TIL，并通过 IL-2 扩增后回输，实现了 60% 的客观缓解率 （ORR） 。 可喜的是， 国内已有越来越多的 TIL 候选疗法在临床中展现出亮眼的数据 ，如华赛伯曼的 HS-IT101 （FAST-TIL） 在黑色素瘤中 ORR 达 50%，君赛生物的 GC101 在晚期实体瘤治疗中 ORR 超过 35%，沙砾生物的 GT101 在宫颈癌中 ORR 达 45.5%，等等。

据公开信息显示， 2025 年第一季度，国内细胞与基因治疗（CGT）领域至少发生了 20 起投融资/并购事件，保守估计总金额超过 20 亿， 这代表着资本对 CGT 领域前景的认可与期待。 Expert Market Research 数据显示，2024 年全球 CGT 市场规模已达 174 亿美元，预计 2034 年将突破 1135.3 亿美元，年复合增长率高达 23.17%。 国家药监局积极颁布落实相关法律法规为行业的规范化发展提供了重要的指导，推动了上游培养工艺的标准化进程。

尽管手术、化疗、靶向治疗和免疫治疗等手段不断进步，但耐药性、复发转移和严重副作用仍是临床面临的重大挑战。 近年来，外泌体 （Exosomes） 因其独特的生物学特性，成为肺癌诊疗领域的研究焦点。 外泌体由细胞分泌，携带蛋白质、核酸 （如 miRNA、circRNA） 和脂质等生物活性物质，是细胞间通讯的关键媒介。

近日，中国生物制药（1177.HK）下属企业北京泰德制药自主研发的潜在First-in-class镇痛新药TRD205，完成了Ⅱ期临床试验的首例受试者给药。 直击三千万手术患者的“痛点”。 手术后慢性疼痛（CPSP）是指由手术引起、继发于术后急性疼痛且持续时间超过3个月的疼痛 。

新血管的形成，是一个由各种促血管生成和抗血管生成分子调节的复杂而动态的过程，在肿瘤生长、侵袭和转移中起着至关重要的作用。 基于这些分子的靶向治疗研究推动抗肿瘤血管生成治疗成为一种非常有前景的策略。 最广泛使用的抗血管生成剂包括靶向血管内皮生长因子（ VEGF ）的单克隆抗体和酪氨酸激酶抑制剂（ TKIs ）。

近日，烟台毓璜顶医院运动医学科成功为一名“巨大不可修复肩袖撕裂”的老年女性患者实施了一项创新微创手术——史赛克InSpace™可吸收植入式球囊技术。 巨大肩袖损伤治疗难题迎刃而解。 巨大不可修复肩袖损伤是老年人群常见疾病，传统治疗手段如肌腱转位、上关节囊重建或反式肩关节置换术虽有效，虽有效，但存在手术创伤大、风险高、恢复周期长、费用昂贵、术后功能受限等问题，对高龄患者尤为挑战。