10月23日，默沙东表示，公司 已斥资高达13亿美元收购Modifi Biosciences，获得其实验性癌症疗法的使用权。 作为交易的一部分，Modifi有资格获得 高达13亿美元的潜在里程碑付款，默沙东预付了3000万美元 ， 以获得一类新的治疗方法 KL-50——正在开发用于治疗难以治疗的脑肿瘤，包括恶性胶质瘤。 Modifi Biosciences 成立于 2021 年 是一家临床前阶段的公司，其开发的癌症疗法旨在通过修改癌症DNA来选择性地杀死癌细胞。

成立30年的中年Biotech Sangamo终于把首款产品的上市计划提上了日程。 近日，Sangamo与FDA就其法布里病基因疗法isaralgagene civaparvovec（ST-920）的加速批准路径的讨论有了积极的结果。 FDA同意其正在进行的Ⅰ/Ⅱ期STAAR临床数据作为其获得加速批准的主要依据，该临床以52周eGFR斜 率（ 肾小球滤过率的变化速率 ）作为中间临床终点。

近年来，人们越来越认识到，除了药物代谢酶以外，药物转运体在许多药物的吸收、分布和排泄中发挥着重要的作用。 由于多态性或药物-药物相互作用（DDI）导致的转运蛋白功能丧失已被证明会导致药物处置、疗效甚至毒性发生显著变化，进一步强调了药物转运体研究的重要性，监管机构也期望新药申请需进行转运体的体外研究，以评估转运蛋白介导的DDI的潜在风险。 转运体（transporter）是一类表达于细胞膜的功能蛋白，在人体全身组织中均有表达，通过影响药物的吸收、分布和消除而影响药物的药代动力学和药效学特征。

乳腺癌耐药蛋白(breast cancer resistance protein /ATP-binding cassette subfamily G member 2，BCRP/ABCG2) 是ATP结合盒式转运蛋白超家族(ATP-binding cassette transporter，ABC) 的成员，是近年来发现的与肿瘤多药耐药和药物-药物相互作用相关的一种新的药物外排泵，主要功能是限制其底物的肠道吸收、透过血脑屏障或胎盘屏障，实现机体生理屏障的作用。 BCRP是继 P-gp 和 MRP1 耐药蛋白之后发现的第三大外排转运蛋白，于1998年首次从耐米托蒽醌、阿霉素和柔红霉素的MCF-7人乳腺癌细胞中克隆得到。 人类 ABCG2 基因编码BCRP蛋白，编码BCRP/ ABCG2基因的mRNA位于染色体4q22.1位点，基因跨度超过66 kb，由16个外显子和15个内含子组成，编码655个氨基酸，相对分子质量约为72KDa。

《 “达尔姆” ：利用大语言模型实现上下文感知的临床数据增强》一文提出了一种新颖的临床数据增强框架，称之为“达尔姆”，旨在通过大语言模型（ LLMs ）生成患者情境合成数据，以增强临床数据的适用性和可靠性，进而提高人工智能在医学诊断中的性能。 该研究由澳大利亚昆士兰科技大学、悉尼科技大学、里斯本大学等机构的研究人员共同完成。 在 799 个病例上应用，使用 MIMIC-IV 数据集中的九个特征，“达尔姆”创建了一个包含 91 个特征的增强数据集。

专注于未满足病毒性感染疾病及肝脏疾病新型疗法开发的临床阶段生物技术公司 Aligos Therapeutics （Nasdaq：ALGS）近日宣布，旨在研究在乙肝新药ALG-000184——一款衣壳组装调节剂（CAM-E）的药物相互作用（DDI）的 phase1期临床试验已经获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准。 Aligos Therapeutics董事长、总裁兼首席执行官 Lawrence Blatt 博士表示，ALG-000184 药物相互作用（DDI） 1期新药临床试验（IND）获得批准对于Aligos而言是一个重要里程碑。 药物相互作用（DDI）研究旨在评估细胞色素P450抑制剂和诱导剂对ALG-000184药代动力学的影响。

胶质母细胞瘤（Glioblastoma）是恶性程度最高、致死率最高的癌症之一，即使应用了包括手术切除、化疗和放疗在内的强效疗法，患者的中位生存期也仅为约15个月。 然而，过继T细胞转移疗法（尤其是CAR-T细胞疗法）已经显示出一些早期的临床反应，尽管总体结果仍不令人满意。 CAR疗法在血液系统恶性肿瘤（白血病、淋巴瘤等）的治疗中取得了巨大成功，但其对占据癌症患者绝大多数的实体瘤的治疗仍然具有挑战性，主要是因为与CAR-T细胞的肿瘤浸润、持续时间、扩增和耗竭相关的挑战，以及需要克服免疫抑制性的肿瘤微环境。

宫颈癌近距离治疗常因直肠这一关键器官的高风险而受限。 尽管使用MRI或CT图像引导近距离治疗（IGBT）技术已在一定程度上减少了直肠毒性，但仍有患者遭受急性或慢性放射性直肠损伤的困扰。 为了进一步降低直肠受照射剂量和相关毒性，一种有效的策略是在宫颈和直肠之间注射放疗防护水凝胶，从而减少直肠的辐射暴露。

2024年9月9日，利用生成生物学、化学和机器学习方法彻底改变药品生产速度和准确性的“膜技术公司”Superluminal Medicines宣布完成1.2亿美元的A轮融资。 （此前融资参见 AI+GPCR药物开发｜Superluminal完成3300万美元种子轮融资 ）。 这笔资金将支持Superluminal的领先项目进入临床开发阶段，并增加专注于高价值G蛋白偶联受体 (GPCR) 靶点的小分子药物发现项目的数量。

2024年9月26日，生物平台创新公司Flagship Pioneering推出了 Mirai Bio--生物技术行业首个开放式端到端平台的开拓者，能够共同创造完全优化的基因药物。 Mirai拥有基于机器智能的开放式平台，它运用专有数据算法和机器智能技术，实现了对任何组织和细胞类型的高效输送、携带物设计的优化、并促进生产，从而加速了基因药物的临床转化进程，为公司的合作伙伴带来了显著的成功。 Mirai计划利用Flagship的5000万美元初始承诺进一步推进其平台的发展，加强和加速广泛治疗领域和模式的基因药物开发。