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  • 百时美施贵宝：Mavacamten治疗nHCM三期临床失败
    临床研究
    百时美施贵宝：Mavacamten治疗nHCM三期临床失败
    Mavacmten是百时美施贵宝以131亿美元收购MyoKardia获得的新药，此前已经获批治疗阻塞性肥厚性心肌病（oHCM）。 非阻塞性HCM（nHCM，无LVOTO）患者，约占HCM患者的四分之一，临床症状主要包括呼吸困难、运动不耐受和胸部不适等。 Mavacmten于2022年获批上市，2024年销售额6.02亿美元，同比增长161%，已经成为oHCM的标准疗法，处于快速放量阶段。
    医药笔记
    2025-04-15
    百时美施贵宝
  • Nat Chem Biol | 叶存奇团队发现细胞合成磷脂的精确生物节律
    前沿研究
    Nat Chem Biol | 叶存奇团队发现细胞合成磷脂的精确生物节律
    时间是生命现象的基本维度。 在约30亿年的生命演化长河中，膜脂系统协同环境演绎了适应性变化：从原始细胞由简单两亲性分子自组装形成的半透性膜结构，逐步演化为真核细胞具有高度选择性的磷脂双分子层系统；从变温生物依赖环境温度变化的膜脂相变被动调节机制，发展为恒温生物整合脂代谢网络和膜蛋白调控的精准温度适应系统；从单细胞生物作为独立代谢单元，进化出多细胞生物基于膜系统的复杂细胞间通讯和组织特异性分化机制。 与单羧酸自组装的原始脂质体相比，双脂肪酰基结构的磷脂分子能够形成更稳定的囊泡结构，显著降低膜通透性 【1】 。
    BioArt
    2025-04-15
    Nat Chem Biol 细胞合成磷 叶存奇
  • Nature | 降解亦是防御：蛋白酶体衍生肽的免疫功能
    前沿研究
    Nature | 降解亦是防御：蛋白酶体衍生肽的免疫功能
    作为细胞内主要的蛋白降解系统，蛋白酶体的功能异常与多种疾病息息相关，包括癌症、自身免疫病、慢性炎症、神经退行性疾病以及感染性疾病 【1】 。 越来越多的研究表明，蛋白酶体介导的蛋白降解不仅是维持细胞内蛋白质组稳态的关键机制，还在包括免疫系统动态调控在内的众多生物过程中扮演着重要角色。 此外，蛋白质降解不仅影响免疫信号通路的激活，还深刻塑造了免疫细胞的分化与功能。
    BioArt
    2025-04-15
    蛋白酶 感染性疾病
  • Mol Cell | 王波团队揭示SRRM2磷酸化产生的电荷块调控核斑分子网络融合的新机制
    前沿研究
    Mol Cell | 王波团队揭示SRRM2磷酸化产生的电荷块调控核斑分子网络融合的新机制
    核斑 （Nuclear Speckles, NSs ） 作为细胞核内高度动态的无膜细胞器，被认为是通过相分离过程耦合渗流分子网络组装形成的生物大分子凝聚体。 核斑是真核细胞内剪接因子储存与pre-mRNA剪接、加工的场所，已有研究表明核斑分子网络组织的动态异常与神经退行性疾病、癌症等的发生发展密切相关。 SRRM2作为核斑的核心支架蛋白，其 内在无序结构域 （ IDR ） 如何通过翻译后修饰调控核斑分子网络的动态并影响核斑生物学功能的具体机制尚不清楚。
    BioArt
    2025-04-15
    核斑分子 SRRM2
  • Cell Metab | 唐道林/康睿等合作揭示细胞色素C新功能：抑制铁死亡，助力抗癌新路径
    前沿研究
    Cell Metab | 唐道林/康睿等合作揭示细胞色素C新功能：抑制铁死亡，助力抗癌新路径
    铁死亡 （ F erroptosis ） 是一种由铁依赖性脂质过氧化驱动的程序性细胞死亡方式，在癌症、 组织损伤、 神经退行性疾病等多种病理状态中扮演关键角色。 该研究 首次发现细胞质中的细胞色素 C （ CYCS ） 具有抑制铁死亡的功能，挑战了 CYCS 在细胞死亡中作为促凋亡因子的传统认知 。 CYCS 长期以来被视为线粒体呼吸链中的电子传递蛋白，亦是凋亡启动的重要因子。
    BioArt
    2025-04-15
    铁 癌症 神经退行性疾病
  • 看看哪家医院配备的“国谈药”最全？
    医保动态
    看看哪家医院配备的“国谈药”最全？
    上图以北京协和医院为例，您也可以输入其他医院名称进行查询。 维护医保基金安全，人人有责！ 打击欺诈骗保举报电话：010-89061396，010-89061397；邮箱：。
    国家医保局
    2025-04-15
    国谈药
  • 产量飙升345%！新型低成本细胞培养技术将重塑MSC高效生产工艺范式
    前沿研究
    产量飙升345%！新型低成本细胞培养技术将重塑MSC高效生产工艺范式
    开发高效且经济的间充质干细胞 (MSC) 疗法是未来医学的关键。 为应对这一挑战，专注于细胞培养技术开发的公司Carroucell与BioLamina合作，探索了一种突破性的MSC扩增方法。 该方案相较传统方法实现了高达3.45倍的MSC产量提升，并显著提高了细胞活力。
    细胞与基因治疗领域
    2025-04-15
    细胞培养技术
  • 投入近5000万！天士力一款细胞基因治疗产品获批临床
    审批动态
    投入近5000万！天士力一款细胞基因治疗产品获批临床
    近日，天士力发布公告，公司收到国家药品监督管理局核准签发关于 P134 细胞注射液的《药物临床试验批准通知书》，同意其开展复发胶质母细胞瘤的临床试验 。 P 134 细胞注射液是由天士力与北京神经外科研究所共同合作开发的创新生物药， 是一款靶向 CD44 和 （或） CD133 的自体 CAR-T细胞基因治疗 产品 ，其作用机制为特异性识别并结合在原发性和复发性胶质母细胞瘤（ GBM ）中呈现特异性互斥高表达抗原靶标，高效激活并延长 T 细胞寿命，从而杀伤肿瘤细胞。 CD44是一种细胞膜黏附分子，其基因位于第11号染色体短臂，能够通过 选择性剪接 形成不同的剪接变异体，包括CD44v6。
    细胞与基因治疗领域
    2025-04-15
    CD44 CD133 胶质母细胞瘤
  • 国内一细胞治疗公司完成千万级天使轮融资
    医药投融资
    国内一细胞治疗公司完成千万级天使轮融资
    近日， 黄山永生部落干细胞科技有限公司 （以下简称永生部落干细胞公司） 宣布完成千万元级天使轮融资，由著名天使投资人，泡泡马特早期天使投资人周丽霞女士创立的 金慧丰投资 与国内著名母基金投资机构董事长姜明明创立的 盛世投资 共同领投。 干细胞技术站上医疗新风口。 2023年，干细胞领域迎来密集政策利好。
    细胞与基因治疗领域
    2025-04-15
    细胞治疗
  • 贸易争端升级，细胞治疗行业上游供应链安全如何保障？
    研发注册政策
    贸易争端升级，细胞治疗行业上游供应链安全如何保障？
    近期，特朗普政府推行的"对等关税"政策在全球范围内引发激烈争议，各行各业都受到了不同程度的冲击。 在中美贸易博弈持续升级的背景下，4月10日，美国将中国输美商品的关税税率推高至125%；作为对等反制，中方自4月12日起亦将对原产于美国的进口商品（含药品）加征125%关税。 随着美方对华关税的大幅上调，特朗普于当地时间4月8日发表讲话，宣布美国将于不久后对来自中国的药品加征关税，医药领域或将成为本轮中美关税战中受重大冲击的板块之一。
    细胞与基因治疗领域
    2025-04-15
    细胞治疗
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