2025年4月17日，聚焦于基因和细胞治疗的上海邦耀生物科技有限公司（以下简称“邦耀生物”）宣布，其基于具有自主知识产权的通用型细胞平台（TyUCell ® ）开发的 新一代异体CAR-T产品 “靶向CD19基因修饰的异体嵌合抗原受体T细胞注射液”（管线代号：BRL-301）针对“复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤（R/R B-NHL）”的新适应症临床试验申请（IND），于今日正式获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准。 BRL-301 UCAR-T为R/R B-NHL患者带来新希望。 B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）是一组来源于B淋巴细胞，发生在淋巴结和/或淋巴结外淋巴组织的具有明显异质性的恶性肿瘤，占非霍奇金淋巴瘤(NHL)的75-93%。

临床结果表明，TLX101治疗耐受性良好，未发现严重不良事件，证实了患者的获益；。 TLX101已获FDA孤儿药认定，其国内I期临床已于2023年4月获批；。 TLX101有望成为胶质母细胞瘤治疗领域中的一种开拓性的治疗手段。

四川大学华西医院又要引进新药了。 4月16日，四川大学华西医院发布关于接收新药申报资料的公告，该公告显示，该院拟于近日接收新药申报资料，新药的范围属于四川挂网品种，且纳入2024版医保目录的八大类品种。 纸质申报资料报送时间：2025年4月23日至2025年4月24日。

各药品配送商及生产企业：。 根据我院临床诊疗实际需求， 医院拟于近日接收新药申报资料 ，现将相关事宜说明如下：。 一、此次新药申报原则如下：。

PD的核心病理变化是中脑多巴胺能神经元退化，这些神经元负责向大脑的纹状体区域传递信号并调控运动功能。 近些年来，干细胞疗法的兴起让修复神经元具备了可能性，研究人员可以通过移植健康的干细胞来持续生产和替代丢失的多巴胺能神经元。 在本周的《自然》杂志上， 两项独立研究分别探索了干细胞疗法在PD 治疗中的安全性，同时也初步展示了该疗法对PD患者的一些积极好处，比如运动症状改善、生活质量提升。

尽管性激素、性染色体及相关基因的差异被认为是潜在原因，但决定肿瘤性别差异的免疫学机制尚不清楚。 肿瘤微环境中浸润的不同类型的免疫细胞，对肿瘤免疫的调控以及肿瘤的发生发展至关重要。 其中，浸润的中性粒细胞在肿瘤免疫的调控中展现出促癌或抑癌的双重作用，而它们的功能异质性是否在肿瘤性别差异中发挥功能亦不明确。

RSV：亟待解决的医疗需求。 呼吸道合胞病毒 （RSV） 感染在婴幼儿健康领域，堪称“隐匿的杀手”，是婴幼儿住院和死亡的最重要因素之一。 因此，针对高危婴儿群体RSV感染的有效疗法开发迫在眉睫。

4月16日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示， 华毅乐健公司申报的1类新药GS1191-0445注射液拟纳入突破性治疗品种，针对适应症为 先天性凝血因子VII缺乏引起的血友病A 。 公开资料显示，GS1191-0445注射液是 一款用于血友病A的腺相关病毒（AAV）基因治疗在研药物 。 该产品已经于今年2月正式进入3期临床研究阶段。

今日（4月17日）是“世界血友病日”。 血友病是一种罕见的遗传性出血性疾病，主要分为血友病A和血友病B，分别由体内缺乏凝血因子VIII和IX所致。 公开资料显示，目前全 球范围内有近40款新药已经获批治疗不同类型的血友病，包括 凝血因子替代疗法、靶向TFPI的单抗药物，以及基因治疗药物、 小干扰RNA（siRNA）药物 等等。

今日（4月17日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示， 尧唐生物 （YolTech Therapeutics） 申报的1类新药YOLT-101注射液的临床试验申请获得受理。 公开资料显示，这是尧唐生物在研的一款 靶向 PCSK9 基因的体内碱基编辑药物 。 该产品在研究者发起的临床研究（IIT）中已经取得积极结果， 单次给药即可实现低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）的显著且持久降低，这一效果已持续观察超过6个月 。