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  • 安进跌5%：MarTide一年减重20%，低于市场预期
    财报业绩
    安进跌5%：MarTide一年减重20%，低于市场预期
    MarTide与其他多靶点GLP-1类不同，由GIPR抗体融合GLP-1而成。 此次二期临床入组465例肥胖患者，探索4种剂量。 经过52周治疗，420mg剂量组减重17%，HB1Ac降低2.2%。
    医药笔记
    2024-11-27
    肥胖 MarTide
  • 安进跌5%：MarTide一年减重20%，低于市场预期
    财报业绩
    安进跌5%：MarTide一年减重20%，低于市场预期
    MarTide与其他多靶点GLP-1类不同，由GIPR抗体融合GLP-1而成。 此次二期临床入组465例肥胖患者，探索4种剂量。 经过52周治疗，420mg剂量组减重17%，HB1Ac降低2.2%。
    医药笔记
    2024-11-27
    肥胖 MarTide
  • 117亿美元：Arrowhead与Sarepta合作开发13款siRNA药物
    交易并购
    117亿美元：Arrowhead与Sarepta合作开发13款siRNA药物
    根据协议Arrowhead 将收到5亿美元 预付款和3.25亿美元股权投资 ，同时 在未来 5年收到2.5亿美元额外付款 ， Arrowhead还将收到 3亿美元 近期 临床入组里程碑金额 ， 额外的103亿美元 里程碑金额（每个项目17.2亿美元），以及一定比例的销售分成。 Arrowhead Pharmaceuticals当天股价涨12%，目前市值为26亿美元。 近年来，小核酸领域突破不断，肝靶向方面扩展到常见病，其他组织靶向也不断取得新的进展。
    医药笔记
    2024-11-27
    siRNA药物 Sarepta
  • 打破专利封锁，踏出中国小核酸药物未来之路！
    前沿研究
    打破专利封锁，踏出中国小核酸药物未来之路！
    小核酸药物以其独特的治疗机制和广 泛的应用前景，在近年来成为了全球医药研发的焦点。 但受限于起步较晚，中国小核酸药企在追求创新的道路上，不得不面对一系列专利困境。 12月4日14:00-17:30 ，智慧芽将特别举办 “打破专利封锁：中国小核酸药物研发创新策略与知识产权保护” 闭门会活动 ，邀请了智慧芽生物医药解决方案专家胡玮老师和颜霜静老师、北京植德律师事务所合伙人唐华东老师，多重视角探讨中国小核酸药物企业的未来发展方向。
    医药速览
    2024-11-27
    核酸药物 智慧芽
  • Nature子刊：新型LNP，靶向骨髓造血干细胞递送mRNA
    前沿研究
    Nature子刊：新型LNP，靶向骨髓造血干细胞递送mRNA
    在fda批准的药物和早期临床试验中， 脂质纳米颗粒 （LNP） 已被美国FDA批准用于递送RNA （包括mRNA和siRNA） ， 这些LNP-RNA疗法的临床研究和应用支持了探索将RNA递送到 造血干细胞 （HSC） 和 造血干/祖细胞 （HSPC） 的纳米颗粒 。 大多数血细胞来源于 造血干细胞 （HSC） ，其功能障碍导致了镰状细胞病、β-地中海贫血、贫血、免疫缺陷以及代谢紊乱等多种疾病。 FDA最近批准了4种基于HSC的疗法，所有这些疗法都需要进行体外HSC操作。
    医药速览
    2024-11-27
    LNP 骨髓造血干细胞递送mRNA
  • JMC：一种靶向组氨酸残基的底物模拟肽共价抑制剂
    前沿研究
    JMC：一种靶向组氨酸残基的底物模拟肽共价抑制剂
    近日， J Med Chem 上刊载了一篇 靶向组氨酸残基 的共价抑制剂研究，以可在生物介质中稳定、温和存在的 芳香基氟磺酸酯 作为“亲电弹头”，以 “亲和元件优先” 的共价药物设计策略，再通过合适的位置上附加亲电弹头，可以生成组氨酸靶向的共价试剂。 此外， 除了靶向His残基，芳香基氟磺酸酯也是一种已知的Lys、Tyr残基靶向共价亲电弹头，其反应活性更加温和，不像磺酰氟那么活泼 。 hMcl-1共价靶向抑制剂。
    医药速览
    2024-11-27
    JMC
  • Science丨刘辰树/Abby Dernberg揭示监控卵母细胞减数分裂质量的新机制
    前沿研究
    Science丨刘辰树/Abby Dernberg揭示监控卵母细胞减数分裂质量的新机制
    包括人类在内的绝大多数高等生物通过有性生殖繁衍后代。 有性生殖依赖于减数分裂产生基因组减半的配子 （如精子和卵细胞） 。 然而，配对或联会 （同源染色体之间“拉链”般的稳定联接） 失败可能导致染色体异常分离，从而产生非整倍体配子，而这是一类常见出生缺陷 （如唐氏综合征） 的主要原因 【1】 。
    BioArt
    2024-11-27
    卵母细胞减数分裂 Abby
  • Nature︱细胞生命律动：eIF1的释放和有丝分裂翻译调控的奥秘
    前沿研究
    Nature︱细胞生命律动：eIF1的释放和有丝分裂翻译调控的奥秘
    这一过程中，翻译调控尤为神秘，它赋予细胞一种能力： 在不依赖于转录组变化的情况下，迅速调整蛋白质的生产阵容。 然而，尽管目前人们对翻译的重要性有所了解，起始密码子选择的具体调控机制仍然是一个未解之谜。 起始密码子的选择决定了蛋白质合成的起点，进而影响上游开放阅读框、标准蛋白质和替代翻译异构体的产生，这在理论上可以重塑整个蛋白质组 【1,2】 。
    BioArt
    2024-11-27
    细胞生命律动 eIF1
  • Nat Cell Biol丨H3K27me2动态变化揭示小鼠早期胚胎异染色质的建立过程
    前沿研究
    Nat Cell Biol丨H3K27me2动态变化揭示小鼠早期胚胎异染色质的建立过程
    异染色质是染色体上的致密结构区域，通常不进行转录，在维持基因组完整性和基因调控中起着重要作用。 组成型异染色质在早期胚胎发育过程中逐渐形成，其建立机制已被广泛研究。 另外一种是获得性异染色质，这种染色质主要存在于发育基因启动子区域，由组蛋白H3K27三甲基化 （H3K27me3） 和H2AK119单泛素化 （H2AK119ub1） 驱动形成 【1-2】 。
    BioArt
    2024-11-27
    胚胎异染色质 Nat Cell Biol
  • Nature | 靶向AKT1 (E17K) 突变的特异性抑制剂
    前沿研究
    Nature | 靶向AKT1 (E17K) 突变的特异性抑制剂
    致癌激酶AKT1的体细胞突变是导致实体瘤发生发展的一个重大诱因。 其中，最常见的突变是将谷氨酸17 （E17） 替换为赖氨酸 （K） ，即E17K突变 (AKT1E17K) 【1】 。 临床研究表明，广谱AKT抑制剂在治疗过程中常常引发剂量限制性高血糖，这使得寻找靶向特定突变的选择性抑制剂至关重要 【2-4】 。
    BioArt
    2024-11-27
    实体瘤 特异性抑制剂
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