近日，士泽生物医药（苏州）有限公司（ Roche Accelerator Member ；姑苏重大创新团队；以下简称“士泽生物”）联合上海市东方医院（同济大学附属东方医院）刘中民团队等顺利完成 “临床级 iPSC 衍生亚型神经前体细胞治疗渐冻症（肌萎缩侧索硬化症； ALS ）”的 全球首例 患者入组。 此前，经过多轮严格评审，本项临床研究正式由国家两委局批准，作为国家级干细胞备案项目正式开展： 本临床研究项目是我国首个及迄今唯一正式获批开展的 iPSC 衍生细胞药治疗渐冻症的临床研究，也是全球首例 / 首个异体通用型临床级 iPSC 衍生神经细胞再生治疗渐冻症的临床研究。 正式获批开展的本国家级临床研究项目正 依据我国 CDE 发布的《人源性干细胞产品药学研究与评价技术指导原则》及 《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则》等指南文件，根据 《干细胞临床研究管理办法（试行）》（国卫科教发〔 2015 〕 48 号）和《干细胞制剂质量控制和临床前研究指导原则（试行）》（国卫办科教发〔 2015 〕 46 号）等指导原则规范开展。

11月27日， 科伦博泰生物 宣布，公司首款针对既往至少接受过2种系统治疗的不可切除的局部晚期或转移性三阴性乳腺癌成人患者的国产靶向人滋养细胞表面抗原2（TROP2）的抗体药物偶联物（ADC） 芦康沙妥珠单抗获国家药品监督管理局批准在中国上市 。 芦康沙妥珠单抗是首个国产TROP2 ADC在中国获批上市，也是 中国首个获得完全批准上市的国产ADC药物 。 值得关注的是，制药巨头 默沙东有望成为科伦博泰这款ADC药物背后的“大赢家” ，该公司获得了科伦博泰的芦康沙妥珠单抗在中国以外地区的开发及商业化权益。

11 月 27 日，艺妙神州宣布，公司首款自主研发的靶向 CD19 的自体 CAR-T 细胞候选产品 IM19 嵌合抗原受体 T 细胞注射液 （IM19） 上市申请获 NMPA 受理，用于治疗 复发或难治弥漫大 B 细胞淋巴瘤 （r/r DLBCL） 。 此次 NDA 获得受理，是基于一项在中国进行的开放标签、单臂、多中心的确证性临床试验。 研究结果显示，IM19 针对 r/r DLBCL 患者的治疗获得了良好的疗效和安全性数据。

北京时间2024年11月28日——百济神州（纳斯达克代码：BGNE；香港联交所代码：06160；上交所代码：688235）是一家全球肿瘤治疗创新公司，今日宣布有多款商业化产品的新增适应症成功进入国家医疗保障局（“国家医保局”）发布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024年）》（“国家医保药品目录”）。 公司自主研发的抗PD-1抗体百泽安 ® （替雷利珠单抗注射液）、BTK抑制剂百悦泽 ® （泽布替尼胶囊）分别新增三项适应症和一项适应症被纳入国家医保药品目录；合作引进产品百拓维 ®i （注射用戈舍瑞林微球）新增一项适应症被纳入国家医保药品目录，凯洛斯 ®ii （注射用卡非佐米）成功续约。 此次百济神州多款创新药物成功续约或新适应症被纳入国家医保药品目录，是政府减轻群众用药负担，支持创新药提升可及性的切实体现。

SCG101是一种针对乙型肝炎表面抗原（HBsAg）特异性的自体T细胞受体 TCR-T细胞疗法。 星汉德生物利用自主研发的独有GianTCR™技术平台，筛选高亲力、高活性的天然TCR，可以有效靶向实体肿瘤中通过主要组织相容性复合体（MHC）表达的细胞内抗原。 临床前和临床研究数据显示，SCG101具有肿瘤抑制和HBV cccDNA根除作用，可实现抗肿瘤和抗病毒功能。

绿叶制药集团宣布， 多款创新产品（含新适应症）成功纳入《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024年）》（2024年国家医保药品目录）。 新版国家医保药品目录将于2025年1月1日起正式实施。 若欣林 ® ：首个“中国制”抗抑郁化药1类创新药。

据国家医保局2024年11月28日公告，夏尔巴投资企业科州制药研发的全球首款针对NRAS基因突变黑色素瘤的1类创新药靶向药科露平®（妥拉美替尼）正式纳入新版国家医保目录。 科露平®（妥拉美替尼）是全球首个且唯一获批用于含抗PD-1/PD-L1治疗失败的NRAS突变晚期黑色素瘤的精准靶向治疗药物，也是首款我国自主研发的丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2（MEK 1/2)抑制剂，填补了临床空白。 科露平®（妥拉美替尼）通过选择性地抑制MEK1/2激酶的活性发挥抗肿瘤作用，其与靶标蛋白口袋形成非常好的互相匹配，提高了MEK激酶的亲和性，从而提高了肿瘤抑制活性，具有良好药代特征，显著降低了蓄积毒性。

2024年11月28日，美国旧金山和中国苏州——信达生物制药集团（香港联交所股票代码：01801），一家致力于研发、生产和销售用于治疗肿瘤、自免、代谢、眼科等重大疾病领域创新药物的生物制药公司，宣布： 信必乐®（托莱西单抗注射液，抗PCSK9单克隆抗体）新药和耐立克®（奥雷巴替尼，BCR-ABL抑制剂）新增适应症成功纳入新版《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2024年）》（“国家医保目录”）。 新版国家医保目录将于2025年1月1日起正式实施 。 此次，信必乐®（托莱西单抗注射液）新药纳入国家医保目录，用于治疗原发性高胆固醇血症（包括杂合子型家族性和非家族性高胆固醇血症）和混合型血脂异常的成人患者。

近日，凯辉基金投资企业——Ascend Advanced Therapies（Ascend）宣布与美国风险投资公司EW Healthcare Partners（EW Healthcare）达成战略合作。 Ascend是一家成立于英国的基因与细胞疗法CDMO企业。 ABL是一家位于美国的具备溶瘤疗法、基因疗法和疫苗研发和生产能力的CDMO企业。

今年我们把数字健康年度论坛的主题定为“无尽前沿”，取之于美国的科学家的一个名为“科学，无尽的前沿”的报告，是回答美国二战之后罗斯福总统提出的关于“提升国民健康、创建新企业以增加就业机会，以及改善国民的生活水平”相关问题时，总统的科学顾问范内瓦·布什联合其他科学家总结了一份报告题为《Science, the Endless Frontier》。 这本书从探讨科学如何更好解决疾病的问题开始，后面变成了美国充分给予科学家研究自由的科技政策底层。 我们今年借用它是因为想探讨 怎样用新的人工智能等数字技术，为中国的健康事业和整个人类的健康事业做出新的无尽前沿的贡献 。