近日，士泽生物医药（苏州）有限公司（Roche Accelerator Member；姑苏重大创新团队；以下简称“士泽生物”）联合上海市东方医院（同济大学附属东方医院）刘中民团队等顺利完成 “临床级iPSC衍生亚型神经前体细胞治疗渐冻症（肌萎缩侧索硬化症；ALS）”的全球首例患者入组。 此前，经过多轮严格评审，本项临床研究正式由国家两委局批准，作为国家级干细胞备案临床研究项目正式开展： 本临床研究项目是我国首个及迄今唯一正式获批开展的iPSC衍生细胞药治疗渐冻症的临床研究，也是全球首例/首个异体通用型临床级iPSC衍生神经细胞再生治疗渐冻症的临床研究。 “渐冻症”（肌萎缩侧索硬化症；ALS） 是一种运动神经元病及进行性神经退行性疾病，渐冻症患者俗称渐冻人。

TOLL样受体9及其激动剂-CpG。 20世纪90年代，美国科学家布鲁斯·博特勒（Bruce A. Beutler）和法国科学家朱尔斯·霍夫曼（Jules A. Hoffmann）分别在小鼠和果蝇体内发现了天然免疫识别分子Toll样受体(Toll like receptors, TLRs)，从而揭开了天然免疫系统启动之谜，TLRs分子和功能特征的鉴定为感染性疾病、炎症性疾病、肿瘤和自身免疫疾病的治疗提供了新思路。 人体内现已发现的TLRs有10种，即TLR1～TLR10，其中TLR1、2、4、5、6和10表达于细胞表面，与其相应的配体相结合；而TLR3、7、8、9通常位于细胞内，它们的天然配体可能仅存在于细胞内。

11 月 28 日，华东医药宣布，其全资子公司中美华东申报的 HDM1005 注射液临床试验申请已获得美国 FDA 批准，可在美国开展 I 期临床试验，用于 阻塞性睡眠呼吸暂停 （OSA） 合并肥胖或超重患者 的治疗。 HDM1005 注射液是由杭州中美华东制药有限公司研发并拥有全球知识产权的 1 类化学新药，是多肽类人 GLP-1 受体和 GIP 受体的双靶点长效激动剂。 临床前研究显示，HDM1005 可通过激活 GLP-1 受体和 GIP 受体，促进环磷酸腺苷 （cAMP） 产生，增加胰岛素分泌，抑制食欲，延迟胃排空，改善脂肪代谢， 具有降糖、减重及 MASH 改善的作用 ，同时，现有数据显示 HDM1005 具有良好的成药性和安全性。

启动 III 期临床，意味着新药研发距离上市又近了一大步。 用于非鳞状 NSCLC。 11 月 1 日，恒瑞 HER3 ADC 启动一项关键、多中心 III 期临床研究，评估 SHR-A2009 对比含铂化疗治疗 EGFR-TKI 治疗失败的 EGFR 突变晚期或转移性非小细胞肺癌的疗效和安全性。

但受限于起步较晚，中国小核酸药企在追求创新的道路上，不得不面对一系列专利困境。 12月4日14:00-17:30 ，智慧芽将特别举办 “打破专利封锁：中国小核酸药物研发创新策略与知识产权保护” 闭门会活动 ，邀请了智慧芽生物医药解决方案专家胡玮老师和颜霜静老师、北京植德律师事务所合伙人唐华东老师，多重视角探讨中国小核酸药物企业的未来发展方向。 闭门会席位有限，仅面向小核酸药物研发相关领域的IP、研发用户开放免费参会名额；。

新版国家医保药品目录将于2025年1月1日起实施。 据介绍，今年调整后，有91种药品新增进入国家医保药品目录，其中89种以谈判/竞价方式纳入，另有2种国家集采中选药品直接纳入，同时43种临床已被替代或长期未生产供应的药品被调出。 今年共新增91种药品中有90个为5年内新上市品种。

据药研网统计，11月宣布减员的药企数量 为17家，相比去年减少11% 。 其中， 默克、强生正在中国进行裁员 ，加剧了国内制药市场动荡。 赛默飞运营优化，裁员160名员工。

11月27日，国家医保局发布 《短缺药品价格的风险管理操作指引》 ，要求抓紧完善挂网规则、健全相应的工作机制。 2025年1月1日前，各地暂停受理短缺药品直接挂网申请 。

而BL-B01D1是百利天恒自主研发的全球首创也是唯一进入临床阶段的靶向EGFR×HER3的双抗ADC。 目前， BL-B01D1正在中国和美国进行超过20项针对多种肿瘤类型的临床试验 。 评估BL-B01D1单药用于癌症后线治疗的7个III期临床试验，包括2个非小细胞肺癌适应症、1个小细胞肺癌适应症、2个乳腺癌适应症、1个食管鳞癌适应症、1个鼻咽癌适应症。

11与28日，华东医药发布公告，由中美华东申报的 HDM1005注射液 药品临床试验申请已获得美国FDA批准，可在美国开展I期临床试验。 适应症为： 用于阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）合并肥胖或超重患者的治疗。 HDM1005注射液是由杭州中美华东研发的1类化学新药，是多肽类人GLP-1（胰高血糖素样肽-1）受体和GIP（葡萄糖依赖性促胰岛素多肽）受体的双靶点长效激动剂。