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  • Science｜RNA“裁缝”（核酶）实现大基因递送治疗肌肉萎缩
    前沿研究
    Science｜RNA“裁缝”（核酶）实现大基因递送治疗肌肉萎缩
    核酶介导的RNA切割会通过顺式或者反式连接形成环状RNA 【2-4】 。 然而，线性mRNA在真核细胞中是否通过反式连接进行RNA修复尚不清楚。 为此，美国罗切斯特大学Douglas M. Anderson研究组在 Science 上发文题为 Ribozyme activated mRNA trans-ligation enables large gene delivery to treat muscular dystrophies ， 通过筛选核酶系统构建Stitch RNA，该系统可以激活独立mRNA的无痕反式连接和翻译形成大的融合蛋白表达来纠正肌肉营养不良。
    BioArt
    2024-12-11
    肌肉萎缩 RNA
  • Cancer Discovery丨铜驱动代谢状态重塑和肾透明细胞癌进展
    前沿研究
    Cancer Discovery丨铜驱动代谢状态重塑和肾透明细胞癌进展
    肾透明细胞癌 （ ccRCC ） 是最常见的肾癌，通常通过手术治疗。 然而，30-50%的患者在术后五年内复发。 ccRCC的标志是染色体3p的丢失，这会影响肿瘤抑制因子VHL、PBRM1、SETD2和BAP1。
    BioArt
    2024-12-11
    肾透明细胞癌
  • Immunity丨IL-2分泌型辅助性T细胞促进滤泡外B细胞成熟
    前沿研究
    Immunity丨IL-2分泌型辅助性T细胞促进滤泡外B细胞成熟
    抗体是机体在感染的急性期时第一道保护性防线，在长期免疫记忆形成之后， 长寿命浆细胞 （long-lived plasma cells，简称 LLPCs ） 会稳定产生。 疫苗诱导的免疫保护作用最终依赖于这些长寿命 抗体分泌细胞 （antibody- secreting cells，简称 ASCs ） ，它们能够在体内长期稳定的分泌可中和病原体的抗体 【2】 。 尽管浆细胞在抵御病原体和疫苗接种中至关重要，但影响B细胞命运和浆细胞形成的因素尚未完全了解。
    BioArt
    2024-12-11
    IL-2 感染 滤泡外B细胞
  • Immunity | 线粒体的双重角色——抑制凋亡与激活炎症
    前沿研究
    Immunity | 线粒体的双重角色——抑制凋亡与激活炎症
    炎性小体 是细胞感知危险信号的多蛋白复合物，主要由寡聚化的传感蛋白和蛋白酶caspase-1构成，通常通过适配蛋白ASC的聚合连接起来 【1】 。 在众多炎性小体传感器中，NLRP3因其能感知多种内外源性激活因子并在疾病免疫病理反应中发挥重要作用而备受关注 【3】 。 虽然NLRP3可被某些病原体触发，但其在病理性炎症风险下为何依然被保留仍不完全清楚。
    BioArt
    2024-12-11
    NLRP3 caspase 1 Immunity
  • Nature | 神经肽基因介导了昼夜节律可塑性及其适应性进化
    前沿研究
    Nature | 神经肽基因介导了昼夜节律可塑性及其适应性进化
    神经系统负责协调动物对外界环境的行为反应，而环境变动对这一系统提出了重大挑战，尤其对分布广泛的物种而言更是如此。 为适应环境变化，动物常表现出 行为可塑性 ，即调整行为以匹配外界条件的能力 【1】 。 昼夜节律活动 具有典型的行为可塑性特征，能够使物种根据昼夜长短的季节性变化优化活动时间，协调觅食、繁殖等关键行为 【2】 。
    BioArt
    2024-12-11
    神经肽 神经肽基因介导
  • Cancer Cell丨不同尿路上皮癌分子亚型从PD-L1阻断疗法中获益的决定因素
    前沿研究
    Cancer Cell丨不同尿路上皮癌分子亚型从PD-L1阻断疗法中获益的决定因素
    尽管靶向程序性细胞死亡1 （PD-1） 及其配体PD-L1的检查点抑制剂在很大程度上改善了许多黑色素瘤、非小细胞肺癌、乳腺癌、 尿路上皮癌 （urothelial carcinoma, UC ） 和肝细胞癌等患者的临床治疗，但大多数患者仍难以从中获益，因此，需要更进一步地了解导致个体反应差异和耐药性的内在原因。 UC是男性第四大常见癌症，每年可诊断出约83190例新病例，约16840人死于该疾病。 人们早已认识到UC的分子异质性，且特定分型与PD-L1阻断剂阿替利珠单抗 （atezolizumab） 治疗下的高生存率相关 【1-3】 ，但详细机制仍然未知。
    BioArt
    2024-12-11
    PDL1 urothelial carcinoma PD-L1
  • 为了更多“不可治”的肿瘤变得“可治”——福建省肿瘤医院肿瘤内科发展纪实
    医保动态
    为了更多“不可治”的肿瘤变得“可治”——福建省肿瘤医院肿瘤内科发展纪实
    福建省 肿瘤 医院 肿瘤 内科。 建科以来，一代代内科人薪火相传、开拓创新，始终扮演好抗癌工作的坚强堡垒角色，致力于做肿瘤规范化诊疗的践行者和生力军，兜底保障疑难重症癌症患者诊治，使更多不可治的肿瘤得到可治。
    福建省肿瘤医院
    2024-12-11
    福建省肿瘤医院
  • Nature | 全新发现！衰老到一定程度，就能抑制癌症！同时，预防癌症至关重要！
    前沿研究
    Nature | 全新发现！衰老到一定程度，就能抑制癌症！同时，预防癌症至关重要！
    基因突变在细胞中的长期积累，是癌症发展的一个重要推动力 。 而衰老，则与成体干细胞数量和健康状况的下降紧密相关，这一变化对癌症的生物学特性产生了深远影响。 壮雪倩博士指出，尽管随着年龄的增长，人们更容易患上癌症，但衰老实际上也在以某种方式改变着癌症的生物学特性。
    Being科学
    2024-12-11
    癌症 衰老
  • 国内首个杜氏肌营养不良治疗药物安迦利®获批上市
    审批动态
    国内首个杜氏肌营养不良治疗药物安迦利®获批上市
    安迦利 ® 此前获国家药监局药品审评中心纳入突破性治疗药物和优先审评程序。 杜氏肌营养不良是一种罕见的神经肌肉疾病，多从儿童期发病，该领域存在巨大的未满足医疗需求。 因此，安迦利 ® 有望成为DMD患者的标准治疗方案。
    曙方医药
    2024-12-11
    杜氏肌营养不良 安迦利 杜氏肌营养不良治疗药物
  • 圣因生物于第八届补体药物开发大会首次公布靶向C3 siRNA药物SGB-9768 I期临床数据
    临床研究
    圣因生物于第八届补体药物开发大会首次公布靶向C3 siRNA药物SGB-9768 I期临床数据
    2024年12月10日，圣因生物在美国波士顿举行的第八届补体药物开发大会上公布其针对补体因子C3的小核酸（siRNA）药物 SGB-9768的临床前和部分I期临床试验的积极结果 。 第八届补体药物开发大会介绍。 圣因生物分别在新西兰和中国开展一项随机、双盲、安慰剂对照、单次给药剂量递增的I期研究，主要目的是评价SGB-9768在健康受试者中的安全性、耐受性、药代动力学及药效学特征。
    圣因生物SanegeneBio
    2024-12-11
    C3 补体因子
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