近日，国际顶级科学期刊之一《Science》杂志发布了2024年度十大科学突破，其中包括一项科学突破冠军奖以及九项科学突破入围奖。 其中共有三项合成生物领域相关项目入围，分别是：“利用免疫细胞治疗自身免疫疾病（CAR-T疗法）”、“RNA杀虫剂用于农田”和“固氮细胞器的发现增添了进化论的转折点”。 作为合成生物技术在生物制药领域的典型应用，Car-T细胞疗法在大约15年前就首次作为血液肿瘤治疗方法出现，并且是2013年的《Science》杂志年度科学突破之一。

关于发布《上海市生物医药。 沪科合〔2024〕27号。 附件：《上海市生物医药“新优药械”产品目录》（第四批）。

12月14日，全国医疗保障工作会议在北京召开，国家医保局党组书记、局长章轲作工作报告，局党组成员、副局长施子海主持会议。 常态化开展国采、地方集采。 相比于以往明确提出“开展新批次国家组织药品耗材集采”，国家医保局在2025年的工作规划中表示 “常态化制度化开展国家组织和地方牵头的药品耗材集采”，并引导医疗机构优先使用质优价宜的中选产品。

今日，宜明昂科宣布，公司 靶向PD-L1/VEGF双特异性抗体IMM2510联合替达派西普(timdarpacept，IMM01) 的Ib/II期临床研究申请 (IND) 获得国家药品监督管理局 (NMPA) 受理 。 IMM2510是基于宜明昂科“mAb-Trap”技术平台研发的一款双抗药物，通过靶向免疫调节靶点PD-L1，阻断了PD-L1和PD-1的结合，解除了肿瘤细胞免疫逃逸，并通过Fc介导的ADCC/ADCP激活NK细胞及巨噬细胞从而发挥强大的肿瘤免疫治疗作用；同时，通过阻断VEGF/VEGFR信号通路，抑制肿瘤血管生成从而抑制肿瘤的生长和转移。 IMM2510已经在多种实体瘤适应症中进行开发，既包括单药治疗也有联合不同的治疗模式。

近日，国际知名期刊《Nature Medicine》发布了其年度特写文章，展望了在未来一年中可能对医学领域产生重大影响的11项临床研究。 这些研究涉及多个重要方向，包括基因疗法治疗朊病毒病、碱基编辑疗法治疗镰状细胞病、乳腺癌的早期检测、自闭症的新型干预方法等，预示着在这些疾病治疗和医学科技方面可能会出现的重要突破。 1、基因疗法治疗朊病毒病。

近日，2024上海核酸药物专利发展论坛在上海成功举行。 本次会议由上海市生物医药行业协会、上海市先导产业（生物医药）知识产权运营促进中心联合主办，得到了上海市知识产权局与上海市经济和信息化委员会的悉心指导，并获得了上海市生物医药科技产业促进中心、上海知识产权交易中心有限公司、上海枫林生命健康产业发展（集团）有限公司、上海市生物医药投融资发展联盟等众多机构的鼎力支持。 成立重点产业领域专利联盟，构建专利池是知识产权运营的重要工作内容之一。

12月11日，日本制药企业第一三共正式宣告，其将在上海张江投入约11亿元资金，用于筹建抗体药物偶联物（ADC）新生产楼项目。 该项目涵盖生产设施、研发实验室以及质量控制中心等多个重要部分，旨在充分满足未来ADC药物在研发、生产以及质量把控等多方面的需求，且该工厂预计于2030年正式投入运营。 这是第一三共首次于中国建立ADC药物工厂。

今日（12月16日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）网站最新公示，东阳光药申报的1类新药HEC169584胶囊获得临床试验默示许可，拟开发治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。 根据 东阳光药业此前招股书介绍，HEC169584是一款用于治疗NASH的 在研THR-β激动剂药物 。 过去几十年间，针对 NASH 的药物研发进展一直不顺利，直到今年3月这类患者才迎来 首款 获美国FDA批准的一款 THR-β选 择性激动剂 疗法。

住友制药（Sumitomo Pharma） 公司近日公布了其在研口服小分子enzomenib（DSP-5336）用于治疗复发/难治性急性白血病的1/2期临床试验的新数据。 Enzomenib是住友制药在研的一款 Menin- KMT2A 相互作用抑制剂， 正在开展针对 复发或难治性急性白血病 患者的1/2期临床研究，该产品还曾获美国FDA授予用于急性髓性白血病的孤儿药资格。 基于Menin-KMT2A相互作用开发的 Menin抑制剂 被认为是一种治疗白血病的有前景的新疗法，尤其是对那些携带 KMT2A 基因重排或 NPM1 基因突变的AML患者 。

来源：细胞与基因治疗领域。 近日， 安龄生物 完成新一轮融资，本轮投资方为专注于医疗大健康产业投资的 华医资本 领投，东方美谷股权基金参与。 融资完成后，安龄生物将进一步深化其间充质干细胞外泌体技术的自主研发，推动相关产品的技术突破与市场化进程。