当前，细胞疗法已成为全球血液肿瘤治疗中的革命性疗法。 一种绝对"私人定制"的治疗方法。 世界上首例CAR-T细胞临床治愈的血液肿瘤患者已生存超过10年，绝处逢生的案例激励着无数病友及其家庭。

该产品曾获美国FDA授予孤儿药资格和快速通道资格，分别用于治疗 急性髓系白血病（AML） 和复发/难治急性白血病 。 急性白血病是由 MLL 重排或 NPM1 突变所驱动，而这两种变异所导致的异常基因表达则依赖于由 MEN1 基因编码的Menin蛋白维持。 2023年， BN104 相继在中国和美国获批IND，并于2023年10月在中国完成首例患者给药。

12月16日， 中国国家药监局药品审评中心（CDE）网站最新公示， 武田（Takeda）1类新药mezagitamab注射剂获得一项新的临床试验默示许可，拟开发治疗 原发性免疫性血小板减少症 （ITP） 。 公开资料显示，Mezagitamab是一种全人源免疫球蛋白IgG1单克隆抗体（mAb）， 对表达CD38的细胞（包括浆母细胞、浆细胞和自然杀伤细胞）具有高亲和力，导致它们的耗竭 。 Mezagitamab治疗旨在提供快速且持续的血小板应答改善，并恢复血小板计数至功能水平。

该药已经于今年10月在美国获批临床。 经过CDE官网查询可知，本次为该药首次在中国获批临床。 公开资料显示，KIF18A是一个“合成致死”靶点。

根据中国国家药监局（NMPA）官网批件信息及公开资料统计，2024年以来（截至12月16日），共有 超90款新药获NMPA批准上市 ，另外还有近百款新药在中国获批了新适应症/新剂型。 数据显示， 首次获NMPA批准上市的新药中包括了 近40 款1类创新药 。 通过梳理，这些新药 以癌症新药最多，有18款，占比达47% ；此外还涵盖代谢性疾病、 神经系统疾病、 心血管疾病、自身免疫性疾病、感染性疾病、罕见病等等。

在充满挑战的大环境下，创新药出海的核心热点不断切换。 从前两年的ADC，到今年在实体瘤领域实现突破、在自免领域得到初步临床验证的TCE （T cell engager） 分子，海外药企们涌向每一个有希望诞生大药的赛道。 2023年12月，诺纳生物与辉瑞就靶向MSLN ADC新药HBM9033达成了合作，总金额超11亿美元，此外诺纳生物还深度绑定了ADC生态圈众多明星药企，如映恩生物、Mythic Therapeutics、启德医药等。

高级别浆液性卵巢癌 （ HGSC ） 是卵巢癌中最常见的亚型，治疗通常以铂类化疗为主。 尽管化疗在治疗初期能够有效地缩小肿瘤，但大多数患者最终会发展出耐药性，导致肿瘤复发并影响预后 【1】 。 然而，关于化疗如何重塑HGSC的肿瘤微环境，并进一步影响肿瘤免疫应答的调控机制，特别是其动态的时空变化，仍然未被完全揭示。

癌症可发生于所有年龄段的人，但发病率在生命的第60-70年急剧增加，这种增加与成体干细胞和祖细胞中体细胞突变的积累有关，有趣的是，干细胞和祖细胞的数量会随年龄增长而下降，人们认为这一变化能抵消突变积累并抑制肿瘤的发生 【1, 2】 ，然而，衰老相关的干细胞干性 （干细胞自我更新和分化潜力） 丧失如何影响肿瘤发生尚未被充分研究。 肺腺癌 （LUAD） 是最常见的肺癌亚型，主要起源于兼具“干细胞功能”的肺泡2型 （AT2） 上皮细胞，其发病率与年龄增长增加相关，但在80-85岁之后又开始下降 【3】 ，但导致这种独特关联的原因仍然未知。 为了研究衰老对肺癌的影响，该团队分别诱导年轻 （13-16周龄） 和老年 （104-130周龄） KP小鼠 （KRAS G12D 及p53缺失） 的LUAD肿瘤，与年轻小鼠相比，衰老小鼠中位生存期增加37%，所有检测时间点的肿瘤数量都大幅减少，肺部的AT2细胞密度降低约47%，在用高氧损伤刺激肺泡以探究AT2自我更新能力的实验中，衰老小鼠肺中Ki67+AT2细胞比例减少69%，这些数据一同提示AT2数量及干性减弱可能引起肺部肿瘤发生率的降低。

黄病毒 是一类通过蚊虫叮咬传播给人类的节肢动物传播病毒。 这些病毒主要在埃及伊蚊和致倦库蚊的唾液腺中繁殖，并通过叮咬传播给人类 【1】 。 由于全球变暖和国际贸易，埃及伊蚊和致倦库蚊的栖息地正在扩大，这引发了人们对黄病毒爆发流行的担忧。

T细胞在细胞免疫中发挥着至关重要的作用，包括消除具有肿瘤相关抗原的癌细胞。 T细胞上表达的 T细胞受体 （ TCR ） 通过识别与 主要组织相容性复合体 （ MHC ） 分子结合的肽来介导这一作用。 ACT涉及分离和基因改造患者来源的T细胞，通过引入癌症特异性TCR或嵌合抗原受体 （CAR） 来增强其抗肿瘤活性，然后将其体外扩增并输注回癌症患者体内。