由于 FDA 的拒绝以及针对 Applied Therapeutics 在临床试验期间的行为发出警告信，该生物技术公司的首席执行官辞职，导致股价下跌 90%。 今年4月，Applied Therapeutics公司罕见病药物govorestat临床三期试验未能到达终点，但是这家公司辩称，临床数据显示“对日常生活活动、行为症状、认知、适应性行为和震颤具有一致和持续的临床益处”，仍继续向 FDA 提交潜在市场批准的申请。 几天后，FDA 向Applied Therapeutics公司发出了一封警告信，涉及该生物技术公司在 govorestat 临床试验期间的行为“问题”，包括 临床应用缺陷和剂量错误。

中美瑞康今日宣布其自主研发的小核酸创新药物RAG-17被纳入国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）《以患者为中心的罕见病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》试点项目。 “关爱计划”意义非凡。 “关爱计划”（CARE计划，Patient-Centered Action for Rare Diseases Encouragement）致力于通过优化审评审批流程，加速推动罕见病药物的研发和上市，使更多罕见病患者早日获益。

近日，江苏 宜明生物 科技有限公司（简称：宜明生物）宣布成功完成新一轮 近2亿元 人民币战略融资。 本次Pre-D轮融资由北京昌平产业发展投资基金和北京市医药健康产业投资基金共同投资，是继2023年4月C+轮融资后宜明生物获得的又一轮融资。”。 宜明生物成立于2015年，是一家致力于ATMPs技术的开发和应用、为创新药企业提供一站式CDMO整体解决方案的研发生产型生物技术公司。

2月23日，王磊10月30日因涉嫌 走私普通货物、物品罪 被深圳警方批准逮捕， 目前被羁押在当地看守所。 同期被带走的还有王磊的几名下属，所涉同样是走私普通货物、物品罪，目前已有多名被带走的下属取保候审。 12月4日，阿斯利康宣布任命Iskra Reic为全球执行副总裁、国际业务负责人，Iskra将接替王磊的工作，而王磊因接受调查继续暂离工作岗位。

近日， 诺和诺德的CagriSema的III期试验REDEFINE 1的减重数据不如预期 ，这使得该公司的股价大幅下跌。 诺和诺德引领了GLP-1革命，但现在却面临着被其他新产品迭代的危险——甚至更糟糕的是，被现有产品所取代。 REDEFINE 1 是一项为期68周的疗效和安全性试验，旨在进行皮下注射CagriSema（cagrilintide2.4mg和司美格鲁肽2.4mg的固定剂量复方制剂）与cagrilintide2.4mg、司美格鲁肽2.4mg和安慰剂（均每周给药一次）的比较。

2024年12月21日， 嘉译生物医药（杭州）有限公司宣布：其自主研发的 RSV mRNA疫苗 （NT-INF-001） 新药注册临床试验申请 （IND） 已正式获得美国FDA 许可。 这也是继一周前FDA召集疫苗与相关生物制品咨询委员会 （Vaccines and Related Biological Products Advisory Committee，VRBPAC） 专门就婴幼儿RSV疫苗的安全性召开的公开会议后，首个批准进入临床试验的RSV疫苗。 12月10日，FDA宣布暂停所有婴幼儿和幼童的RSV疫苗临床试验并进一步观察研究，其中包括Moderna两款疫苗mRNA-1345和mRNA-1365。

近日，华纳药厂（688799.SH）全资子公司湖南华纳大药厂手性药物有限公司收到国家药品监督管理局签发的重酒石酸间羟胺、地夸磷索钠《化学原料药上市申请批准通知书》，该原料药与制剂共同审评审批结果为：A。 至此，公司已有51个原料药品种的备案登记号状态为“A”。 米内网数据显示，重酒石酸间羟胺注射液在2023年中国公立医疗机构终端销售规模超过15亿元。

DNA损伤修复 在维持基因组稳定性中发挥关键作用，其相关基因的突变可能危害基因组完整性，并增加癌症发生的风险。 顺铂（Cisplatin）和电离辐射（IR）等DNA损伤药物被广泛用于肿瘤治疗，但临床治疗中不断发现病人对这些治疗产生耐药性突变。 基于实验室此前开发的赖氨酸功能位点筛选策略和基因敲除策略，研究团队分别利用 腺嘌呤碱基编辑器和胞嘧啶碱基编辑器 ，对全基因组范围内的赖氨酸位点或基因进行靶向编辑，实现赖氨酸位点突变或敲除基因。

彭博社消息，12月23日，王磊10月30日因涉嫌 走私普通货物、物品罪 被深圳警方批准逮捕， 目前被羁押在当地看守所。 同期被带走的还有王磊的几名下属，所涉同样是走私普通货物、物品罪，目前已有多名被带走的下属取保候审。 12月4日，阿斯利康宣布任命Iskra Reic为全球执行副总裁、国际业务负责人，Iskra将接替王磊的工作，而王磊因接受调查继续暂离工作岗位。

2024年12月24日，纳美信（上海）生物科技有限公司（以下简称“纳美信”）自主研发的冻干mRNA呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗NR2222获得中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的临床试验默示许可（受理号：CXSL2400681），成功进入临床试验阶段。 此次申报的冻干RSV mRNA疫苗是纳美信代表性的管线产品，产品通过增加特异性氨基酸序列等设计、优化，增强preF抗原的免疫原性和结构稳定性；该产品是目前第一个获批临床的冻干剂型mRNA RSV品种。 改进了海内外获批上市的mRNA疫苗水针剂型，热稳定性差、需要在低温/超低温条件下储存和运输的问题，预期可在2~8℃长期稳定，大大提升产品的可及性。